초록 ▼

선진국의 희귀의약품 개발 지원 정책은 1983년 미국이 '희귀의약품법(Orphan Drug Act)'을 만들면서 시작되었고 이어서, 싱가포르, 일본, 유럽, 호주를 거쳐 최근 대만에서도 '희귀질환 및 희귀의약품법'을 마련하여 개발업체에게 혜택을 주는 사례들이 늘면서, 개발 의욕을 고취시키는 계기가 되었다. 이러한 각 국의 희귀의약품 개발 지원 정책은 수익성보다는 공익을 위해 '희귀의약품'을 개발 생산하는 기업에게 독점판매권 및 여러 가지 인센티브를 주었으며, 이를 통하여 희귀의약품 개발이 활성화 되어 다수의 희귀의약품이 개발되었다.

선진국의 희귀의약품 개발 지원 정책은 1983년 미국이 '희귀의약품법(Orphan Drug Act)'을 만들면서 시작되었고 이어서, 싱가포르, 일본, 유럽, 호주를 거쳐 최근 대만에서도 '희귀질환 및 희귀의약품법'을 마련하여 개발업체에게 혜택을 주는 사례들이 늘면서, 개발 의욕을 고취시키는 계기가 되었다. 이러한 각 국의 희귀의약품 개발 지원 정책은 수익성보다는 공익을 위해 '희귀의약품'을 개발 생산하는 기업에게 독점판매권 및 여러 가지 인센티브를 주었으며, 이를 통하여 희귀의약품 개발이 활성화 되어 다수의 희귀의약품이 개발되었다.
국내에서도 '희귀의약품 지정에 관한 규정'이 제정되어 있으며 이러한 규정에 따라 지정된 희귀의약품에 대해 허가 심사 시 일부 제출 자료의 면제와 신속허가 절차 등의 혜택을 주고 있으나, 아직도 희귀의약품의 활성화를 위한 대처가 미흡하다는 것이 전문가들의 진단이다. 희귀질환 환자들에게는 치료약이 마지막 생명줄과 같지만, 희귀의약품 개발 지원 정책의 부재와 더불어 국내 제약업체들은 시장이 작다는 이유로 희귀의약품의 개발 및 생산에 수동적으로 대처하기 때문에 이에 대한 문제 해결이 환자나 정부차원에서 시급하다.
본 연구에서는 국내 희귀의약품 개발 지원 육성 방안을 마련하고자 선진국의 희귀의약품 개발현황과 시장동향에 대한 최신 자료를 조사, 분석하였으며 국내 희귀의약품의 개발 현황, 개발 지원 정책의 필요성을 파악하였다. 그리고 육성 방안을 마련하기 위하여 제약회사와 바이오벤처회사 약 60여개에 설문조사를 시행하였으며, 조사 분석된 자료를 바탕으로 희귀의약품 개발지원 육성방안을 마련하고 희귀의약품 관련 전문가들의 의견을 수렴하여 보완하였다.
이러한 연구과정을 통하여, 희귀의약품을 개발하는 업체들의 개발의욕을 고취시킬 수 있는 희귀의약품의 독점판매권, 선 지정 방안, 개발 인센티브 부여, 허가신청 자료의 신속 처리 절차 등과 같은 구체적이고 실질적인 희귀의약품 개발지원 방안을 마련하였다. 본 방안은 향후 국내의 희귀의약품 개발지원을 구체화시킬 수 있는 법령을 마련하는데 초안이 될 수 있을 것이며, 궁극적으로는 국내 희귀의약품 개발을 유도하고 국민 보건 향상에 이바지할 수 있을 것이다.

Abstract ▼

Starting with the 'Orphan Drug Act' in 1983, in the US, Policies in developed countries were established followed by Singapore, Japan, Europe, and Australia. Recently, 'Rare Disease and Orphan Drug Act' was established in Taiwan. Due to the regulation of orphan drugs, Privileges such as marketing ex

Starting with the 'Orphan Drug Act' in 1983, in the US, Policies in developed countries were established followed by Singapore, Japan, Europe, and Australia. Recently, 'Rare Disease and Orphan Drug Act' was established in Taiwan. Due to the regulation of orphan drugs, Privileges such as marketing exclusivity and incentives were provided to orphan drug developers, and several orphan drugs have been successfully developed.
In Korea, the 'Regulation for Designation of Orphan Drug' was established in 1989. For the designated orphan drugs, several privileges such as partial exemptions in non-clinical & clinical studies and fast approval process are provided. However, according to consensus of experts, more privileges should be provided for orphan drug development in Korea. Even though the orphan drugs might be the last endeavors to patients, Pharmaceutical companies are less active in developing orphan drugs due to small market size and absence/or lack of support from government.
In this study to establish the fostering plan for orphan drug development, regulation on orphan drugs and market situation in developed countries were researched and analyzed. Furthermore, current development status of orphan drugs and needs for policy to support development of potential orphan drugs in Korea were investigated. To establish the fostering plan, a survey was conducted with participation of about 60 pharmaceutical and bio-venture companies in Korea. Draft fostering plan was prepared based on result of the survey and analyzed data on regulation in developed countries, and the plan was finalized based on opinions of experts in the related field.
Through this study, the fostering plan was drawn to provide privileges such as marketing exclusivity, Pre-designation, incentive for development and fast approval process to encourage companies to develop orphan drugs. This fostering plan could be a basic platform to be used for establishment of the Orphan Drug Act to support development of Orphan drugs, and eventually become the driving force for activation of orphan drug development and improvement of public health.

목차 Contents

• 용역연구개발과제 최종보고서...1
• 제출문...2
• 목차...3
• I. 연구개발결과 요약문...6
• 최종보고서 요약문...6
• Summary...8
• II. 총괄연구개발과제 연구결과 ...11
• 제1장 총괄연구개발과제의 최종 연구개발 목표 ...11
• 1.1 총괄연구개발과제의 목표 ...11
• 1.2 총괄연구개발과제의 목표달성도 ...11
• 1.3 국내.외 기술개발 현황 ...11
• 1.3.1 국외 연구 동향 ...11
• 1.3.2 국내 연구 동향 ...17
• 제2장 총괄연구개발과제의 최종 연구개발 내용 및 방법 ...20
• 2.1 연구 내용 ...20
• 2.2 연구 방법 ...20
• 제3장 총괄연구개발과제의 최종 연구개발 결과 ...21
• 3.1 서론 ...21
• 3.1.1 연구의 필요성 ...21
• 3.2 국내.외 희귀의약품 규정 분석 ...23
• 3.2.1. 해외 희귀의약품 지원 정책 및 규정 분석 ...23
• 3.2.1.1 미국 ...23
• 3.2.1.2 일본 ...27
• 3.2.1.3 유럽 ...31
• 3.2.1.4 호주 ...36
• 3.2.1.5 대만 ...37
• 3.2.1.6 싱가포르 ...38
• 3.2.2. 국내 희귀질환과 희귀의약품 개발 지원 정책 ...42
• 3.2.2.1 국내 희귀질환 지원 정책 ...42
• 3.2.2.2 국내 희귀의약품 관련 규정 ...43
• 3.2.3. 해외 ICORD학회와 국내 학회를 통한 자료 수집 ...45
• 3.2.3.1 ICORD 학회 ...45
• 3.2.3.2 국내 학회 ...46
• 3.3 성공사례 분석 ...47
• 3.3.1 리둑산 (Rituxan) ...47
• 3.3.2 에포젠 (Epogen) ...48
• 3.3.3 글라벡 (Gleevec) ...49
• 3.4 설문조사를 통한 국내 현황 분석 ...52
• 3.4.1 Part I: 국내 희귀의약품 설문 조사 ...52
• 3.4.1.1 개발 현황 조사 ...52
• 3.4.1.2 설문 참가자에 대한 조사 ...56
• 3.4.2 Part II: 국내 희귀의약품 관련 규정 및 개선방향 조사 ...56
• 3.4.2.1 희귀의약품 관련 규정 및 개선의 필요성 ...56
• 3.4.2.2 희귀의약품 지정 기준 ...57
• 3.4.2.3 희귀의약품 선 지정 ...58
• 3.4.2.4 희귀의약품 해제 기준 ...58
• 3.4.2.5 독점 판매 기간 ...59
• 3.4.2.6 세액공제 ...59
• 3.4.2.7 R&D 지원 ...59
• 3.4.2.8 기타 지원책 ...61
• 3.4.2.9 관계 부처 ...61
• 3.4.3 1차 전문가 자문요약 ...64
• 3.4.3.1 회귀의약품 지정기준 ...64
• 3.4.3.2 독점 판매권 ...64
• 3.4.3.3 세액공제 ...64
• 3.4.3.4 R&D 지원 ...65
• 3.4.3.5 신속허가절차 ...65
• 3.4.4 2차 전문가 자문 요약 ...67
• 3.4.4.1 희귀의약품 지정 기준 ...67
• 3.4.4.2 독점 판매권 ...67
• 3.4.4.3 희귀의약품 개발 기금 ...68
• 3.4.4.4 희귀의약품 개발 지원 ...68
• 3.5 국내 희귀의약품 개발 지원 육성 방안 마련 ...69
• 3.5.1 제 1장 총칙 ...69
• 3.5.2 제 2장 희귀의약품 지정 ...69
• 3.5.3 제 3장 희귀의약품 독점판매 ...72
• 3.5.4 제 4장 희귀의약품 개발 기금 ...73
• 3.5.5 제 5장 희귀의약품 개발 지원 관련안 ...75
• 3.5.6 제 6장 희귀의약품 개발 지원 ...84
• 3.5.7 제 7장 희귀의약품 허가 심사 ...93
• 3.5.9 희귀의약품 육성 방안 관련 별지 서식 초안 ...94
• 제4장 총괄연구개발과제의 연구결과 고찰 및 결론 ...98
• 제5장 총괄연구개발과제의 연구 성과 ...100
• 제6장 기타 주요변경사항 ...102
• 제7장 참고문헌 ...103
• 제8장 첨부서류 ...106
• [별첨 1] COMMON EMEA / FDA APPLICATION FOR ORPHAN MEDICAL PRODUCT DESIGNATION ...107
• [별첨 2] 희귀의약품 지정 EMEA/FDA 공통 신청서 ...118
• [별첨 3] 국내 희귀의약품 개발 관련 설문 조사 결과 요약본 ...128
• [별첨 4] 국내 희귀의약품 개발 관련 전문가 1차 자문 결과 요약본...159
• [별첨 5] 국내 희귀의약품 개발 관련 전문가 2차 자문 결과 요약본...163