$\require{mediawiki-texvc}$

연합인증

연합인증 가입 기관의 연구자들은 소속기관의 인증정보(ID와 암호)를 이용해 다른 대학, 연구기관, 서비스 공급자의 다양한 온라인 자원과 연구 데이터를 이용할 수 있습니다.

이는 여행자가 자국에서 발행 받은 여권으로 세계 각국을 자유롭게 여행할 수 있는 것과 같습니다.

연합인증으로 이용이 가능한 서비스는 NTIS, DataON, Edison, Kafe, Webinar 등이 있습니다.

한번의 인증절차만으로 연합인증 가입 서비스에 추가 로그인 없이 이용이 가능합니다.

다만, 연합인증을 위해서는 최초 1회만 인증 절차가 필요합니다. (회원이 아닐 경우 회원 가입이 필요합니다.)

연합인증 절차는 다음과 같습니다.

최초이용시에는
ScienceON에 로그인 → 연합인증 서비스 접속 → 로그인 (본인 확인 또는 회원가입) → 서비스 이용

그 이후에는
ScienceON 로그인 → 연합인증 서비스 접속 → 서비스 이용

연합인증을 활용하시면 KISTI가 제공하는 다양한 서비스를 편리하게 이용하실 수 있습니다.

희귀질환 연구와 치료제 개발 동향
Rare Disease Research and Orphan Drug Development 원문보기

한국임상약학회지 = Korean journal of clinical pharmacy, v.23 no.1, 2013년, pp.1 - 13  

이신행 (연세대학교 약학대학 종합약학연구소) ,  이장익 (연세대학교 약학대학 종합약학연구소)

초록
AI-Helper 아이콘AI-Helper

희귀질환이란 일반적으로 그 유병율이 인구 일만 명당 5명 이하인 질환을 말한다. 세계에는 약 7,000여종의 희귀질환이 알려져 있고 학술지에 매 주 대략 5종의 새로운 희귀질환이 보고되고 있다. 희귀 의약품(orphan drug)이란 희귀질환치료제 또는 수익성이 없어 개발을 기피하는 일반질환 치료제로서 정부가 지정한 의약품을 말한다. Orphan 의약품의 개발에는 많은 장점이 있다. Orphan 의약품으로 정부의 지정을 받으면 세금감면을 통한 연구비 지원, 임상시험 비용 지원, 신약허가 심사비 면제, 시장독점권 부여 등의 특혜가 주어진다. 희귀질환의 대부분은 단순한 유전적 결함에 의하는 경우가 많아 치료제의 표적발견이 비교적 쉬우므로 개발 성공률이 높고, 임상시험기간이 짧으며, 시판허가를 받을 확률이 높아 연구개발비용이 적게 든다. 그 결과 전세계 orphan 의약품 시장은 최근 매년 6%씩 성장하여 2014년에는 약 1,120억달러의 시장을 형성할 것으로 추정된다. Orphan 의약품 시장은 현재 매년 8.9%씩 성장하고 글로벌 시장의 51%를 점유하는 미국을 중심으로 확장되어 가고 있으며, 총매출액의 64.3%가 유전자재조합의약품에 의한 것으로 알려져 있다. 이러한 의약품시장의 변화와 사회적 요구에 부응하여 한국 또한 희귀질환 치료제 개발의 활성화를 위해 재정적 지원체계를 구축하고, 허가관리를 개선하며, 법률적 제도를 완비하는 과정에 있다. 현재 희귀질환의 치료적 타겟을 찾아 신물질이나 기존의 약물을 발굴하는 과정이 주로 대학이나 연구 중심 병원에서 이루어지고 있다. 제도가 잘 정립되어 있는 미국 시장을 겨낭하여 orphan 의약품 개발을 전략적으로 수행한다면 큰 성공을 거둘 수 있을 것으로 기대된다.

주제어

#rare disease   #orphan drug   #orphan designation   #orphan drug act   #academic institution  

참고문헌 (43)

  1. Sharma A, Jacob A, Tandon M, Kumar D. Orphan drug: Development trends and strategies. J Pharm Bioallied Sci 2010; 2: 290-9. 

    상세보기 crossref

  2. Seoane-Vazquez E, Rodriguez-Monguio R, Szeinbach SL, Visaria J. Incentives for orphan drug research and development in the United States. Orphanet J Rare Dis 2008; 3: 33. 

    상세보기 crossref

  3. Villa S CA, Reich MR. Orphan drug legislation: Lessons for neglected tropical diseases. Int J Health Plann Manage 2009; 24: 27-42. 

    상세보기 crossref

  4. Public Law 97-414. Orphan Drug Act. 97th Congress. 1982. Congressional Record, Vol. 128. 

  5. The European Parliament and the Council of the European Union. Orphan Drug Products. 1999. Regulation (EC) No. 141/2000. 

  6. Rare Disease Legislative Advocates. President Signs Rare Disease Legislation into Law. July 9, 2012. Available at http://rareadvocates.org/president-signs-new-legislation/ (Last accessed December 30, 2012) 

  7. Global Genes. FDA User Fee Bill Is Landmark Legislation - Major Wins for the Rare Disease Patient Community Led by RDLA. June 28, 2012. Available at http://globalgenes.org/ fda-user-fee-bill-is-landmark-legislation-grassroots-efforts-byrare- disease-patients/ (Last accessed February 20, 2013) 

  8. Korean Food and Drug Administration. Regulation on Orphan Drug Designation. 1998. Notification No. 1998-23. 

  9. Japanese Ministry of Health. Labour and Welfare, Orphan Drug Amendment to Pharmaceutical Affairs Law. 1993. 

  10. Hudson I, Breckenridge A. The challenges of orphan drugs and orphan diseases: real and imagined. Clin Pharmacol Ther 2012; 92: 151-3. 

    상세보기 crossref

  11. Office of Inspector General. United States Department of Health and Human Services. The Orphan Drug Act implementation and impact. 2001. 

  12. Korean Food and Drug Administration. Regulation on Orphan Drug Designation. 2010. Notification No. 2010-17. 

  13. United States Food and Drug Administration. The Orphan Drug Regulations. 1992. Final Rule, 57 FR 62076 21 CFR Part 316. 

  14. Lev D, Thorat C, Phillips I, Thomas M, Imoisili MA. The routes to orphan drug designation--our recent experience at the FDA. Drug Discov Today 2012; 17: 97-9. 

    상세보기 crossref

  15. Rao GR. FDA Orphan Drug Designation 101. October 1, 2012. Available at http://www.fda.gov/downloads/ForIndustry/ Developing Products for Rare Diseases Conditions/OOPD NewsArchive/UCM324031.ppt (Last accessed February 20, 2013) 

  16. Jaffe ES. The 2008 WHO classification of lymphomas: implications for clinical practice and translational research. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2009; 523-31. 

  17. Sadler J, Blinder M. Von Willebrand disease: diagnosis, classification, and treatment. In Colman R, Marder V, Clowes A, George J, Goldhaber S eds. Hemostasis and Thrombosis: Basic Principles and Clinical Practice. 5th ed. Philadelphia, PA: Lippincott Williams & Wilkins; 2006: p. 905-21. 

  18. Wellman-Labadie O, Zhou Y. The US Orphan Drug Act: rare disease research stimulator or commercial opportunity? Health Policy (New York) 2010; 95: 216-28. 

    상세보기 crossref

  19. About PR Newswire. PROLOR Biotech's Longer-acting Human Growth Hormone Receives Orphan Drug Designation in Europe. February 13, 2013. Available at http://www. prnewswire.com/news-releases/prolor-biotechs-longer-actinghuman- growth-hormone-receives-orphan-drug-designation-ineurope- 190994291.html (Last accessed February 20, 2013) 

  20. Lewis D. Regulatory Aspects of Orphan Drugs - FDA Perspective. 7th Annual International Conference for Rare Diseases and Orphan Drugs. February 4, 2012. Available at http://icord.se/wp-content/uploads/Session-3-Debra-Lewis.pdf (Last accessed December 30, 2012) 

  21. Kim CR. New Regulatory Policy Adapted for Biological Product Area. Proceedings of 2012 Annual Meeting of KFDC. October 12, 2012. 

  22. United States Food and Drug Administration. FDA/CDER Small Business Chronicles - Orphan Drugs. July 13,2012.Camargo Pharmaceutical Services. Publications by Experts at Camargo Pharmaceutical Services 2006 through 2012. Available at http://www.fda.gov/downloads/Drugs/Development Approval Process/SmallBusinessAssistance/UCM 311928.pdf (Last accessed December 30, 2012) 

  23. Braiteh F, Kurzrock R. Uncommon tumors and exceptional therapies: paradox or paradigm? Mol Cancer Ther 2007; 6: 1175-9. 

    상세보기 crossref

  24. Meekings KN, Williams CS, Arrowsmith JE. Orphan drug development: an economically viable strategy for biopharma R&D. Drug Discov Today 2012; 17: 660-4. 

    상세보기 crossref

  25. United States Food and Drug Administration. FY 2011 Innovative Drug Approvals. November 2011. Available at http://www.fda.gov/AboutFDA/ReportsManualsForms/ Reports/ucm330502.htm (Last accessed December 30, 2012) 

  26. Thomson Reuters. Orphan Drugs Show Blockbuster Potential. August 23, 2012. Available at http://blog. thomsonreuters.com/index.php/orphan-drugs-show-block buster-potential/ (Last accessed December 30, 2012) 

  27. IMS Institute for Healthcare Informatics. The Global Use of Medicines: Outlook Through 2016. July 2012. Available at http://www.imshealth.com/deployedfiles/ims/ Global/Content/Insights/IMS%20Institute%20for% 20Healthcare%20Informatics/Global%20Use%20of% 20Meds%202011/Medicines_Outlook_Through_2016_ Report.pdf (Last accessed December 30, 2012) 

  28. Kim CR. 바이오의약품 분야 희귀의약품 관리 정책 방향. 제 3차 연세대학교 의료원 희귀질환 치료제 개발 세미나. August 20, 2012. 

  29. United States Food and Drug Administration. Advisory Committee for Pharmaceutical Science and Clinical Pharmacology. March 2, 2011. Available at http://www. fda.gov/AdvisoryCommittees/Committees Meeting Materials/ Drugs/Advisory Committeefor Pharmaceutical Scienceand Clinical Pharmacology/ucm240583.htm (Last accessed December 30, 2012) 

  30. Light R, Singer J, Willett J. By Design: Planning research on higher education: Harvard University Press; 1990. 

  31. Coles LD, Cloyd JC. The role of academic institutions in the development of drugs for rare and neglected diseases. Clin Pharmacol Ther 2012; 92: 193-202. 

    상세보기 crossref

  32. Burrill S. Life Sciences: Looking Back to See Ahead. San Francisco, CA: Burrill & Company; 2011. 

  33. Braun MM, Farag-El-Massah S, Xu K, Cote TR. Emergence of orphan drugs in the United States: a quantitative assessment of the first 25 years. Nat Rev Drug Discov 2010; 9: 519-22. 

  34. Pittman SB. Orphan Drug Approvals Dramatically Up Relaive to Non-Orphan Indications in 2011. Feb 1, 2012. Available at http://www.fdalawyersblog.com/2012/02/orphandrug- approvals-dramatic.html (Last accessed December 30, 2012) 

  35. Ariyanchiara S. Global Markets for Orphan Drugs. May 2010. Available at http://www.bccresearch.com/report/orphan-drugsmarket- phm038c.html (Last accessed December 30, 2012) 

  36. Kriel RL, Cloyd JC, Hadsall RS, Carlson AM, Floren KL, Jones-Saete CM. Home use of rectal diazepam for cluster and prolonged seizures: Efficacy, adverse reactions, quality of life, and cost analysis. Pediatr Neurol 1991; 7: 13-7. 

    상세보기 crossref

  37. Sardana D, Zhu C, Zhang M, Gudivada RC, Yang L, Jegga AG. Drug repositioning for orphan diseases. Brief Bioinform 2011; 12: 346-56. 

    상세보기 crossref

  38. Oprea TI, Bauman JE, Bologa CG, Buranda T, Chigaev A, Edwards BS, Jarvik JW, Gresham HD, Haynes MK, Hjelle B, Hromas R, Hudson L, Mackenzie DA, Muller CY, Reed JC, Simons PC, Smagley Y, Strouse J, Surviladze Z, Thompson T, Ursu O, Waller A, Wandinger-Ness A, Winter SS, Wu Y, Young SM, Larson RS, Willman C, Sklar LA. Drug Repurposing from an Academic Perspective. Drug Discov Today Ther Strateg 2011; 8: 61-9. 

    상세보기 crossref

  39. Padhy BM, Gupta YK. Drug repositioning: re-investigating existing drugs for new therapeutic indications. J Postgrad Med 2011; 57: 153-60. 

    상세보기 crossref

  40. The University of Notre Dame. The Center for Rare and Neglected Diseases. Available at http://www.nd.edu/-crnd/ index.html (Last accessed December 30, 2012) 

  41. Boston Children's Hospital. Manton Center for Orphan Disease Research. Available at http://www.health.umn.edu/ education/OrphanDrugs/index.htm (Last accessed December 30, 2012) 

  42. University of Minnesota. Center for Orphan Drug Research. Available at http://www.health.umn.edu/education/Orphan Drugs/index.htm (Last accessed December 30, 2012) 

  43. Keck Graduate Institute. Center for Rare Disease Therapies. Available at http://www.kgi.edu/faculty-and-research/kgicenters/ center-for-rare-disease-therapies.html (Last accessed December 30, 2012) 

저자의 다른 논문 :

관련 콘텐츠

저작권 관리 안내
섹션별 컨텐츠 바로가기

AI-Helper ※ AI-Helper는 오픈소스 모델을 사용합니다.

AI-Helper 아이콘
AI-Helper
안녕하세요, AI-Helper입니다. 좌측 "선택된 텍스트"에서 텍스트를 선택하여 요약, 번역, 용어설명을 실행하세요.
※ AI-Helper는 부적절한 답변을 할 수 있습니다.

선택된 텍스트

맨위로