[보고서]헌터증후군 효소치료제 IDS의 임상 1/2상 연구

박두홍

지식인프라
지식인프라

연구 활동에 필요한 과학기술정보·데이터, 슈퍼컴퓨팅 자원, 정보분석 도구 등을 제공합니다.
- 지식인프라 전체보기
  
  지식인프라 전체보기
  
  연구 활동에 필요한 과학기술 지식인프라를
  데이터 유형, 연구단계, 이용목적별로 제공합니다.
- 이용목적별 지식인프라
  
  이용목적별 지식인프라
  
  이용자의 소속 유형과 활용 목적에 적합한
  과학기술 지식인프라를 제공합니다.
- 활용 시나리오
  
  활용 시나리오
  
  인프라 기능들 사이에 목적별 워크플로우를 구성하여 과학기술 지식인프라 이용에 도움을 드리려고 합니다.
지능형 분석
지능형 분석

과학기술정보데이터, 슈퍼컴퓨팅활용, 정보분석 등
연구자들이 언제 어디서나 활용할 수 있도록지 지원합니다.
- AI 논문 서비스・AI-Helper
  
  AI 논문 서비스・AI-Helper
  
  논문의 문장분류를 기반으로 AI 요약 서비스를
  제공하고 있으며, 딥러닝 AI 모델을 통해 연구주제,
  연구방법, 연구결과에 대한 문장분류 태그를
  자동으로 구축하고 있습니다.
  
  또한, 논문 PDF에서 선택한 텍스트를 요약, 번역,
  용어 설명하는 AI-Helper 서비스를 제공합니다.
- 논문타임라인
  
  논문타임라인
  
  정보데이터 유형별, 연구단계별, 이용 목적별
  워크플로우를 구성하여 과학기술 지식인프라 이용에 도움을 드립니다.
- ScienceON TREND
  
  ScienceON TREND
  
  최신 과학기술 트렌드와 토픽에 대한 ScienceON
  연관 콘텐츠 및 내외부 지식인프라 콘텐츠를 한 번에 볼 수 있는 서비스입니다.
- ScienceON Analytics
  
  ScienceON Analytics
  
  ScienceON 이용통계 기반의 활용도 분석 서비스를 제공합니다.
- ScienceON LAB
  
  ScienceON LAB
  
  ScienceON LAB은 사용자들이 ScienceON의
  새로운 서비스, 기능 등을 이용해보고 피드백을
  남길 수 있는 공간입니다.
고객지원
고객지원

이용자의 연구 활동을 돕고 요구사항을 반영하고자
온오프라인을 통해 적극적으로 고객을 지원합니다.
- 공지사항
  
  공지사항
  
  ScienceON, 연구개발, 과학기술 활동과 관련된
  공지 내용을 제공합니다.
- FAQ
  
  FAQ
  
  ScienceON 이용과 관련한 주요 질문과 답변을
  제공합니다.
- Q&A
  
  Q&A
  
  ScienceON 이용 관련 질문, 불편사항,
  개선 요청사항에 대한 게시판입니다.
- 사용설명서
  
  사용설명서
  
  ScienceON 사용에 필요한 설명을 제공합니다.
- OpenAPI
  
  ScienceON API Gateway
  
  KISTI에서 구축한 과학기술정보를 제공하는
  개방형 유통 플랫폼입니다.
- ScienceON 홍보
  
  ScienceON 홍보
  
  ScienceON에서 발간한 ScienceON 홍보자료를 확인할 수 있습니다.
About
About

ScienceON 개요, 추진방향, 목표, 기능과
제공 콘텐츠입니다.
- ScienceON 개요
  
  ScienceON 개요
  
  과학기술 지식인프라 ScienceON은 과학기술정보, 연구데이터, 정보분석서비스 및 연구인프라를 연계·융합하여 연구자가 필요로 하는 지식인프라를 한곳에서 제공하는 서비스 입니다.
- 추진방향
  
  추진방향
  
  지식인프라의 통합적 연계·활용 중심에서 인공지능
  큐레이션 서비스로의 진화를 목표로 합니다.
- 서비스 목표
  
  서비스 목표
  
  이용자의 접근성과 활용성 강화, R&D의 효율성 향상, 과학기술 대중화 실현하고자 합니다.
- 주요기능
  
  주요기능
  
  지식인프라, 지능형 분석, 고객지원 등 연구 활동에
  필요한 주요 기능을 설명합니다.
- 제공콘텐츠
  
  제공콘텐츠
  
  ScienceON에서 제공하는 과학기술정보 및
  지식인프라에 대한 개요 및 현황을 제공합니다.
- 지식인프라 소개
  
  지식인프라 소개
  
  ScienceON에서 제공하는 다양한
  지식인프라에 대한 소개를 제공합니다.

인기검색어
급상승검색어

연합인증

연합인증 가입 기관의 연구자들은 소속기관의 인증정보(ID와 암호)를 이용해 다른 대학, 연구기관, 서비스 공급자의 다양한 온라인 자원과 연구 데이터를 이용할 수 있습니다.

이는 여행자가 자국에서 발행 받은 여권으로 세계 각국을 자유롭게 여행할 수 있는 것과 같습니다.

연합인증으로 이용이 가능한 서비스는 NTIS, DataON, Edison, Kafe, Webinar 등이 있습니다.

한번의 인증절차만으로 연합인증 가입 서비스에 추가 로그인 없이 이용이 가능합니다.

다만, 연합인증을 위해서는 최초 1회만 인증 절차가 필요합니다. (회원이 아닐 경우 회원 가입이 필요합니다.)

연합인증 절차는 다음과 같습니다.

최초이용시에는
ScienceON에 로그인 → 연합인증 서비스 접속 → 로그인 (본인 확인 또는 회원가입) → 서비스 이용

그 이후에는
ScienceON 로그인 → 연합인증 서비스 접속 → 서비스 이용

연합인증을 활용하시면 KISTI가 제공하는 다양한 서비스를 편리하게 이용하실 수 있습니다.

헌터증후군 효소치료제 IDS의 임상 1/2상 연구
Clinical study (Phase 1/2) for enzyme replacement therapy for Hunter syndrome with IDS 원문보기

보고서 정보
주관연구기관	녹십자 Greencross Central Research Institute
연구책임자	박두홍
보고서유형	최종보고서
발행국가	대한민국
언어	한국어
발행년월	2012-04
과제시작연도	2011
주관부처	보건복지부 [Ministry of Health & Welfare(MW)(MW)
등록번호	TRKO201400016873
과제고유번호	1465009927
사업명	보건의료기술연구개발
DB 구축일자	2019-11-16
키워드	헌터증후군(뮤코다당증 타입 2).이두로네이트 설파타제.효소치료제.임상 1/2상 연구.헌터라제.Hunter syndrome(MPS II).Iduronate-2-sulfatase.ERT.Phase 1/2 clinical study.Hunterase.
DOI	https://doi.org/10.23000/TRKO201400016873

초록 ▼

헌터증후군 효소치료제인 IDS의 임상 1/2상 연구를 2년 계획(1차년도: 2010.05~2011.03, 2차년도:2011.04~2012.03)하여 진행한 결과 아래와 같이 품목허가 승인을 받아 목표 달성하였음.
<1차년도>
1. 임상제품 생산 완료
2. 분석법 및 생산기술 GMP 공장으로 이전 완료
3. 특성분석 및 기준 및 시험방법 완료
4. 품목허가용 안정성 시험 시작
5. 비설치류 반복투여 독성 완료
6. 설치류 생식독성(Seg I) 완료
7. KFDA IND 승인(2010.05.14) 및 시험기관 IRB 승인 완료
8. 임상시험 피험자 모집 및 등록 완료
9. 임상약 투여 및 임상시료 분석 시작
<2차년도>
1. 임상 1/2상 시험 완료 및 임상시료 분석 완료
2. 통계처리 및 결과보고서 작성 완료
3. 시험기관 IRB 종료보고서 완료
4. 생산 공정의 바이러스 제거 검증 완료
5. 희귀의약품 지정신청 및 안정성 유효성심사 완료
6. 품목허가 신청 및 승인 완료(2012. 01. 09)

Abstract ▼

Ⅲ. Research and development results
<1st year>
1. Production technology transfer is complete (GMP factory)
- Complete production of clinical products
- Production technology and analysis methods transfer to GMP factory is complete
- Complete characterization, specifications and test procedures
- Start stability testing for product authorization
2. Non-clinical toxicity testing is complete
- Complete the 26 weeks repeated dose toxicity (monkey)
- Reproductive toxicity study (seg I) complete (rat)
3. Clinical phase I/II started
- KFDA IND approved (14/05/2010) and laboratory IRB approved
- Complete recruiting subjects for clinical trials and registration
- Administration and clinical sample analysis start
<2nd year>
1. Clinical phase I / II (safety and efficacy evaluation) complete
- Clinical treatment completion
- Data collection and statistical processing, the resulting report is completed
- IRB termination report is complete
2. Product authorization (NDA) approval (09/01/2012)
- Viral clearance validation of the production process is completed
- Orphan drug designation completed (30/09/2011)
- Product authorization approval (09/01/2012).
3. Award KNDA (Korea New Drug Award, 31/01/2012)

목차 Contents

표지 ... 1
제출문 ... 2
보고서 요약서 ... 3
요약문 ... 4
SUMMARY ... 6
6. 연구 성과 실적 및 향후 계획 ... 8
6.1 총괄연구개발과제의 연구성과 실적 및 향후 계획 ... 8
6.2 연구성과 유형별 세부 내역 ... 9
II. 총괄연구과제 연구결과 ... 14
1. 연구개발과제의 배경 및 필요성 ... 15
2. 국내외 기술개발 현황 ... 18
3. 연구개발과제의 추진체계 ... 21
4. 연구개발수행 내용 및 결과 ... 24
5. 목표달성도 및 관련분야 기여도 ... 29
6. 향후 연구성과 추진 계획 ... 30
7. 연구개발결과의 파급효과 ... 30
8. 연구개발결과의 활용계획 ... 30
9. 연구개발과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 31
10. 참고문헌 ... 31
끝페이지 ... 32

연구자의 다른 보고서 :

참고문헌 (25)

AI-Helper ※ AI-Helper는 오픈소스 모델을 사용합니다.

AI-Helper

안녕하세요, AI-Helper입니다. 좌측 "선택된 텍스트"에서 텍스트를 선택하여 요약, 번역, 용어설명을 실행하세요.
※ AI-Helper는 부적절한 답변을 할 수 있습니다.

선택된 텍스트

맨위로

과제명(ProjectTitle) :	-
연구책임자(Manager) :	-
과제기간(DetailSeriesProject) :	-
총연구비 (DetailSeriesProject) :	-
키워드(keyword) :	-
과제수행기간(LeadAgency) :	-
연구목표(Goal) :	-
연구내용(Abstract) :	-
기대효과(Effect) :	-

내보내기 구분	파일저장 인쇄 메일전송
구성항목	기본정보 상세정보 관리번호, 제목(한글), 저자명(한글), 발행일자, 전자원문, 초록(한글), 초록(영문) 관리번호, 제목(한글), 제목(영문), 저자명(한글), 저자명(영문), 주관연구기관(한글), 주관연구기관(영문), 발행일자, 총페이지수, 주관부처명, 과제시작일, 보고서번호, 과제종료일, 주제분류, 키워드(한글), 전자원문, 키워드(영문), 입수제어번호, 초록(한글), 초록(영문), 목차
저장형식	Text(ASCII format) Excel format
메일정보	받는사람 (필수) @ 보내는사람 (선택) @ 제목 내용 KISTI 검색결과 이메일 서비스
안내	총 건의 자료가 검색되었습니다. 다운받으실 자료의 인덱스를 입력하세요. (1-10,000) 검색결과의 순서대로 최대 10,000건 까지 다운로드가 가능합니다. 데이타가 많을 경우 속도가 느려질 수 있습니다.(최대 2~3분 소요) 다운로드 파일은 UTF-8 형태로 저장됩니다. 파일의 내용이 제대로 보이지 않을실 때는 웹브라우저 상단의 보기 -> 인코딩 -> 자동선택 여부를 확인하십시오. ~ Text(ASCII format) Excel format

연합인증

헌터증후군 효소치료제 IDS의 임상 1/2상 연구
Clinical study (Phase 1/2) for enzyme replacement therapy for Hunter syndrome with IDS 원문보기