초록 ▼

1. 사업필요성
면역세포치료제의 연구개발에 대한 투자 증대로 사업화를 위한 중개 연구 수요의 증가
ㅇ 면역세포치료제 개발은 기초연구의 산물로서 후속 면역항암제의 연구개발을 위해서도 신규항암표적 탐색, 고형암 치료를 위한 종양미세환경 연구, 암 세포의 면역 회피 과정에 대한 이해, 바이오마커 개발에 따른 환자군의 차이 연구와 부작용 및 내성에 대한 연구 등을 위한 기초연구 필요
ㅇ 면역세포치료제의 생산과 품질분석, 유효성과 안전성 평가 및 임상시험 과정에서 발생되는 문제에 대한 연구를 중개연구라 할 수 있으며, 바이오

1. 사업필요성
면역세포치료제의 연구개발에 대한 투자 증대로 사업화를 위한 중개 연구 수요의 증가
ㅇ 면역세포치료제 개발은 기초연구의 산물로서 후속 면역항암제의 연구개발을 위해서도 신규항암표적 탐색, 고형암 치료를 위한 종양미세환경 연구, 암 세포의 면역 회피 과정에 대한 이해, 바이오마커 개발에 따른 환자군의 차이 연구와 부작용 및 내성에 대한 연구 등을 위한 기초연구 필요
ㅇ 면역세포치료제의 생산과 품질분석, 유효성과 안전성 평가 및 임상시험 과정에서 발생되는 문제에 대한 연구를 중개연구라 할 수 있으며, 바이오마커 개발에 따른 환자군의 차이 연구와 생산된 제품의 품질에 따른 부작용 및 내성에 대한 연구 등의 대표적인 중개연구에 대한 필요성 대두
☞ 국내 수요조사 결과 중개연구 전 과정에 걸쳐서 높은 수요를 보여 줌
ㅇ 면역세포치료제는 최근 면역세포를 이용한 항암제 개발을 중심으로 그 가능성이 국제적으로 확인됨
※ 2017년 8, 10월에 각각 허가된 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T) 면역세포치료제인 노바티스의 킴리아와 길리어드의 예스카타의 완치율이 높은 치료효과로 인해 전 세계적으로 획기적인 미래 유망 기술로 주목
※ 현재 진행 중인 글로벌 면역세포치료제 프로젝트는 총 753건(2018년 기준)으로 전임상 단계 378건, 임상 단계 375건 진행 중이며, 국가별로는 미국이 344건, 중국이 203건을 진행하고 있으며, 이 중 CAR-T 연구는 미국 171건, 중국 152건으로, 전 세계 CAR-T 치료제 개발을 미국과 중국이 선도
※ CAR-T와 CAR-NK 특허출원을 출원인 국적별로 보면 각각 미국이 56%(1위)와 35%(2위), 중국이 17%(2위)와 42%(1위)를 차지하고 있는 반면, 우리나라는 각각에 대해 1%와 5%를 차지하고 있음
ㅇ 국내 면역세포치료제는 그 기술수준은 낮지 않으나 대학이나 연구소, 중소벤처기업 중심으로 개발이 이뤄지고 있어 국가적 경쟁력 확보를 위한 지원이 절실한 상황임
- 대부분 소규모 대학이나 국공립연구소, 중소기업, 벤처회사 등에 의한 세포보관, 세포배양 및 조작기술 개발이 주를 이룸
⦁ 세포치료제 기술의 80% 가량은 연골 혹은 피부재생 치료제에 국한되어 있고, 허가받은 세포치료제 대부분은 줄기세포치료제로 항암 면역세포치료제는 전무함

□ 국내 면역세포치료제 분야에서 세계적 경쟁력을 가진 기술(First-in -Class)에 대한 지속가능한 성장을 이끌 체계적인 국가 R&D 및 관련 인프라 지원이 시급함에도 임상실험을 통한 기술 상용화 및 개발을 위한 지원 프로그램이 매우 제한적이며 부족한 실정
ㅇ 국내의 경우, 학계 중심의 연구에 치중되어 실제적인 산업화를 이끌 기업 중심 과제 실행이 거의 없어 국가 R&D가 실용화를 목적으로 하면서도 실질적 실용화 성과가 낮음
- 국내 면역세포치료제 원천기술 선점 및 글로벌 기술경쟁력 확보를 위한 중소‧벤처기업대상 연구개발 및 상용화 지원 기반 마련 시급

□ 국내 면역세포치료제 개발을 위한 R&D 투자 및 개발 기업·기관의 수는 지속적 증가 추세이지만, 사업화의 핵심이 되는 임상시료에 필요한 제품 생산 및 생산된 제품(시료)의 품질평가에 대한 기술과 시설 부족에 대한 다각적 지원이 절실

2. 다부처 추진 필요성
□ 기존 사업과의 차별성 검토
ㅇ 2016년 이후 급격히 증가한 면역세포치료제 개발은 중소벤처기업을 중심으로 진행되고 있어 글로벌 경쟁력 확보를 위해서는 정부차원의 지원이 반드시 필요하지만 현재 이를 위한 사업은 없음
ㅇ 현재 추진 중인 각 부처의 사업들은 연구개발사업으로 지원 플랫폼 구축을 목적으로 하는 본 사업과 상이
- 현재 예타 중인 국가신약개발사업의 경우 신약개발지원 사업으로, 해당 사업을 통해 도출된 세포유전자치료제 후보물질의 임상 또는 비임상 시 본 사업과 연계하여 시너지 창출이 가능할 것으로 기대

□ 타당성 검토
ㅇ (정책적 타당성) 본 사업은 현재 추진되고 있는 관계부처 합동 상위 중장기계획들의 정책방향과 높은 부합도를 나타내고 있으며, 이에 따른 사업추진의 타당성을 확보
ㅇ (부처 간 협력 타당성) 면역세포치료제 분야는 연구개발 단계를 기준으로 부처가 나누어 지원하는 것보다 기초-중개-임상 연구가 긴밀한 연계 속에서 이루어질 수 있도록 지원체계를 통합하는 것이 합당
- 면역세포치료제의 사업화 과정은 다른 바이오 기술과 마찬가지로 원천기술 확보를 위한 기초연구 역량만큼이나 중개연구 및 사업화 역량과 전략을 아우르는 생태계를 만드는 것이 중요하므로 부처간 협력이 반드시 필요
- 품질기반 생산공정 기술 및 평가 시료 확보 기술을 개발하고 생산시설을 구축하여 임상시험 및 인허가, 평가까지의 원스톱 진행을 위해서는 다양한 종류 및 형태의 기술들이 융복합 되어야 하고, 관련 전문가들의 협동연구 및 연구교류가 수행되어야 하므로 단일부처의 추진이 불가능
ㅇ 연구소나 중소벤처기업이 갖추지 못한 생산공정의 개발 및 검증에 필요한 전문적 지식 및 기술, 시설에 대한 어려움을 극복하기 위한 면역세포치료제 개발의 효율적 지원을 위해서는 다부처의 단계별 연계적인 협력은 필수적

□ 필요성 검토
ㅇ (사업화 측면) 생산공정개발 및 평가·검증에 필요한 전문적인 지식이나 기술, 시설·장비가 부족한 대학, 연구소, 중소벤처기업 등의 연구결과물이 사업화로 연계될 수 있도록 범용적 기술 지원 필요
ㅇ (기술적 측면) 기초원천기술개발의 임상·비임상을 위한 생산 및 품질 평가, 유효성·안전성 검증을 원스톱으로 효율적으로 진행하기 위해서는 기술적 융합 필요
- 관련 전문가들의 협업과 연구 교류가 필요하며, 부처 간 협력을 통한 전략적 생태계를 조성하는 것이 중요
ㅇ (효율성 및 성과 측면) 부처별 공통 연구개발지원 및 투자의 중복성을 제거하여 효율성을 증대시키고, 연구개발 추진과정의 협업을 통해 최종 성과의 질적 수준 향상
- 면역세포치료제 분야는 연구개발 단계를 기준으로 부처를 나누어 지원하는 것보다 기초-중개-임상 연구가 긴밀히 연계되어 이루어질 수 있도록 지원체계 통합 필요
ㅇ (국내 수요조사) 국내 세포치료제 의약품 관련 업체를 대상으로 한 조사에서 81명(68.6%)는 CAR-치료제를 개발하고 있거나 개발할 계획이 있다고 응답하였고, 그 중 많은 수가 중개연구 지원에 대한 필요성에 대해 응답하였음
- 현재 개발 단계에 대해서는 Target 검증 단계가 49명(38.52%), Hit to Lead 또는 Lead Development 단계 24명(18.9%), Candidate Development 단계가 18명(14.1%)으로 대부분의 국내 CAR-치료제 개발은 현재 초기 개발 단계인 것으로 나타남
- 선진 제약시장의 CAR-치료제 분야의 (비)임상 시험 수행 기관 대비, 현재 국가 (비)임상 인프라 및 관련 지원사업의 기술수준에 대해서는 90명(75.6%)이 매우 열위 또는 열위하다고 응답
- 이에 대해, GMP 시설 등 국내 인프라 부족, CAR-치료제 개발 및 임상 경험 부족, 국가 지원 및 제도적 지원 부족, CAR 치료제 비 임상 유효성 평가 기관 및 전문가 부족 등이 판단 이유로 지목됨
- 신약 개발자로서 기술적 허들을 느끼는 영역은 CMC 단계(78명), Candidate Development 단계(70명), 비임상 시험(Non-GLP) 단계 (63명) 순으로 나타남
- 응답자 중 78.1%(93명)은 국가 CAR-치료제 (비)임상 인프라 및 관련 지원사업 운영 시 적극적으로 활용할 의사가 있다고 답변
- 유효성 및 독성 평가(74명), 기초 원천기술 개발지원(70명), 유전자 전달체 생산 및 품질분석(65명) 순으로 기술 지원 수요가 높은 것으로 도출
- 세부 기술서비스로는 CAR-도입 면역세포 치료제의 GMP생산 및 품질평가(54명), 바이러스 벡터 GMP 생산 및 품질관리, 정체성, 역가 등 평가(51명), 실험동물 모델 지원 및 신규구축(47명) 순으로 생산 및 품질평가에 대한 수요가 높은 것으로 나타남

3. 다부처 추진 시너지 효과
□ 부처별 공통기술 연구개발의 투자 중복성을 제거하고 관련 투자 효율성 확대
ㅇ 기존에 각 부처별로 추진되었던 신약개발 관련 사업을 부처별 역할에 따라 공동연구개발을 추진함으로써, 중복투자 제거 및 연구개발의 효율성 확대
ㅇ 각 부처별로 기존에 개발된 연구개발 결과물을 적극적으로 활용함으로써 연구개발의 비용 최소화

□ 연구개발 추진과정 협업을 통한 최종성과의 질적 수준향상
ㅇ 부처별 추진해왔던 R&D의 특성을 반영하여 연구개발 범위를 설정함으로써 단일목표에 대한 접근방식 다각화 및 통합해결을 통한 시너지 창출 및 연구의 활용도 제고

4. 사업목표
사업목표 및 범위

□ 주요사업별 세부내용
(1) CAR-면역세포 치료제 원천기술개발을 위한 지원 플랫폼 구축
ㅇ 적응증 확대와 고형암으로의 적용 확대 및 CAR-T의 구조적 개선·제작 방법 개선을 통한 부작용 감소 및 효능 강화, 기성품(Off-The-Shelf) CAR-면역세포치료제 개발지원 플랫폼 구축
ㅇ 암표적 항원 발굴 및 검증을 위한 지원 플랫폼 강화
ㅇ CAR 제작을 위한 고효율 ScFv 항체발굴 지원 플랫폼 고도화
(2) 바이러스 전달체 개발, 생산 공정기술 및 품질평가 기술 플랫폼 구축
ㅇ 면역세포치료제에 유전자 도입에 필요한 바이러스 전달체(렌티바이러스, 레트로바이러스 등) 개발 및 생산 공정개발 플랫폼 기술 고도화
ㅇ 비임상/임상 지원을 위한 고품질의 바이러스 생산 및 품질관리 지원 (GMP/non-GMP)
ㅇ 수요기반 다양한 유전자 전달 기술 구축을 통한 CAR 유전자 도입 최적화 지원
ㅇ 바이러스 벡터의 품질관리 지원
(3) 생산지원 시설 구축 및 기반조성 (생산 및 품질평가)
ㅇ 국내 생산지원 추진을 위한 생산지원 인프라 구축 및 재현성 있는 검증된 관련 기술 구축
- 제품의 특성 분석 및 기준 시험법 구축
- 품질평가 및 생산 배치별 출하조건 분석을 위한 검증된 시험법 개발
ㅇ 비임상 및 임상시료 생산지원을 위한 기술이전 및 상용화 추진
(4) 유효성 및 안전성 평가 지원 플랫폼 구축
ㅇ CAR-면역세포 치료제 In Vitro 시험법 구축
- CAR 발현율 확인 및 검증, 증식, 사이토카인 분비 시험, 세포독성 시험 등
ㅇ CAR-면역세포 치료제 전임상 시험법 구축 (In Vivo 시험법)
- 실험동물 모델의 구축: Xenograft 동물 모델 등
- CAR-면역세포 치료제의 유효성 평가지술 구축
- CAR-T의 체내 분포 및 종양원성 평가법 구축
(5) (추가제안) 면역세포배양 및 자동화 관련 생산장비 국산화
ㅇ 생산장비 국산화* 전략 등
*‘면역세포배양 관련 생산장비 국산화’는 본 사전기획연구에서 포함되지는 않지만 국가정책사업 필요성으로 제안

5. 부처 역할분담(안) 및 부처 간 연계방안
□ 관련부처 역할분담
ㅇ (과학기술정보통신부) CAR-면역세포 치료제 개발지원을 위한 원천 기반기술 개발
ㅇ (과학기술정보통신부/보건복지부) CAR-면역세포 치료제 개발을 위한 생산지원 기반 조성 (유전자 전달체 및 치료제 생산과 품질분석 기반)
ㅇ (보건복지부) 비임상‧임상 시험을 위한 품질 평가 및 시험법 개발
□ (부처 간 연계방안) 관련부처와 주관연구기관이 참여하여 사업추진위원회를 구성 및 참여 부처의 수요가 적극 반영될 수 있도록 추진

6. 기대효과
□ 기술적 측면
ㅇ (미래유망 기술의 확보) CAR-면역세포치료제 분야 원천기술 확보 및 기술선점을 가능하도록 하여 임상 시험 진입 시 국제 경쟁력 우위선점 및 효과적인 연구투자로 국제적 선두권 도약 가능
ㅇ (신약개발 생태계 완성) 기초-중개-임상 연구의 밀접한 연계를 통해 제조부터 유통 및 최종 사용자인 병원에 이르기까지 가치 사슬전반에 걸쳐 수익 창출이 가능할 것으로 예상되며 이로써 산·학·연·병·관을 아우르는 생태계의 완성이 가능할 것으로 기대

□ 경제적 측면
ㅇ (제약산업 시장 확대 및 산업 성장 견인) 비임상/임상 시료 생산 및 품질평가에 대한 기술력과 시설 부족으로 어려움을 겪고 있는 중소·벤처기업에게 기회를 부여함으로써 첨단바이오의약품 시장확대 및 국내 산업 성장 견인
ㅇ (기술창업 벤처기업의 확산) 중개연구의 활성화를 통한 사업화 가능성에 대한 기대 증대로 초기 기초연구가 사업화로 이어지는 사례가 증가함으로써 궁극적으로 벤처기업 육성 효과를 가져올 것으로 기대

□ 사회적 측면
ㅇ (암환자/희귀 난치병 환자의 치료가능성 제고) 성공적인 CAR-면역 세포치료제의 개발은 희귀질환 및 난치성 암환자의 완치율을 높여 국민보건 증진에 기여하는 바가 클 것으로 기대
ㅇ (신규 고용 창출) 시장 확대 및 산업 성장으로 새로운 전문직업군 증가 및 관련 직종의 획기적인 고용창출 효과가 있을 것으로 기대

(출처 : 요약본 5p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 3
• 요약본 ... 5
• 목차 ... 15
• 그림목차 ... 16
• 표목차 ... 17
• 제1장 다부처공동R&D 추진 필요성 ... 18
• 제1절 사업 추진 배경 ... 18
• 제2절 현황분석 ... 21
• 제3절 관련 정책 및 자원 현황 ... 35
• 제4절 다부처 공동지원 추진 타당성 ... 39
• 제2장 사업내용 ... 45
• 제1절 사업목표 ... 45
• 제2절 사업내용 ... 46
• 제3절 성과목표 및 지표 ... 68
• 제3장 사업 추진 방법 ... 70
• 제1절 사업 추진전략 ... 70
• 제2절 사업 추진체계 ... 71
• 제3절 사업 기간 및 소요예산 ... 72
• 제4장 성과 활용방안 및 기대효과 ... 74
• 제1절 사업 성과 활용방안 ... 74
• 제2절 기대효과 ... 74
• 붙임1. 수요조사 결과 ... 76
• 붙임2. 다부처 공개 공청회 결과 ... 81
• 끝페이지 ... 87