초록 ▼

대표적인 희귀 근육질환인 척수성 근위축증의 개선물질을 해외식물소재로부터 발굴 및 검증하기 위해서 해외식물소재의 민속의학정보를 바탕으로 후보소재 492종을 선별하고, 질병의 원인인 SMN 스플라이싱 결함을 개선하는 활성 추출물을 세포기반 스크리닝을 통해 발굴하고, 환자유래세포기반의 다양한 검증을 통해 최종 활성추출물로 아담자를 확인하였음.아담자의 SMN 스플라이싱 조절이 Tra2-b와 hnRNP A1과 같은 인자를 통해서 나타남을 규명하였고, SMA 마우스에 투여했을 때 마우스의 생존 및 근육기능이 유의적으로 개선됨을 확인하였음. 더

대표적인 희귀 근육질환인 척수성 근위축증의 개선물질을 해외식물소재로부터 발굴 및 검증하기 위해서 해외식물소재의 민속의학정보를 바탕으로 후보소재 492종을 선별하고, 질병의 원인인 SMN 스플라이싱 결함을 개선하는 활성 추출물을 세포기반 스크리닝을 통해 발굴하고, 환자유래세포기반의 다양한 검증을 통해 최종 활성추출물로 아담자를 확인하였음.아담자의 SMN 스플라이싱 조절이 Tra2-b와 hnRNP A1과 같은 인자를 통해서 나타남을 규명하였고, SMA 마우스에 투여했을 때 마우스의 생존 및 근육기능이 유의적으로 개선됨을 확인하였음. 더 나아가 SMN 스플라이싱 결함을 개선하는 아담자 유효성분 3종을 발굴하여 후속연구를 통해 전임상 후보물질을 도출하고자 함.

(출처 : 요약서 3p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요약문 ... 4
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 6
• 1-1. 연구개발 개요 ... 6
• 1-2. 연구개발 대상의 국내·외 연구현황 ... 8
• 1-3. 연구개발의 중요성 ... 9
• 2. 연구수행내용 및 성과 ... 13
• 2-1. 현지민속정보기반 근육질환 후보소재 선별 ... 13
• 2-2. 차별화된 어세이를 이용한 활성추출물 스크리닝 ... 13
• 2-3. SMN 스플라이싱 결함 개선 아담자 추출물 ... 15
• 2-4. 아담자 추출물의 SMN 전사 및 단백질 안정성에 미치는 영향조사 ... 16
• 2-5. 아담자 추출물의 SMN 스플라이싱 개선 분자기전 ... 17
• 2-6. 아담자 추출물의 in vivo SMN 스플라이싱 개선 ... 18
• 2-7. 아담자 추출물의 SMA 마우스 표현형 개선 ... 19
• 2-8. 근육분화에 직접적인 영향을 주지않는 아담자의 SMA 근육기능 개선효과 ... 19
• 2-9. 아담자 유래 단일 화합물의 SMN 스플라이싱 개선 ... 20
• 3. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 23
• 3-1. 목표 ... 23
• 3-2. 목표달성 여부 ... 23
• 3-3. 목표 미달성 시 원인(사유) 및 차후대책(후속연구의 필요성 등) ... 23
• 4. 연구개발성과의 활용 계획 등 ... 24
• 참고문헌 ... 25
• 끝페이지 ... 26