초록

본 발명은 진핵 세포 또는 유기체에서의 표적화된 유전체 교정에 관한 것이다. 보다 구체적으로, 본 발명은 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas 단백질을 포함하는, 진핵 세포 또는 유기체에서 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물, 및 그의 용도에 관한 것이다.

대표청구항 ▼

적어도 둘 이상의 표적에 결합하는 가이드 핵산으로,상기 둘 이상의 표적은 제1 표적 및 제2 표적을 포함하고,상기 제1 표적은 제2 표적과 비교하여 매칭되는 부분(matched part)과 매칭되지 않는 부분(mismatched part)을 가지며, 이때, 상기 제1 표적의 매칭되는 부분은 상기 제2 표적과 100% 상동성을 가지며, 상기 제1 표적의 매칭되지 않는 부분은 상기 제2 표적과 비교하여 적어도 하나 이상의 다른 뉴클레오타이드를 포함하고,상기 가이드핵산은 5' 말단 및 3' 말단을 포함하고,상기 가이드핵산은 가이드 도메인

적어도 둘 이상의 표적에 결합하는 가이드 핵산으로,상기 둘 이상의 표적은 제1 표적 및 제2 표적을 포함하고,상기 제1 표적은 제2 표적과 비교하여 매칭되는 부분(matched part)과 매칭되지 않는 부분(mismatched part)을 가지며, 이때, 상기 제1 표적의 매칭되는 부분은 상기 제2 표적과 100% 상동성을 가지며, 상기 제1 표적의 매칭되지 않는 부분은 상기 제2 표적과 비교하여 적어도 하나 이상의 다른 뉴클레오타이드를 포함하고,상기 가이드핵산은 5' 말단 및 3' 말단을 포함하고,상기 가이드핵산은 가이드 도메인; 및 제1 상보적 도메인, 연결 도메인, 제2 상보적 도메인, 근위 도메인 및 꼬리 도메인 중 선택된 적어도 하나 이상의 도메인을 포함하며,상기 가이드 도메인은 제1 뉴클레오타이드 및 제2 뉴클레오타이드를 포함하고,상기 제1 뉴클레오타이드는 상기 제1 표적의 제1 대응 뉴클레오타이드(first corresponding nucleotide)와 매칭되지 않으며, 이때, 상기 제1 대응 뉴클레오타이드는 상기 제1 표적의 매칭되는 부분 내에 위치하는 뉴클레오타이드이고,상기 제2 뉴클레오타이드는 상기 제1 표적의 제2 대응 뉴클레오타이드(second corresponding nucleotide)와 매칭되며, 이때, 상기 제2 대응 뉴클레오타이드는 상기 제1 표적의 매칭되지 않는 부분 내에 위치하는 뉴클레오타이드이고,상기 제2 뉴클레오타이드는 상기 제2 표적의 제3 대응 뉴클레오타이드(third corresponding nucleotide)와 매칭되지 않으며,상기 제1 뉴클레오타이드는 상기 가이드핵산에 존재하는 제2 뉴클레오타이드의 5' 말단 또는 3'말단으로부터 4개의 뉴클레오타이드 서열 내에 위치하는,적어도 둘 이상의 표적에 결합하는 가이드 핵산.