초록 ▼

본 명세서에서 표적 유전자, 특히 열충격 단백질 47(hsp47)의 발현을 조절하기 위한 조성물, 방법 및 키트가 제공된다. 본 조성물, 방법 및 키트는 hsp47을 암호화하는 유전자, 예를 들어 인간 hsp47을 암호화하는 유전자를 조절하는 핵산 분자(예를 들어, 짧은 간섭 핵산 (siNA), 짧은 간섭 RNA(siRNA), 이중 가닥 RNA(dsRNA), 마이크로-RNA(miRNA) 또는 짧은 헤어핀 RNA(shRNA))를 포함할 수 있다. 본 명세서에서 개시된 조성물 및 방법은 또한 간 경화증, 폐 섬유증, 복막 섬유증 및 신

본 명세서에서 표적 유전자, 특히 열충격 단백질 47(hsp47)의 발현을 조절하기 위한 조성물, 방법 및 키트가 제공된다. 본 조성물, 방법 및 키트는 hsp47을 암호화하는 유전자, 예를 들어 인간 hsp47을 암호화하는 유전자를 조절하는 핵산 분자(예를 들어, 짧은 간섭 핵산 (siNA), 짧은 간섭 RNA(siRNA), 이중 가닥 RNA(dsRNA), 마이크로-RNA(miRNA) 또는 짧은 헤어핀 RNA(shRNA))를 포함할 수 있다. 본 명세서에서 개시된 조성물 및 방법은 또한 간 경화증, 폐 섬유증, 복막 섬유증 및 신장 섬유증과 같은 hsp47과 관련된 질환 및 장애를 치료하기 위해 사용될 수 있다.

대표청구항 ▼

하기 구조 A2를 가진 이중 가닥 핵산 분자:(A2)상기 구조 중, 각각의 N2, N 및 N'는 비변형된 또는 변형된 리보뉴클레오티드, 또는 비정형 모이어티(unconventional moiety)이며;각각의 (N)x 및 (N')y는 각각의 연속적 N 또는 N'가 공유 결합에 의해 인접한 N 또는 N'에 결합된 올리고뉴클레오티드이고;각각의 x 및 y는 독립적으로 17 내지 39의 정수이며;(N')y의 서열은 (N)x의 서열과 상보성을 가지고, (N)x는hsp47 mRNA의 연속적 서열(서열 번호: 1)과 상보성을 가지며;N1은 (N

하기 구조 A2를 가진 이중 가닥 핵산 분자:(A2)상기 구조 중, 각각의 N2, N 및 N'는 비변형된 또는 변형된 리보뉴클레오티드, 또는 비정형 모이어티(unconventional moiety)이며;각각의 (N)x 및 (N')y는 각각의 연속적 N 또는 N'가 공유 결합에 의해 인접한 N 또는 N'에 결합된 올리고뉴클레오티드이고;각각의 x 및 y는 독립적으로 17 내지 39의 정수이며;(N')y의 서열은 (N)x의 서열과 상보성을 가지고, (N)x는hsp47 mRNA의 연속적 서열(서열 번호: 1)과 상보성을 가지며;N1은 (N)x에 공유 결합하며, hsp47 mRNA에 미스매치되거나 또는hsp47 mRNA에 대한 상보적 DNA 모이어티이고;N1은 천연 또는 변형된 유리딘, 데옥시리보유리딘, 리보티미딘, 데옥시리보티미딘, 아데노신 또는 데옥시아데노신으로 이루어진 군으로부터 선택된 모이어티이며;z"는 부재하거나 또는 N2-(N')y의 5' 말단에 공유 부착된 캡핑 모이어티이고;각각의 Z 및 Z'는 독립적으로 부재하거나 또는 그것이 존재하는 가닥의 3' 말단에 공유 부착된 1 내지 5개의 연속적 뉴클레오티드, 연속적 비뉴클레오티드 모이어티 또는 이들의 조합이며;상기 안티센스 가닥은 서열번호: 127의 안티센스 서열을 포함한다.