최소 단어 이상 선택하여야 합니다.
최대 10 단어까지만 선택 가능합니다.
다음과 같은 기능을 한번의 로그인으로 사용 할 수 있습니다.
NTIS 바로가기국가/구분 | 한국(KR)/공개특허 | |
---|---|---|
국제특허분류(IPC8판) |
|
|
출원번호 | 10-2022-7026597 (2022-08-01) | |
공개번호 | 10-2022-0139869 (2022-10-17) | |
우선권정보 | 영국(GB) 2001930.3 (2020-02-12) | |
국제출원번호 | PCT/EP2021/052378 (2021-02-02) | |
국제공개번호 | WO 2021/160464 (2021-08-19) | |
번역문제출일자 | 2022-08-01 | |
DOI | http://doi.org/10.8080/1020227026597 | |
발명자 / 주소 |
|
|
출원인 / 주소 |
|
|
대리인 / 주소 |
|
|
법적상태 | 공개 |
본 개시는 RuvBL1 및/또는 RuvBL2를 암호화하는 핵산을 포함하는 전사 카세트 및 C9ORF72 유전자의 제1 인트론에서 GGGGCC(서열번호 5) 헥사뉴클레오티드-반복 서열의 다형성 반복 팽창의 발현에 기인하는 신경퇴행성 질환의 치료를 위한 유전자 치료에 있어서 상기 벡터의 용도; 및 상기 벡터를 포함하는 약학적 조성물에 관한 것으로서, 신경퇴행성 질환을 치료하기 위한 방법 및 용도를 포함한다.
포유류 뉴런에서의 발현에 적합한 프로모터를 포함하는 전사 카세트를 포함하는 단리된 핵산 분자로서, 상기 카세트는 ATPase를 암호화하는 뉴클레오티드 서열을 추가로 포함하고, 뉴클레오티드 서열은 다음으로 이루어진 군으로부터 선택되는, 단리된 핵산 분자: i) 서열번호 1 및/또는 서열번호 2에 제시된 것과 같은 뉴클레오티드 서열;ii) 서열이 (i)에서 정의된 뉴클레오티드 서열에 대한 유전자 코드로 인해 축퇴된 뉴클레오티드 서열;iii) 엄격한 혼성화 조건 하에서 서열번호 1 및/또는 서열번호 2의 서열에 혼성화되는 상보적 가닥을
※ AI-Helper는 부적절한 답변을 할 수 있습니다.