쿤, 안드레
/ 독일 ***** 마인츠 안 데어 골트구르베 ** 비온테크 알엔에이 파마슈티컬스 게엠베하 체/오
무라마츠, 히로미
/ 독일 ***** 마인츠 안 데어 골트구르베 ** 비온테크 알엔에이 파마슈티컬스 게엠베하 체/오
카리코, 카탈린
/ 독일 ***** 마인츠 안 데어 골트구르베 ** 비온테크 알엔에이 파마슈티컬스 게엠베하 체/오
페써, 슈테파니
/ 독일 ***** 마인츠 안 데어 골트구르베 ** 비온테크 알엔에이 파마슈티컬스 게엠베하 체/오
사힌, 우구르
/ 독일 ***** 마인츠 안 데어 골트구르베 ** 비온테크 알엔에이 파마슈티컬스 게엠베하 체/오
출원인 / 주소
비온테크 알엔에이 파마슈티컬스 게엠베하 / 독일 ***** 마인츠 안 데어 골트구르베 **
대리인 / 주소
박장원
법적상태
공개
초록▼
본 발명은 5'-캡 화합물, 특히 이러한 5'-캡 화합물에 의한 RNA의 안정화에 관한 것이며, 이러한 5'-캡 화합물로 변형된 RNA를 포함하는 약학적 조성물과 같은 조성물 및 세포뿐만 아니라, 본 발명에 따른 조성물 또는 세포를 사용하여 목적하는 펩티드 또는 단백질을 생산하기 위한 방법을 제공한다. 게다가, 본 발명은 치료에 사용하기 위한, 특히 단백질 대체 치료, 유전 공학, 유전적 재프로그래밍, 및 면역 치료에 의해 질환 또는 장애를 치료하는 방법에 사용하기 위한 RNA, 조성물, 또는 세포; 세포에서 RNA의 안정성을 증가
본 발명은 5'-캡 화합물, 특히 이러한 5'-캡 화합물에 의한 RNA의 안정화에 관한 것이며, 이러한 5'-캡 화합물로 변형된 RNA를 포함하는 약학적 조성물과 같은 조성물 및 세포뿐만 아니라, 본 발명에 따른 조성물 또는 세포를 사용하여 목적하는 펩티드 또는 단백질을 생산하기 위한 방법을 제공한다. 게다가, 본 발명은 치료에 사용하기 위한, 특히 단백질 대체 치료, 유전 공학, 유전적 재프로그래밍, 및 면역 치료에 의해 질환 또는 장애를 치료하는 방법에 사용하기 위한 RNA, 조성물, 또는 세포; 세포에서 RNA의 안정성을 증가시키기 위한 방법; 세포에서 RNA의 발현을 증가시키기 위한 방법; 및 5'-캡 구조를 갖는 RNA를 제공하기 위한 방법을 제공한다.
대표청구항▼
화학식 (I)에 따른 5'-캡 구조를 갖는 5'-캡 화합물로서:화학식 (I)R1은 선택적으로 치환된 알킬, 선택적으로 치환된 알케닐, 선택적으로 치환된 알키닐, 선택적으로 치환된 사이클로알킬, 선택적으로 치환된 헤테로사이클릴, 선택적으로 치환된 아릴, 및 선택적으로 치환된 헤테로아릴로 이루어진 군으로부터 선택되며;R2 및 R3는 H, 할로, OH, 및 선택적으로 치환된 알콕시로 이루어진 군으로부터 독립적으로 선택되거나, 또는 R2 및 R3는 O-X-O를 함께 형성하며, 여기서 X는 선택적으로 치환된 CH2, 선택적으로 치환된 CH2
화학식 (I)에 따른 5'-캡 구조를 갖는 5'-캡 화합물로서:화학식 (I)R1은 선택적으로 치환된 알킬, 선택적으로 치환된 알케닐, 선택적으로 치환된 알키닐, 선택적으로 치환된 사이클로알킬, 선택적으로 치환된 헤테로사이클릴, 선택적으로 치환된 아릴, 및 선택적으로 치환된 헤테로아릴로 이루어진 군으로부터 선택되며;R2 및 R3는 H, 할로, OH, 및 선택적으로 치환된 알콕시로 이루어진 군으로부터 독립적으로 선택되거나, 또는 R2 및 R3는 O-X-O를 함께 형성하며, 여기서 X는 선택적으로 치환된 CH2, 선택적으로 치환된 CH2CH2, 선택적으로 치환된 CH2CH2CH2, 선택적으로 치환된 CH2CH(CH3), 및 선택적으로 치환된 C(CH3)2으로 이루어진 군으로부터 선택되거나, 또는 R2는 R2가 부착된 고리의 4' 위치에서 수소 원자와 함께 조합되어 -O-CH2- 또는 -CH2-O-를 형성하고; R4 및 R6는 O, S, Se, 및 BH3로 이루어진 군으로부터 독립적으로 선택되며;R5는 S, Se, 및 BH3로 이루어진 군으로부터 선택되고;R7은 모노뉴클레오티드 또는 2 내지 9개의 염기를 갖는 올리고뉴클레오티드며;R8은 H, 할로, 또는 선택적으로 치환된 알콕시이고; n은 1, 2 또는 3이며; 및B는 퓨린 또는 피리미딘 염기 모이어티인 것인 5'-캡 화합물.
※ AI-Helper는 부적절한 답변을 할 수 있습니다.