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NTIS 바로가기국가/구분 | 한국(KR)/공개특허 | |
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국제특허분류(IPC8판) |
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출원번호 | 10-2021-7032716 (2021-10-12) | |
공개번호 | 10-2021-0141983 (2021-11-23) | |
우선권정보 | 미국(US) 62/819,344 (2019-03-15);미국(US) 62/884,501 (2019-08-08) | |
국제출원번호 | PCT/US2020/022680 (2020-03-13) | |
국제공개번호 | WO 2020/190740 (2020-09-24) | |
번역문제출일자 | 2021-10-12 | |
DOI | http://doi.org/10.8080/1020217032716 | |
발명자 / 주소 |
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법적상태 | 공개 |
세포 또는 대상체에서 KCNT1 RNA의 양 또는 활성을 감소시키고, 특정 예에서는 세포 또는 대상체에서 KCNT1 단백질의 양을 감소시키기 위한 화합물, 방법 및 약제학적 조성물이 제공된다. 이러한 화합물, 방법 및 약제학적 조성물은 신경학적 병태의 적어도 하나의 증상 또는 특징을 개선하는데 유용하다. 이러한 증상 및 특징은 발작, 뇌병증 및 행동 이상을 포함한다. 이러한 화합물, 방법 및 약제학적 조성물로부터 유익을 얻을 수 있는 신경학적 병태의 비제한적인 예는 이동성 초점성 발작을 동반한 유아기의 뇌전증(EIMFS), 상염색체
12 내지 50개의 연결된 뉴클레오사이드로 이루어진 변형된 올리고뉴클레오타이드를 포함하는 올리고머 화합물로서, 상기 변형된 올리고뉴클레오타이드의 핵염기 서열은 KCNT1(potassium sodium-activated channel subfamily T member 1) 핵산의 동일한 길이 부분과 적어도 90% 상보성이고, 상기 변형된 올리고뉴클레오타이드는 변형된 당 모이어티 및 변형된 뉴클레오사이드간 링키지(internucleoside linkage)로부터 선택된 적어도 하나의 변형을 포함하는, 올리고머 화합물.
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