초록 ▼

1. 단계목표
신규한 Wnt/베타 카네닌 신호전달 저해 저분자 약물 임상개발약물을 도출하여, 미국 FDA IND 승인 (세계 최초 임상시험 승인)을 획득 후 AML 환자에 대한 임상 1상 시험(최대내성용량/용량제한독성 결정, 인체 PK 분석 및 임상 2상의 용량결정) 완료를 목표로 함.
2. 개발내용 및 결과
본 단계에서는 단계 개시 시점에서의 개발후보약물 이었던 CWP23228 약물의 개발을 위해 GLP 시험을 위한 약물 생산 및 일부 전임상 독성시험을 진행하던 도중, 추가 유도체 합성연구에서 시험관 항암활성이 2

1. 단계목표
신규한 Wnt/베타 카네닌 신호전달 저해 저분자 약물 임상개발약물을 도출하여, 미국 FDA IND 승인 (세계 최초 임상시험 승인)을 획득 후 AML 환자에 대한 임상 1상 시험(최대내성용량/용량제한독성 결정, 인체 PK 분석 및 임상 2상의 용량결정) 완료를 목표로 함.
2. 개발내용 및 결과
본 단계에서는 단계 개시 시점에서의 개발후보약물 이었던 CWP23228 약물의 개발을 위해 GLP 시험을 위한 약물 생산 및 일부 전임상 독성시험을 진행하던 도중, 추가 유도체 합성연구에서 시험관 항암활성이 20배, 동물모델 효능이 7배 개선되고, 안전역도 5배 이상 개선된 CWP232291 약물이 도출됨에 따라, 부득이 최종 임상개발 후보약물을 변경하여, 과제를 진행하게 되었다. 본 단계에서 개발을 통해, CWP232291 약물의 FDA IND에 필요한 효능, 흡수/대사/분포/배설의 약동력학 시험, 바이오마커 연구, 공정개선 연구, 제제연구, GLP 독성시험을 성공적으로 완료하였으며, 임상시험 약물의 생산이 조만간 종료될 예정이다.
현재까지 전세계적으로 Wnt/베타 카테닌 경로를 차단하는 항암제에 대한 연구는 상당히 활발히 이루어지고 있으나, 임상개발 단계에 진입한 약물은 아직 보고된 바 없으며, CWP232291 약물의 경우 중외제약이 해당 약물 뿐만 아니라, 기본이 되는 약물골격에 대한 원천 물질특허를 보유하고 있으며, 본 단계 개발기간에도 4건의 신규 물질특허를 출원하였으며, 21개의 관련국제 특허가 등록되어 향후 사업화의 원천기술에 대한 특허권을 공고히 하고 있다.
3. 기대효과(기술적 및 경제적 효과)
Wnt 저해제는 그 작용기전상 암의 재발에 주요한 원인으로 알려져 있는 백혈병줄기세포를 사멸시킴으로써 암의 근원적인 치료 및 기존 항암제에 불응하는 환자에서도 약효를 기대할 수 있다고 알려져 있으며, 임상에서 이러한 약효가 증명될 경우 항암치료에 있어서 획기적인 패러다임의 전환을 기대할 수 있을 것이다. 현재 CWP232291의 경우 급성골수성 백혈병 환자 및 다발성 골수종 환자를 대상으로 한 미국에서의 임상시험의 진입을 앞두고 있으며, 임상 2상에서의 효과가 우수할 경우 신속승인을 받는다면, 2015년경에는 조건부 시판이 가능하고, 시판후 수년내 표적치료 항암제 시장의 3%를 차지할 경우 약 1조원의 매출이 기대된다.
4. 적용분야
급성 골수성 백혈병 치료제, 다발성 골수종 및 림포마 치료제, 대장암, 위암 등 고형암 치료제

목차 Contents

• 표지 ...1
• 제출문 ...2
• 단계보고서 초록 ...3
• 목차 ...4
• 제 1 장 서론 ...5
• 제 1 절 개발기술의 중요성 및 필요성 ...5
• 제 2 절 국내.외 관련 기술의 현황 ...14
• 제 3 절 기술개발 시 예상되는 기술적.경제적 파급 효과 ...17
• 제 2 장 기술개발 내용 및 방법 ...20
• 제 1 절 최종 목표 및 평가 방법 ...20
• 제 2 절 단계 목표 및 평가 방법 ...21
• 제 3 절 연차별 개발 내용 및 개발 범위 ...22
• 제 3 장 결과 및 향후 계획 ...24
• 제 1 절 단계 연구개발 결과 ...24
• 1. 단계 연구개발 추진 일정 ...24
• 2. 단계 연구개발 추진 실적 ...25
• 3. 각 기관/기업별 추진 내역 ...60
• 4. 기술개발 결과의 유형 및 무형 성과 전체를 기재 ...61
• 제 2 절 시장 현황 및 사업화 전망 ...63
• 제 3 절 차기 단계 계획 ...67
• 제 4 절 기업 재무건전성 현황 ...70
• 부 록 ...71
• 1. 시험 성적서 ...71
• 2. 특허 및 논문/학회발표 관련 자료 ...71
• 3. CWP232291 개발 추진 현황 증빙 자료 ...71