초록

1. 효율적인 iDN 직접교차분화 시스템 개발
2. 세포치료제로 iDN의 가능성 확인
3. in vivo 직접교차분화 성공
4. 파동에너지를 이용한 리프로그래밍의 효율 증진
5. GO-PEI를 사용하는 형질전환 시스템 개발

(출처 : 요약서 3p)

Abstract ▼

■ Purpose & Contents
Cell reprogramming is one of the most exciting research areas in the field of regenerative medicine, and direct lineage reprogramming along with pluripotent reprogramming hold great promise for the therapy of human diseases. Recently, we reported that for the first time the d

■ Purpose & Contents
Cell reprogramming is one of the most exciting research areas in the field of regenerative medicine, and direct lineage reprogramming along with pluripotent reprogramming hold great promise for the therapy of human diseases. Recently, we reported that for the first time the direct generation of induced dopaminergic neurons(iDA) from adult somatic fibroblasts by direct lineage reprogramming. However, a key question remains regarding the therapeutic potentials of these iDA cells in vivo model of Parkinson’s disease. In this study, we propose to investigate the potentials of iDA neurons in vivo system, with theultimate goal of these studies being to lead to new therapeutic strategies for Parkinson's disease.

1. Efficient generation of iDN (induced dopamine neurons)
가. Efficient generation of inducible system based iDN
나. Generation of human iDN with novel factors
2. Gene editing based direct lineage reprogramming for cell replacement therapy
가. Application of gene edited iDN progenitor for in vivo therapy of PD
나. Optimazation of iDN based cell replacement therapy for PD
3. in vivo direct lineage reprogramming for PD therapy
가. integration free reprogramming factors based in vivo direct lineage reprogramming
나. Testing of in vivo direct lineage reprogramming in PD model
다. Optimazation of efficient iDN based cell replacement therapy for PD

■ Results
1. Efficient generation of inducible system based iDN
2. analysis genetic & epigenetic properties of inducible iDN.
3. Direct conversion of blood cells into dopaminergic neurons.
4. In vivo cell transplantation of iDA neurons for cell therapy of PD.
5. Optimization of iDA neuron.
6. Generation of integration free reprogramming factors based iDA neurons.
7. Generation of iDN with novel factors.

■ Expected Contribution
Our results have several implications for the potential use of iDA neurons for disease modeling and cell replacement therapy of PD. The generation of iDA neurons from abundant somatic cells such as fibroblasts in a short period of time makes this system attractive for autologous cell-based approaches. Therefore, the generation of iDA neurons could provide a reasonable cell source for pharmacological assays or cell replacement therapy for PD.

(출처 : SUMMARY 5p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제 출 문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요 약 문 ... 4
• SUMMARY ... 5
• CONTENTS ... 6
• 목차 ... 7
• 제1장. 연구개발과제의 개요 ... 8
• 1. 연구개발 목적 ... 8
• 2. 연구개발의 필요성 ... 8
• 3. 연구개발 범위 ... 9
• 제2장. 국내외 기술 개발 현황 ... 10
• 1. 기술 동향 ... 10
• 2. 시장 동향 ... 10
• 3. 지식재산권 현황 ... 11
• 4. 경쟁기관 현황 ... 12
• 제3장. 연구 수행 내용 및 성과 ... 13
• 1. 최적화된 iDA neurons 세포제작 ... 13
• 2. GO-PEI를 이용한 integration free 직접교차분화기술 개발 ... 19
• 3. GO-PEI를 이용한 In vivo 직접교차분화기술 개발 ... 22
• 4. 새로운 substatrate를 이용한 세포리프로그래밍 기술 개발 ... 25
• 5. 파동에너지 기반 신개념의 세포운명전환기술 가능성 제시 ... 27
• 6. 직접교차분화 시스탬을 통한 알츠하이머병 모델 구축 ... 32
• 제4장. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 38
• 1. 목표 달성도 ... 38
• 2. 관련 분야 기여도 ... 38
• 제5장. 연구개발성과의 활용계획 ... 41
• 제6장. 연구 과정에서 수집한 해외 과학기술 정보 ... 42
• 제7장. 연구개발성과의 보안등급 ... 43
• 제8장. 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 ... 44
• 제9장. 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전 조치 이행 실적 ... 45
• 제10장. 연구개발과제의 대표적 연구 실적 ... 46
• 제11장. 기타 사항 ... 47
• 제12장. 참고 문헌 ... 48
• 성과 정보 요약서 ... 49
• 기타 증빙 서류 ... 53
• 끝페이지 ... 71