본 발명은 글루코실세라마이드 합성효소에 대한 저해 활성을 갖는 신규의 화합물, 즉 2,3-다이하이드로-1H-인덴, 1,2,3,4-테트라하이드로나프탈렌, 또는 크로만 모이어티를 갖는 화합물 또는 이의 약학적으로 허용가능한 염, 이의 제조방법, 이를 포함하는 약학 조성물, 및 이의 용도를 제공한다. 상기 화합물 또는 이의 약학적으로 허용가능한 염은 글루코실세라마이드 합성효소(GCS)에 대한 저해 활성을 가지며, 또한 우수한 뇌-혈관장벽 투과도를 통해 말초에서의 효과와 더불어 중추신경계의 증상을 완화하는 효과를 나타낸다. 따라서, 상기
본 발명은 글루코실세라마이드 합성효소에 대한 저해 활성을 갖는 신규의 화합물, 즉 2,3-다이하이드로-1H-인덴, 1,2,3,4-테트라하이드로나프탈렌, 또는 크로만 모이어티를 갖는 화합물 또는 이의 약학적으로 허용가능한 염, 이의 제조방법, 이를 포함하는 약학 조성물, 및 이의 용도를 제공한다. 상기 화합물 또는 이의 약학적으로 허용가능한 염은 글루코실세라마이드 합성효소(GCS)에 대한 저해 활성을 가지며, 또한 우수한 뇌-혈관장벽 투과도를 통해 말초에서의 효과와 더불어 중추신경계의 증상을 완화하는 효과를 나타낸다. 따라서, 상기 화합물 또는 이의 약학적으로 허용가능한 염은 GCS를 매개로 하는 다양한 질환, 예를 들어 고셔병, 파브리병, 테이삭스병, 파킨슨병 등의 질환의 치료 및 예방에 유용하게 사용될 수 있다.
대표청구항▼
하기 화학식 1의 화합물 또는 이의 약학적으로 허용가능한 염:<화학식 1>식 중,W 및 Q는, 서로 독립적으로, -CR1R2- 이고,Y는 결합; -CR1'R2'-; 또는 -O- 이고,R1 및 R2는, 서로 독립적으로, 수소; 할로겐; C1∼C6 알킬; 질소, 산소, 또는 황 원자를 갖는 C1∼C6 알킬; C3∼C10 사이클로알킬; 3원 내지 12원의 헤테로사이클릭; 또는 C1∼C6 알콕시이거나; 또는 R1 및 R2는 이들이 결합된 탄소 원자와 함께 C3∼C10 사이클로알킬을 형성하고, R1' 및 R2'는, 서로 독립적으로
하기 화학식 1의 화합물 또는 이의 약학적으로 허용가능한 염:<화학식 1>식 중,W 및 Q는, 서로 독립적으로, -CR1R2- 이고,Y는 결합; -CR1'R2'-; 또는 -O- 이고,R1 및 R2는, 서로 독립적으로, 수소; 할로겐; C1∼C6 알킬; 질소, 산소, 또는 황 원자를 갖는 C1∼C6 알킬; C3∼C10 사이클로알킬; 3원 내지 12원의 헤테로사이클릭; 또는 C1∼C6 알콕시이거나; 또는 R1 및 R2는 이들이 결합된 탄소 원자와 함께 C3∼C10 사이클로알킬을 형성하고, R1' 및 R2'는, 서로 독립적으로, 수소; 할로겐; C1∼C6 알킬; 질소, 산소, 또는 황 원자를 갖는 C1∼C6 알킬; C3∼C10 사이클로알킬; 3원 내지 12원의 헤테로사이클릭; 또는 C1∼C6 알콕시이거나; 또는 R1 및 R2는 이들이 결합된 탄소 원자와 함께 C3∼C10 사이클로알킬을 형성하고, X는 수소; 할로겐; C1∼C6 알킬; 1개 내지 3개의 할로겐으로 치환된 C1∼C6 알킬; 질소, 산소, 또는 황 원자를 갖는 C1∼C6 알킬; C1∼C6 알콕시; 또는 1개 내지 3개의 할로겐으로 치환된 C1∼C6 알콕시이고,A 고리는 6원 내지 12원의 아릴; 5원 내지 12원의 헤테로아릴; C3∼C10 사이클로알킬; 또는 3원 내지 12원의 헤테로사이클릭이고,R3, R4 및 R5는, 서로 독립적으로, 수소; 사이아노; 할로겐; C1∼C6 알킬; C1∼C6 알콕시-C1∼C6 알킬; 1개 내지 3개의 할로겐으로 치환된 C1∼C6 알킬; C3∼C10 사이클로알킬; 3원 내지 12원의 헤테로사이클릭; C1∼C6 알콕시; 1개 내지 3개의 할로겐으로 치환된 C1∼C6 알콕시; C1∼C6 알콕시-C1∼C6 알콕시; 몰포린일-C1∼C6 알콕시; 모노- 혹은 다이-C1∼C6 알킬아미노-C1∼C6 알콕시; C3∼C10 사이클로알킬-C1∼C6 알콕시; C1∼C6 알킬싸이오; 아미노; 모노- 혹은 다이-C1∼C6 알킬아미노; C1∼C6 알킬카보닐; 하이드록시; 또는 나이트로이다.
※ AI-Helper는 부적절한 답변을 할 수 있습니다.