코로나19 팬데믹 상황에서 모더나와 화이자가 개발한 mRNA 기반 코로나19 백신의 성공은, mRNA 기술을 활용한 치료제 시장에 새로운 패러다임을 열었다. 이러한 성과로 mRNA 기술이 주목받으면서 mRNA 기반 백신 및 유전자치료제 시장은 상당한 발전이 이루어졌다. 이에 인체에 투여되는 mRNA 기반 유전자치료제의 품질평가를 위한 가이드라인이 필요하다는 인식이 높아져, 2022년 08월에 mRNA 기반 유전자치료제 품질평가 가이드라인이 시행되었다.
그러나, mRNA 기반 백신 및 유전자치료제의 관리는 아직 표준화되지 않았으며 특정 세부 사항은 아직 특허로 보호되어 구체적인 규제 지침이나 권고사항을 수립하는 것이 어려운 상황이다. 또한, ...
코로나19 팬데믹 상황에서 모더나와 화이자가 개발한 mRNA 기반 코로나19 백신의 성공은, mRNA 기술을 활용한 치료제 시장에 새로운 패러다임을 열었다. 이러한 성과로 mRNA 기술이 주목받으면서 mRNA 기반 백신 및 유전자치료제 시장은 상당한 발전이 이루어졌다. 이에 인체에 투여되는 mRNA 기반 유전자치료제의 품질평가를 위한 가이드라인이 필요하다는 인식이 높아져, 2022년 08월에 mRNA 기반 유전자치료제 품질평가 가이드라인이 시행되었다.
그러나, mRNA 기반 백신 및 유전자치료제의 관리는 아직 표준화되지 않았으며 특정 세부 사항은 아직 특허로 보호되어 구체적인 규제 지침이나 권고사항을 수립하는 것이 어려운 상황이다. 또한, 임상시험 계획 승인신청(IND) 및 품목허가를 위해 규제당국이 요구하는 자료는 CTD 형식으로 제출되어야 한다. 그러나 대부분의 CTD 작성 방법과 지침은 주로 합성 의약품에 초점을 맞추고 있어 mRNA 백신 및 치료제의 최신 규격을 반영한 CTD 관련 가이드라인이 필요한 상황이다.
이에 본 연구는 mRNA 기반 백신 및 치료제의 규제자료를 준비하는 데 이해도를 높이고 규제기관을 위한 CTD 품질 자료 작성에 실질적인 도움을 주고자 본 연구를 수행하였다. 식품의약품안전처에서 발간한 CTD 가이드라인 해설서, 코로나19 백신 개발 시 고려사항, mRNA 기반 유전자치료제의 품질평가 가이드라인 등 국내 문헌과 ICH 가이드라인, WHO, EMA 가이드라인 등 국제 문헌을 참고하여 종합적인 통찰을 제공하였다. CTD 섹션에 대한 구체적인 예시와 내용은 임상 1상 시험을 대상으로 기허가 된 mRNA 백신의 실제 IND 검토 의견을 종합하여 기술한 것이다.
본 연구를 통해 mRNA 기반 백신 및 치료제의 CTD 작성 방법이 생물학적제제 등의 의약품 특성에 맞추어 재해석되었다. 이러한 재해석은 규제업무담당자들이 국제공통기술문서를 보다 효과적으로 작성하고 품질문서를 작성하기 위한 필요한 자료를 전략적으로 준비할 수 있도록 하였다.
RNA 플랫폼 기술의 지속적인 발전을 고려하여 본 연구를 향후 추가, 보완하여 인허가 담당자들에게 CTD 품질 문서 작성을 위한 방향성을 제공할 수 있는 기회가 되기를 기대한다.
코로나19 팬데믹 상황에서 모더나와 화이자가 개발한 mRNA 기반 코로나19 백신의 성공은, mRNA 기술을 활용한 치료제 시장에 새로운 패러다임을 열었다. 이러한 성과로 mRNA 기술이 주목받으면서 mRNA 기반 백신 및 유전자치료제 시장은 상당한 발전이 이루어졌다. 이에 인체에 투여되는 mRNA 기반 유전자치료제의 품질평가를 위한 가이드라인이 필요하다는 인식이 높아져, 2022년 08월에 mRNA 기반 유전자치료제 품질평가 가이드라인이 시행되었다.
그러나, mRNA 기반 백신 및 유전자치료제의 관리는 아직 표준화되지 않았으며 특정 세부 사항은 아직 특허로 보호되어 구체적인 규제 지침이나 권고사항을 수립하는 것이 어려운 상황이다. 또한, 임상시험 계획 승인신청(IND) 및 품목허가를 위해 규제당국이 요구하는 자료는 CTD 형식으로 제출되어야 한다. 그러나 대부분의 CTD 작성 방법과 지침은 주로 합성 의약품에 초점을 맞추고 있어 mRNA 백신 및 치료제의 최신 규격을 반영한 CTD 관련 가이드라인이 필요한 상황이다.
이에 본 연구는 mRNA 기반 백신 및 치료제의 규제자료를 준비하는 데 이해도를 높이고 규제기관을 위한 CTD 품질 자료 작성에 실질적인 도움을 주고자 본 연구를 수행하였다. 식품의약품안전처에서 발간한 CTD 가이드라인 해설서, 코로나19 백신 개발 시 고려사항, mRNA 기반 유전자치료제의 품질평가 가이드라인 등 국내 문헌과 ICH 가이드라인, WHO, EMA 가이드라인 등 국제 문헌을 참고하여 종합적인 통찰을 제공하였다. CTD 섹션에 대한 구체적인 예시와 내용은 임상 1상 시험을 대상으로 기허가 된 mRNA 백신의 실제 IND 검토 의견을 종합하여 기술한 것이다.
본 연구를 통해 mRNA 기반 백신 및 치료제의 CTD 작성 방법이 생물학적제제 등의 의약품 특성에 맞추어 재해석되었다. 이러한 재해석은 규제업무담당자들이 국제공통기술문서를 보다 효과적으로 작성하고 품질문서를 작성하기 위한 필요한 자료를 전략적으로 준비할 수 있도록 하였다.
RNA 플랫폼 기술의 지속적인 발전을 고려하여 본 연구를 향후 추가, 보완하여 인허가 담당자들에게 CTD 품질 문서 작성을 위한 방향성을 제공할 수 있는 기회가 되기를 기대한다.
Amid the COVID-19 pandemic, the success of the mRNA-based COVID-19 vaccines developed by Moderna and Pfizer has opened a new paradigm in the therapeutic market utilizing mRNA technology. This success has garnered significant attention, positioning mRNA technology as a promising next-generation appro...
Amid the COVID-19 pandemic, the success of the mRNA-based COVID-19 vaccines developed by Moderna and Pfizer has opened a new paradigm in the therapeutic market utilizing mRNA technology. This success has garnered significant attention, positioning mRNA technology as a promising next-generation approach. Consequently, considerable advancements have been made in the mRNA-based vaccine and gene therapy market. This has led to a recognized need for guidelines in evaluating the quality of mRNA-based gene therapies for human administration, resulting in the establishment and implementation of mRNA-based gene therapy quality evaluation guidelines in August 2022.
However, the management concerning mRNA-based vaccines and gene therapies lacks standardisation, with specific details remaining proprietary and making it challenging at this juncture to establish specific regulatory guidelines or recommendations. Additionally, for Investigational New Drug (IND) applications and product approvals, data required by regulatory authorities must be submitted in the Common Technical Document (CTD) format. Yet, most CTD writing methods and guidelines are primarily formulated for synthetic pharmaceuticals, necessitating updated CTD-related guidelines reflecting the latest mRNA vaccine and therapy standards.
Consequently, this study was conducted to enhance the understanding of regulatory data compilation for mRNA-based vaccines and therapies and provide practical assistance in CTD quality document preparation for regulatory authorities. Referencing domestic literature such as the CTD guideline interpretations published by the Ministry of Food and Drug Safety, considerations during the development of COVID-19 vaccines, and guidelines for quality assessment of mRNA-based gene therapies, alongside international literature encompassing ICH guidelines, WHO, and EMA guidelines, this study aimed to offer comprehensive insights. Detailed examples and content regarding CTD sections were described based on actual IND review comments for pre-licensed mRNA vaccines in phase 1 clinical trials.
Through this research, the method of CTD preparation for mRNA-based vaccines and therapies has been reinterpreted to align with the characteristics of biological products. It aims to elevate the comprehension of international common technical document writing for regulatory personnel and strategically prepare the necessary documentation for quality document preparation.
With the ongoing development in RNA platform technology, it is hoped that this study will serve as an opportunity to supplement further and enhance guidance for regulatory authorities in creating CTD quality documents.
Amid the COVID-19 pandemic, the success of the mRNA-based COVID-19 vaccines developed by Moderna and Pfizer has opened a new paradigm in the therapeutic market utilizing mRNA technology. This success has garnered significant attention, positioning mRNA technology as a promising next-generation approach. Consequently, considerable advancements have been made in the mRNA-based vaccine and gene therapy market. This has led to a recognized need for guidelines in evaluating the quality of mRNA-based gene therapies for human administration, resulting in the establishment and implementation of mRNA-based gene therapy quality evaluation guidelines in August 2022.
However, the management concerning mRNA-based vaccines and gene therapies lacks standardisation, with specific details remaining proprietary and making it challenging at this juncture to establish specific regulatory guidelines or recommendations. Additionally, for Investigational New Drug (IND) applications and product approvals, data required by regulatory authorities must be submitted in the Common Technical Document (CTD) format. Yet, most CTD writing methods and guidelines are primarily formulated for synthetic pharmaceuticals, necessitating updated CTD-related guidelines reflecting the latest mRNA vaccine and therapy standards.
Consequently, this study was conducted to enhance the understanding of regulatory data compilation for mRNA-based vaccines and therapies and provide practical assistance in CTD quality document preparation for regulatory authorities. Referencing domestic literature such as the CTD guideline interpretations published by the Ministry of Food and Drug Safety, considerations during the development of COVID-19 vaccines, and guidelines for quality assessment of mRNA-based gene therapies, alongside international literature encompassing ICH guidelines, WHO, and EMA guidelines, this study aimed to offer comprehensive insights. Detailed examples and content regarding CTD sections were described based on actual IND review comments for pre-licensed mRNA vaccines in phase 1 clinical trials.
Through this research, the method of CTD preparation for mRNA-based vaccines and therapies has been reinterpreted to align with the characteristics of biological products. It aims to elevate the comprehension of international common technical document writing for regulatory personnel and strategically prepare the necessary documentation for quality document preparation.
With the ongoing development in RNA platform technology, it is hoped that this study will serve as an opportunity to supplement further and enhance guidance for regulatory authorities in creating CTD quality documents.
주제어
#mRNA 백신 mRNA 치료제 mRNA 기반 유전자치료제 국제공통기술문서 생물학적제제 등 mRNA vaccines mRNA treatments mRNA-based gene therapy common technical document biological products
학위논문 정보
저자
정혜윤
학위수여기관
연세대학교 대학원
학위구분
국내석사
학과
제약산업학협동과정
지도교수
황성주
발행연도
2024
총페이지
v, 66장
키워드
mRNA 백신 mRNA 치료제 mRNA 기반 유전자치료제 국제공통기술문서 생물학적제제 등 mRNA vaccines mRNA treatments mRNA-based gene therapy common technical document biological products
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