[특허]Method for producing a protein of interest in a primate

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IPC분류정보
국가/구분	United States(US) Patent 등록
국제특허분류(IPC7판)	A61K-048/00 A61K-009/14 A61K-009/16
출원번호	US-0898758 (2013-05-21)
등록번호	US-8664194 (2014-03-04)
발명자 / 주소	de Fougerolles, Antonin Wood, Kristy M. Elbashir, Sayda M. Schrum, Jason P.
출원인 / 주소	Moderna Therapeutics, Inc.
대리인 / 주소	DT Ward, P.C.
인용정보	피인용 횟수 : 40 인용 특허 : 170

초록 ▼

The present disclosure provides, inter alia, formulation compositions comprising modified nucleic acid molecules which may encode a protein, a protein precursor, or a partially or fully processed form of the protein or a protein precursor. The formulation composition may further include a modified nucleic acid molecule and a delivery agent. The present invention further provides nucleic acids useful for encoding polypeptides capable of modulating a cell's function and/or activity.

대표청구항 ▼

1. A method for producing a protein of interest in a primate comprising delivering to cells of said primate a modified mRNA comprising SEQ ID NO: 9, wherein the modified mRNA is formulated in a lipid nanoparticle. 2. The method of claim 1, wherein the modified mRNA encodes erythropoietin. 3. The method of claim 1, wherein the modified mRNA has a 5′ cap structure, wherein the 5′ cap structure is Cap1. 4. The method of claim 3, wherein the modified mRNA has a polyA tail, wherein the polyA tail is approximately 160 nucleotides in length. 5. The method of claim 1 wherein the lipid nanoparticle has a final total molar ratio of 50 mol % cationic lipid, 10 mol % DSPC, 37-38.5 mol % Cholesterol and 1.5-3 mol % of PEG lipid. 6. The method of claim 5, wherein the lipid nanoparticle has a 20:1 weight ratio of total lipid to the modified mRNA. 7. The method of claim 6, wherein the cationic lipid is DLin-KC2-DMA. 8. The method of claim 7, wherein the PEG lipid is PEG-c-DOMG. 9. The method of claim 8, wherein the final total molar ratio of PEG-c-DOMG is 1.5% and wherein cholesterol has a final total molar ratio of 38.5 mol %. 10. The method of claim 9, wherein the protein of interest is detectable at 24 hours after contacting said primate. 11. The method of claim 8, wherein the primate is contacted with modified mRNA at a dose selected from the group consisting of 0.005 mg/kg, 0.05 mg/kg and 0.5 mg/kg.

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