초록

본 상세한 설명은 안질환, 장애 또는 손상으로 고통받거나 또는 이들로 발전할 위험이 있는 환자들을 치료하는 방법에 관한 것이고, 그리고 CASP2 발현을 하향-조절하는 이중-가닥 RNA 화합물 또는 그의 약제학적으로 수용가능한 염을 사용하는 치료요법을 포함한다.

대표청구항 ▼

이중-가닥 RNA 화합물을 포함하는 약제학적 조성물로서,하기의 구조:를 가지며, 여기에서 A, C, U 및 G 각각은 뉴클레오티드이고 그리고 각 연속적인 뉴클레오티드는 포스포디에스테르 결합에 의하여 다음의 뉴클레오티드에 결합되고;여기에서 각 뉴클레오티드는 독립적으로 미변성된 리보뉴클레오티드, 2'-O-메틸 당 변성 리보뉴클레오티드 또는 L-DNA 뉴클레오티드이고;여기에서 상기 센스 가닥이 5' 말단으로부터 계수하여 포지션 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 및 19

이중-가닥 RNA 화합물을 포함하는 약제학적 조성물로서,하기의 구조:를 가지며, 여기에서 A, C, U 및 G 각각은 뉴클레오티드이고 그리고 각 연속적인 뉴클레오티드는 포스포디에스테르 결합에 의하여 다음의 뉴클레오티드에 결합되고;여기에서 각 뉴클레오티드는 독립적으로 미변성된 리보뉴클레오티드, 2'-O-메틸 당 변성 리보뉴클레오티드 또는 L-DNA 뉴클레오티드이고;여기에서 상기 센스 가닥이 5' 말단으로부터 계수하여 포지션 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 및 19 각각에 미변성된 리보뉴클레오티드 및 포지션 18에 L-디옥시시티딘 및 5' 말단에 공유적으로 결합된 역전된 어베이직 디옥시리보오스 캡(iB)을 포함하고;여기에서 상기 안티센스 가닥이 5' 말단으로부터 계수하여 포지션 2, 4, 6, 8, 11, 13, 15, 17 및 19 각각에 2'-O-메틸 당 변성 리보뉴클레오티드 및 포지션 1, 3, 5, 7, 9, 10, 12, 14, 16 및 18 각각에 미변성된 리보뉴클레오티드를 포함하고;비동맥 전방허혈성시신경변증(NAION)으로 고통받거나 또는 이들로 발전할 위험이 있는 환자의 치료에 사용하기 위한 것이며;여기에서 조성물이 상기 환자의 눈에 유리체내(IVT) 주사를 통해 1.2 내지 6.0㎎/눈의 용량으로 투여되며, 조성물이 NAION 증후군의 발병으로부터 14일 이내에 환자의 눈에 투여되며; 그리고여기에서 이중-가닥 RNA 화합물이 나트륨 염의 형태인,이중-가닥 RNA 화합물을 포함하는 약제학적 조성물.