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NTIS 바로가기국가/구분 | 한국(KR)/공개특허 | |
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국제특허분류(IPC8판) |
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출원번호 | 10-2022-7039029 (2022-11-07) | |
공개번호 | 10-2023-0002594 (2023-01-05) | |
우선권정보 | 미국(US) 63/017,424 (2020-04-29) | |
국제출원번호 | PCT/US2021/030006 (2021-04-29) | |
국제공개번호 | WO 2021/222653 (2021-11-04) | |
번역문제출일자 | 2022-11-07 | |
DOI | http://doi.org/10.8080/1020227039029 | |
발명자 / 주소 |
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대리인 / 주소 |
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법적상태 | 공개 |
초저밀도 지단백질 수용체 유전자(VLDLR) 및 저밀도 지단백질 수용체 유전자(LDLR)를 표적으로 하여 환자에서 총 콜레스테롤 및/또는 저밀도 지단백질 콜레스테롤(LDL-C)을 저하시켜서, 가족성 고콜레스테롤혈증을 치료 또는 완화하기 위한 유전자 치료 조성물 및 방법이 제공된다.
하기를 포함하는, 유전자 전달 작제물을 포함하는 조성물:(a) 초저밀도 지단백질 수용체(VLDLR) 단백질 또는 저밀도 지단백질 수용체(LDLR) 단백질 또는 이의 기능적 단편을 인코딩하는 핵산;(b) 간-특이적 프로모터; 및(c) 하나 이상의 트랜스포사제 인식 부위 및 하나 이상의 역 말단 반복부(inverted terminal repeat: ITR) 또는 말단 서열을 포함하는 비-바이러스 벡터.
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