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NTIS 바로가기국가/구분 | 한국(KR)/공개특허 | |
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국제특허분류(IPC8판) |
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출원번호 | 10-2021-7007850 (2021-03-16) | |
공개번호 | 10-2021-0052469 (2021-05-10) | |
우선권정보 | 미국(US) 62/725,225 (2018-08-30) | |
국제출원번호 | PCT/US2019/049157 (2019-08-30) | |
국제공개번호 | WO 2020/047472 (2020-03-05) | |
번역문제출일자 | 2021-03-16 | |
DOI | http://doi.org/10.8080/1020217007850 | |
발명자 / 주소 |
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출원인 / 주소 |
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대리인 / 주소 |
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법적상태 | 공개 |
본원에는 GALT 단백질을 암호화하는 재조합 AAV 벡터가 제공된다. 또한 본 개시에는 갈락토스혈증의 치료를 위한 조성물 및 방법이 제공된다.
SEQ ID NO: 1-3 중 어느 하나에 대해 적어도 85% 동일한 서열, 또는 그것의 각각의 동등물을 포함하는 분리된 폴리뉴클레오타이드로서, 선택적으로 야생형 서열로부터 변형된 뉴클레오타이드 중 적어도 하나 이상은 그것의 상응하는 야생형 서열로부터 변형되지 않는 것인, 분리된 폴리뉴클레오타이드.
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