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I형 뮤코다당증 환자들에서 효소 보충 요법이 성장에 미치는 영향

Effect of Enzyme Replacement Therapy on Growth in Korean Patients with Mucopolysaccharidosis Type I

대한유전성대사질환학회지 = Journal of the Korean Society of Inherited Metabolic Disease, v.13 no.2, 2013년, pp.111 - 119  

허림 (성균관대학교 의과대학 소아과학교실) ,  조성윤 (한양대학교 의과대학 소아과학교실) ,  장미선 (성균관대학교 의과대학 소아과학교실) ,  이지은 (성균관대학교 의과대학 소아과학교실) ,  권영희 (성균관대학교 의과대학 소아과학교실) ,  김수진 (명지병원 소아과학교실) ,  손영배 (아주대학교 의학유전학과) ,  박성원 (관동대학교 의과대학 제일병원 소아과학교실) ,  맹세현 (성균관대학교 의과대학 소아과학교실) ,  권은경 (성균관대학교 의과대학 소아과학교실) ,  한선주 (성균관대학교 의과대학 소아과학교실) ,  정주연 (성균관대학교 의과대학 소아과학교실) ,  진동규 (성균관대학교 의과대학 소아과학교실)

초록
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목적: I형 뮤코다당증 (MPS I)은 ${\alpha}$-L-iduronidase 효소의 결핍으로 인하여 발생하는 리소좀 축적 질환으로, 광범위한 양상으로 다기관에 영향을 미친다. 저신장과 성장 속도의 감소는 MPS I의 중요한 특징이다. 본 연구에서는 효소 보충 요법이 MPS I 환자들의 성장에 미치는 효과에 대해 알아보기 위하여 단일 기관의 환자들을 대상으로 분석하였다. 방법: 2세에서 15세 사이에 효소 보충 요법을 시작하여 최소 3년 이상의 치료를 시행 받은 10명의 한국 MPS I 환자들의 키 측정치를 후향적으로 분석하였다. 효소 보충 요법 시작시의 평균 나이는 7년 7개월 이였으며, 남아는 6명, 여아는 4명 이였다. 키는 표준 편차(SDS)로 표현되었다. 효소 보충 요법 전과 후의 연간 성장 속도를 계산하였으며, 구분회귀모델을 이용하여 치료 전과 후의 키 z-score를 분석하였다. 표현형[(중증(Hurler) versus 경증(Hurler-Scheie, Scheie)]이 성장에 미치는 영향에 대해서는 개별 분석을 시행하였다. 결과: 효소 보충 요법 전 1년 동안의 연간 성장은 3.3 cm (z-score=-0.21) 였으며, 효소 보충 요법 후 1년, 2년, 3년에서는 각각 6.2 cm (z-score=0.17), 5.8 cm (z-score=0.07), 3.8 cm (z-score=-0.4)이였다. 회귀분석 결과, 효소 보충 요법 전에 비하여 치료 후 기울기에 유의한 호전을 보였다(기울기 차이=0.04; P=0.022). 중증과 경증 표현형 간의 치료 전(P=0.001)과 후(P<0.0001)의 기울기 차이는 통계적으로 유의하였으나, 표현형에 따라 분석하였을 때 통계적으로 유의한 차이는 보이지 않았다. 결론: MPS I 환자들의 키 성장에 있어 aldurazyme 효소 보충 요법이 긍정적인 효과를 미치는 것으로 보인다.

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Purpose: Mucopolysaccharidosis type I (MPS I) is a lysosomal storage disorder caused by deficiency of the enzyme ${\alpha}$-L-iduronidase, which leads to a broad spectrum of multisystemic manifestations. Short stature and decreased growth velocity are prominent features of MPS I. The aim ...

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문제 정의

  • This is the first study to report the impact of ERT on linear growth in Asian patients with MPS I. The data evaluated in this study represent the patient population from a single center and the same height measuring methods were applied to all patients; thus, the height changes recorded for the patients should be relatively accurate.
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