초록 ▼

난치성 파킨슨 질환인 다계통 위축증 동물모델에서 동맥내 주입을 통한 중간엽 줄기세포 치료의 유효성 검증 및 줄기세포치료제 제조공정 확립과 전임상 안전성 및 유효성을 검증하였으며, 이를 통하여 상업화 임상연구 진입을 위한 전임상적 근거를 제시함.본 과제는 성공은 자가골수유래 줄기세포의 다계통위축증 치료제 개발을 위한 임상시험 진입과 치료제가 없는 난치성 희귀질환인 다계통위축증의 세계 최초 치료제 개발 가능성 확보할 것임. 아울러, 난치성 질환 클리닉 활성화로 해외 환자 유치를 통해 한국 세포치료제 경쟁력 확보 및 시장 성장에 기여함으

난치성 파킨슨 질환인 다계통 위축증 동물모델에서 동맥내 주입을 통한 중간엽 줄기세포 치료의 유효성 검증 및 줄기세포치료제 제조공정 확립과 전임상 안전성 및 유효성을 검증하였으며, 이를 통하여 상업화 임상연구 진입을 위한 전임상적 근거를 제시함.본 과제는 성공은 자가골수유래 줄기세포의 다계통위축증 치료제 개발을 위한 임상시험 진입과 치료제가 없는 난치성 희귀질환인 다계통위축증의 세계 최초 치료제 개발 가능성 확보할 것임. 아울러, 난치성 질환 클리닉 활성화로 해외 환자 유치를 통해 한국 세포치료제 경쟁력 확보 및 시장 성장에 기여함으로써 국내 의약품산업 발전에 기여할 것임.

Abstract ▼

Ⅰ. Purpose
To provide preclinical scientific evidence of mesenchymal stem cell (MSC) application in patients with multiple system atrophy via efficacy verification of intraarterial injection and establishment of manufacturing process and safety in animal models of MSA.

Ⅱ. Study contents an

Ⅰ. Purpose
To provide preclinical scientific evidence of mesenchymal stem cell (MSC) application in patients with multiple system atrophy via efficacy verification of intraarterial injection and establishment of manufacturing process and safety in animal models of MSA.

Ⅱ. Study contents and scopes
- Behavioral and pathological assessments in animal model of MSA using double toxins
- Establishment of intraarterial injection process
- Evaluation of therapeutic effects of intraarterially injected MSCs
- Protocol of intraarterial injection MSCs in MSA animal models
- Establishment of manufacturing process of autologous MSCs
- Toxicity test of MSCs for commercialization
- Clinical trial design for commercialization in MSA

III. Study Results
- Establishment of animal model of MSA using double toxins
- Establishment of intraarterial injection of MSCs with various concentrations (0.2X, 2X, 10X, 20X, 50X 개/500g,X=4X107/60kg)
- Evaluation of safety and neuroprotective effects depending on various concentration of MSCs. Higher concentration of MSCs induced ischemic lesions on the cortex, which led to poorer behavioral performance.
- Establishment of GMP manufacturing process as well as and analysis of biological characteristics of autologous MSCs
- Establishment of Toxicity via GLP toxicity test
- Analysis of systemic and cerebral distribution of MSCs using real-time PCR and IVIS, respectively
-Documents of CMC, sfatety of MSCs and clincal trial protocol
- Submitted IND for phase Ⅰclinical trial to KFDA

IV. Applications of current results
-Clinical trials of MSCs in MSA patients for the development of cell therapy
-Contribute to the development of bioindustry as the first therapeutic biodrug in treatment of MSA