초록

본 발명은 다양한 중증 질환의 치료를 위한 치료 양식으로서의 조작된 세포외 소포(EV)에 관한 것이다. 보다 구체적으로, 본 발명은 반감기를 연장하고 이들의 생체분포를 변경하여 유전 질환에서뿐만 아니라 보다 광범위하게 본질적으로 모든 치료 영역에 걸쳐 적용하기에 적합한 다양한 유형의 약물을 운반할 수 있는 신규한 치료 양식을 초래하는, 조작된 EV를 제조하기 위한 신규한 접근법에 관한 것이다.

대표청구항

폴리뉴클레오타이드 카고(polynucleotide cargo)를 포함하는 전달 벡터로서, 상기 폴리뉴클레오타이드 카고는 관심 단백질(POI)을 포함하는 융합 단백질을 코딩하고, 세포외 소포(EV)-생산 세포에 의해 상기 융합 단백질로 번역되도록 배열되며, 상기 번역은 상기 융합 단백질을 포함하는 적어도 하나의 EV의 생산을 초래하는, 전달 벡터.

폴리뉴클레오타이드 카고(polynucleotide cargo)를 포함하는 전달 벡터로서, 상기 폴리뉴클레오타이드 카고는 관심 단백질(POI)을 포함하는 융합 단백질을 코딩하고, 세포외 소포(EV)-생산 세포에 의해 상기 융합 단백질로 번역되도록 배열되며, 상기 번역은 상기 융합 단백질을 포함하는 적어도 하나의 EV의 생산을 초래하는, 전달 벡터.