초록

본 발명은, 특히, 헌터증후군의 효과적인 치료를 위해 인간 재조합 이두로네이트-2-설파타제 단백질인 이두설파제-베타의 CNS 전달을 위한 조성물 및 방법을 제공한다. 본 발명에 의해 제공되는 조성물 및 방법은 뇌 및 척수에서뿐 아니라 심장, 간, 비장, 폐 및 신장을 포함한 말초 조직들에서도 증상을 효과적으로 감소시킨다.

대표청구항

약 0.1 내지 약 60 mg/ml 범위 농도의 이두설파제-베타(IDS-β) 단백질, 약 150 mM 농도의 염화나트륨, 약 0.05 mg/ml 농도의 폴리소르베이트 20을 포함하고 약 6의 pH를 갖는 ICV 제형 치료 효과 용량을 치료를 필요로 하는 대상에게 뇌실내 투여(ICV 투여)하는 단계를 포함하는, 헌터증후군을 치료하는 방법.

약 0.1 내지 약 60 mg/ml 범위 농도의 이두설파제-베타(IDS-β) 단백질, 약 150 mM 농도의 염화나트륨, 약 0.05 mg/ml 농도의 폴리소르베이트 20을 포함하고 약 6의 pH를 갖는 ICV 제형 치료 효과 용량을 치료를 필요로 하는 대상에게 뇌실내 투여(ICV 투여)하는 단계를 포함하는, 헌터증후군을 치료하는 방법.