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NTIS 바로가기주관연구기관 | 주식회사 셀렉스라이프사이언스 |
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연구책임자 | 최철희 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2018-10 |
과제시작연도 | 2018 |
주관부처 | 과학기술정보통신부 Ministry of Science and ICT |
등록번호 | TRKO202000006448 |
과제고유번호 | 1711064918 |
사업명 | 바이오.의료기술개발(R&D) |
DB 구축일자 | 2020-07-29 |
키워드 | 약물전달.단백질의약.세포외소낭.리소솜저장질환.효소.Drug delivery.Protein drug.Extracellular vesicles.Lysosomal storage disorder.Enzyme. |
□ 연구의 목적 및 내용
• 본 과제는 현재 약 10여종의 리소좀저장질환에서 치료제로 사용되는 효소대체요법의 한계를 혁신적으로 개선할 수 있는 엑소솜-기반 효소 치료 기술을 개발하고자 함.
• 이를 위하여 대사성 유전질환인 리소솜저장질환에서 결핍된 효소 단백질을 생체 나노입자인 엑소솜에 고효율로 탑재하여 생체 내 표적 조직으로 전달하는 신개념의 리소솜저장질환의 원천 치료기술을 개발함.
• 현재의 효소대체 요법으로는 치료할 수 없는 신경 증상을 개선하기 위해 혈뇌장벽 (blood-brain barrier)을 투과하는
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