초록 ▼

1. 직접교차분화 기술을 이용해 파킨슨병 환자로부터 iNSC를 제작
2. 비삽입성 벡터 시스템의 개발 (adenoviral vector, 향상된 episomal vector, GO-PEI)
3. iDN으로의 직접교차분화 효율 향상
4. 세포치료제로 iDN의 가능성 확인
5. in vivo 직접교차분화 성공
6. 파동에너지를 이용한 리프로그래밍의 효율 증진
7. 줄기세포 기반 유전자 편집 및 교정 기술에 대한 기존의 기술을 혁신적으로 업그레이드 함
8. 파킨슨병 유전자 치료용 BAC DNA를 제작

1. 직접교차분화 기술을 이용해 파킨슨병 환자로부터 iNSC를 제작
2. 비삽입성 벡터 시스템의 개발 (adenoviral vector, 향상된 episomal vector, GO-PEI)
3. iDN으로의 직접교차분화 효율 향상
4. 세포치료제로 iDN의 가능성 확인
5. in vivo 직접교차분화 성공
6. 파동에너지를 이용한 리프로그래밍의 효율 증진
7. 줄기세포 기반 유전자 편집 및 교정 기술에 대한 기존의 기술을 혁신적으로 업그레이드 함
8. 파킨슨병 유전자 치료용 BAC DNA를 제작

(출처 : 요약서 3p)

Abstract ▼

■ Purpose & Contents
Direct lineage reprogramming (DR) is a highly potent emerging technology for generation of patient-specific cells. We organized a group of specialists for targeting Parkinson’s disease (PD), the most incurable neurodegenerative diseases.
By combining DR and gene therapy te

■ Purpose & Contents
Direct lineage reprogramming (DR) is a highly potent emerging technology for generation of patient-specific cells. We organized a group of specialists for targeting Parkinson’s disease (PD), the most incurable neurodegenerative diseases.
By combining DR and gene therapy technology, we seek to develop platform technology and obtain intellectual properties in PD-cell-gene therapeutics.

1. Developments of direct reprogrammed cells and gene-cell therapeutics for PD.
-Generation of PD-associated gene-coreccted cells by using ability of stem cell expansion.
-Confirmation of the suitability for cell therapeutics of corrected cells in vitro and in vivo.
-Direct reprogramming to induced dopaminergic neurons (iDAs)
-Development of cell-gene therapy by in vivo direct reprogramming.
-Development of iDAs for improved cell therapeutic potential.

2. Obtaining practicality, safety and stability of direct reprogramming technology.
-Enhancement of efficiency for direct reprogramming.
-Standardization of direct reprogramming technology.

3. Development of gene correction technology practicality.
-Settlement non-integrative vector systems for evasion of established patent.
-Development of gene handling technology for gene-cell therapy.

■ Results
1. Direct reprogramming of PD patients somatic cells to iNSCs.
2. Development of non-integrative vector systems.
3. Enhanced direct reprogramming efficiency to iDA.
4. Confirmation of iDA for cell therapeutics.
5. Direct reprogramming of mouse cells to iDA in vivo.
6. Electromagnetic fields mediate efficient cell reprogramming into a pluripotent state.
7. Upgrade of gene correction technologies based stem cells.
8. Generation of BAC DNA for PD therapy.

■ Expected Contribution
Our results have several implications for the potential use of harmony with direct reprogrammed cells and gene correction technology for disease modeling and cell replacement therapy of PD. Because direct reprogrammed cells have many advantagies compared to iPSC reprogramming, the technology of direct reprogramming is a matter of great concern. We expect to develop the origin technologies about direct reprogramming and gene correction through this study.

(출처 : SUMMARY 5p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제 출 문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요약문 ... 4
• SUMMARY ... 5
• CONTENTS ... 6
• 목차 ... 7
• 제1장. 연구개발과제의 개요 ... 8
• 1. 연구개발 목적 ... 8
• 2. 연구개발의 필요성 ... 8
• 3. 연구개발 범위 ... 15
• 제2장. 국내외 기술 개발 현황 ... 16
• 1. 기술동향 ... 16
• 2. 시장동향 ... 17
• 3. 정책동향 ... 18
• 4. 지식재산권 현황 ... 18
• 5. 국내외 연구 현황 ... 23
• 제3장. 연구 수행 내용 및 성과 ... 24
• 제4장. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 47
• 1. 목표 달성도 ... 47
• 2. 관련 분야 기여도 ... 48
• 제5장. 연구개발성과의 활용계획 ... 56
• 제6장. 연구 과정에서 수집한 해외 과학기술 정보 ... 59
• 1. 파킨슨병의 치료에 관한 논문 발표 현황 ... 59
• 2. 직접교차분화에 관한 논문 발표 현황 ... 62
• 3. Genome editing 기법과 관련한 논문 발표 현황 ... 67
• 제7장. 연구개발성과의 보안등급 ... 69
• 제8장. 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 ... 70
• 제9장. 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전 조치 이행 실적 ... 71
• 제10장. 연구개발과제의 대표적 연구 실적 ... 72
• 제11장. 기타 사항 ... 73
• 제12장. 참고 문헌 ... 74
• 성과 정보 요약서 ... 76
• 끝페이지 ... 83