초록 ▼

필요성 및 목표
○필요성 : 첨단바이오제품 중 하나인 유전자치료제는 안전성 또는 유효성에 대한 평가법이 명확히 설정되어 있지 않은 부분이 있어 개발/심사를 위한 평가기술 확립이 필요함
○목표 : 허혈성 심장질환 유전자치료제에 대한 in vivo 및 in vitro 유효성 평가시험법 개발

방 법 및 결 과
○첨단바이오의약품 평가시험법 구축을 위한 유전자치료제 마련
-허혈성 심장질환 치료 유전자 검색을 통한 플라스미드 벡터 유전자치료제 제작
○허혈성 심장질환 유전자치료제 in vivo 효력평가 시

필요성 및 목표
○필요성 : 첨단바이오제품 중 하나인 유전자치료제는 안전성 또는 유효성에 대한 평가법이 명확히 설정되어 있지 않은 부분이 있어 개발/심사를 위한 평가기술 확립이 필요함
○목표 : 허혈성 심장질환 유전자치료제에 대한 in vivo 및 in vitro 유효성 평가시험법 개발

방 법 및 결 과
○첨단바이오의약품 평가시험법 구축을 위한 유전자치료제 마련
-허혈성 심장질환 치료 유전자 검색을 통한 플라스미드 벡터 유전자치료제 제작
○허혈성 심장질환 유전자치료제 in vivo 효력평가 시험법 제시
-허혈성 심질환 동물모델 수립 및 기능적/조직병리학적 평가지표 제시
○허혈성 심장질환 유전자치료제 in vitro 효력평가 시험법 개발
-유전자치료제 평가를 위한 배아줄기세포 기반 최적 심근세포 분화법 마련

기대성과
○첨단바이오제품인 유전자치료제의 유효성 평가를 위한 시험법 마련 및 구체적 평가항목 제시에 활용

Abstract ▼

Recent years have witnessed significant innovation in the biopharmaceuticals area. The reason for this is that biopharmaceuticals can be tailored for a specific problem in a given individual.The greatest potential of pharmaceutical biotechnology lies in gene therapy. In this study, we intended to de

Recent years have witnessed significant innovation in the biopharmaceuticals area. The reason for this is that biopharmaceuticals can be tailored for a specific problem in a given individual.The greatest potential of pharmaceutical biotechnology lies in gene therapy. In this study, we intended to develop in vivo and in vitro efficacy test for evaluation of efficacy of gene therapy product. This study was planned for 2-year projects and performed to establish foundation of evaluation for gene therapy products. Project is consist of 3 chapters. Chapter 1 is the confirmation of gene therapy for ischemic heart disease, chapter 2 is development of in vivo test of gene therapy for ischemic heart disease and chapter 3 is development of in vitro test of gene therapy for ischemic heart disease. First, we established gene therapy products for this study. We investigated the gene candidates for treatment of ischemic heart disease with the international clinical data and pubmed. And then VEGF and GATA-4 genes were selected for gene therapy products and DNA plasmid was accepted for Vector system. Second, to develop in vivo animal test model, we induced ischemic heart disease with ligation of coronary artery, LAD. We choose the EF and Infaction area and fibrosis were observed with and trichrome staining on histopathogy for indicator. Third, we induced functional cardiac differentiation from embryonic stem cells with Ebmryonic Stem Cell Test and modified the protocols using LIF to control cardiac differentiaion. Characterization were performed with immunohistochemistry and RT-PCR et al. Taken together, we studied for establishment of foundation as in vivo and in vitro test for evaluation of ischemic heart disease gene therapy products.