초록 ▼

□ 연구의 목적 및 내용
(목적)
- 간세포암종 세포 특이적으로 텔로머라제를 표적, 치환할 수 있으며 효율성이 증폭된 바이러스벡터 기반 간암 특이유전자 치료제의 최적화, 유효성연구, 후보물질 도출 및비임상 연구를 통한 임상개요 확립
- 임상 적용을 위한 고순도의 간암 치료용 바이러스벡터의 대량생산 공정개발

(내용)
○ 1단계(`17∼`19)
- 텔로머라제 특이 표적 치환 바이러스벡터 기반 간암치료제 유효물질 (hit)에 의한 간세포암종 특이 세포사의 mode-of-action 연구
- 인

□ 연구의 목적 및 내용
(목적)
- 간세포암종 세포 특이적으로 텔로머라제를 표적, 치환할 수 있으며 효율성이 증폭된 바이러스벡터 기반 간암 특이유전자 치료제의 최적화, 유효성연구, 후보물질 도출 및비임상 연구를 통한 임상개요 확립
- 임상 적용을 위한 고순도의 간암 치료용 바이러스벡터의 대량생산 공정개발

(내용)
○ 1단계(`17∼`19)
- 텔로머라제 특이 표적 치환 바이러스벡터 기반 간암치료제 유효물질 (hit)에 의한 간세포암종 특이 세포사의 mode-of-action 연구
- 인체유사 간내 간세포암종 동물모델 구축 및 검증
- 바이러스종, 프로모터시스템, 라이보자임 유도체 등의 조합을 통한 바이러스벡터 기반 간세포암종 치료제의 선도물질 (lead) 제작 및 최적화
- In vitro 및 인체유사 동물모델에서의 효능, 독성, 안전성 분석을 통한 바이러스벡터기반 간세포암종 치료제 후보물질 (candidate) 도출 및 후속물질 (back-up) 확보
- 바이러스벡터 기반 후보물질의 바이러스벡터 생체내 분포도 분석, 생산 공정개발을 위한 기반연구, 품질분석/ 밸리데이션 및 안정성 시험 분석

○ 2단계(`20∼`21)
- 비임상 개발 : 바이러스벡터 생산 공정 개발, 제형 (pre-formulation) 연구, Chemistry Manufacturing & Control 자료, 안전성 및 유효성 확보
- 바이러스벡터 기반 간세포암종 치료제 후보물질에 의한 간암특이 세포사의 mode-of-action 심화 연구
- 비임상 CRO 활용연구 : 인허가 로드맵 (적정 시험항목, 기간, 비용 등) 작성 및 추진
- 바이러스벡터 기반 간세포암종 치료제 후보물질 확보 및 임상개요확립, IND 신청

□ 연구개발성과
- SCI 논문 게재, 국내외 특허출원, 국내특허등록, 인력양성, 간세포암종 유전자치료제 후 물질 확보, 후속개발사업연계 (연구용 비임상 완료 및 IND 신청 완료)

□ 연구개발성과의 활용계획 (기대효과)
- 간세포암종 세포만을 특이적으로 표적, 효과적이며 안전한 간암유전자치료제로 활용(임상연구를 위한 후보물질)
- 기존의 간세포암종 치료법으로써 해결하지 못하던 다발성 혹은 진행성 간암과 간기능 저하로 치료 불가능했던 간세포암종의 새로운 암치료제로 활용
- 새로운 간세포암종 유전자치료제로서 뿐만 아니라 타 암 및 다른 질환의 유전자 치료제로의 변형 및 확대 연구가 가능
- 연구결과물인 간세포암종 특이 바이러스벡터 개발 및 연구 내용은 다양한 인체 난치성 질환의 치료법 개발에 기초를 제공할 수 있음
- 간세포암종의 분자진단 진단제, 이미징제 및 세포치료제로도 활용될 수 있음

(출처 : 요약문 4p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요약문 ... 4
• 목차 ... 5
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 5
• 가. 연구개발의 목적 ... 5
• 나. 연구개발의 필요성 ... 7
• 다. 연구개발 범위 ... 17
• 2. 연구수행내용 및 성과 ... 19
• 가. 연구방법 및 내용 ... 19
• 나. 연구성과 ... 37
• 3. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 39
• 가. 목표 달성도 ... 39
• 나. 목표 달성여부 ... 40
• 다. 목표 미달성 시 원인(사유) 및 차후대책(후속연구의 필요성 등) ... 42
• 4. 연구개발성과의 활용 계획 ... 43
• 가. 연구개발 결과의 활용방안 ... 43
• 나. 연구개발 결과의 기대효과 ... 43
• 끝페이지 ... 44