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특허 상세정보

SCN9A 안티센스 올리고뉴클레오티드

국가/구분 한국(KR)/공개특허
국제특허분류(IPC8판)
C07K-014/00    A61K-038/00    C07K-007/08    C12N-015/113   
출원번호 10-2019-7010517 (2019-04-12)
공개번호 10-2019-0043175 (2019-04-25)
우선권정보 미국(US) 62/395,814 (2016-09-16)
국제출원번호 PCT/IB2017/000751 (2017-05-24)
국제공개번호 WO 2018/051175 (2018-03-22)
번역문제출일자 2019-04-12
DOI http://doi.org/10.8080/1020197010517
발명자 / 주소
  • 정신 / 경기도 용인시 기흥구 동백죽전대로***번길 **, 아파트 ***동 ****호
  • 정다람 / 경기도 화성시 동탄대로시범길 **, 더샵센트럴시티 ****동 ****호
  • 초봉준 / 경기도 용인시 기흥구 중부대로***번길 **, 쌍용아파트 ***동 ****호
  • 장강원 / 경기도 용인시 기흥구 동백*로 *, 아파트 ****동 ****호
  • 윤흥식 / 경기도 성남시 분당구 무지개로 ***, 청구아파트 ***동 ****호
출원인 / 주소
  • 올리패스 주식회사 / 경기도 용인시 기흥구 동백중앙로**번길 **-* , **층(중동, 에이스동백타워)
대리인 / 주소
  • 서종완
초록

본 발명은 인간 SCN9A 프리-mRNA의 일부분을 표적으로 하는 펩티드 핵산 유도체를 제공한다.본 발명의 펩티드 핵산 유도체는 세포 내에서 인간 SCN9A mRNA의 스플라이스 변형체의 생성을 강력하게 유도하며, 통증이나 Nav1.7 활성을 포함한 질환을 안전하게 치료하는 데 유용하다.

대표
청구항

화학식 I로 대표되는 펩타이드 핵산 유도체 혹은 이의 약제학적으로 허용 가능한 염:[화학식 I]화학식 I 중에서,n은 10와 21 사이의 정수이며;화학식 I의 화합물은, 인간의 SCN9A 프리-mRNA 중 14개의 염기로 이루어진 RNA 서열 [(5' → 3') UUUUUGCGUAAGUA] 과 최소한 10개 이상의 상보적인 결합을 하며; 화학식 I의 화합물 전체가, 표적하는 SCN9A 프리-mRNA 서열과 완전히 상보적인 결합을 하거나, 화학식 I의 화합물 전체 중 한 개 혹은 두 개의 염기 부정합을 포함한 부분적으로 상보적인 결합을 하며;S1, S2, ……, Sn-1, Sn, T1, T2, ……, Tn-1 그리고 Tn은 중수소 (deuterido), 수소 (hydrido), 치환체가 있거나 없는 알킬 (alkyl), 그리고 치환체가 있거나 없는 아릴 (aryl) 중에서 각자 독립적으로 선택되며;X와 Y는 수소, 포밀 [H-C(=O)-], 아미노카보닐 [NH2-C(=O)-], 치환체가 있거나 없는 알킬, 치환체가 있거나 없는 아릴, 치환체가 있거나 없는 알킬아실, 치환체가 있거나 없는 아...