최소 단어 이상 선택하여야 합니다.
최대 10 단어까지만 선택 가능합니다.
다음과 같은 기능을 한번의 로그인으로 사용 할 수 있습니다.
NTIS 바로가기다음과 같은 기능을 한번의 로그인으로 사용 할 수 있습니다.
DataON 바로가기다음과 같은 기능을 한번의 로그인으로 사용 할 수 있습니다.
Edison 바로가기다음과 같은 기능을 한번의 로그인으로 사용 할 수 있습니다.
Kafe 바로가기주관연구기관 | 대구경북첨단의료산업진흥재단 Daegu Gyeongbuk Medical Innovation Foundation |
---|---|
연구책임자 | 민상현 |
참여연구자 | 이제욱 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2020-06 |
과제시작연도 | 2020 |
주관부처 | 과학기술정보통신부 Ministry of Science and ICT |
등록번호 | TRKO202100014737 |
과제고유번호 | 1711105705 |
사업명 | 바이오.의료기술개발(R&D) |
DB 구축일자 | 2021-10-02 |
키워드 | 신약 스크리닝.줄기세포.유효성평가.심독성.Drug screening.stem cell.toxicity.LQTS. |
□ 연구의 목적 및 내용
본 연구의 목표는 질환 관련 특성을 활용한 질병특이적 고효율 신약스크리닝 플랫폼 기술 개발로 최종 2종 이상의 초고속/고효율 스크리닝 기술개발, 1종 이상의 후보물질을 도출하고, 줄기세포 유래 심근세포를 활용하여 혁신적인 고효율/초고속 심독성 평가체계를 개발하여 국내 산학연 신약개발연구에 지원하고자 함
• 질병특이적 고효율 신약스크리닝 플랫폼 개발
- 2종의 간질환/피부질환 관련 마커 및 특성 활용 약효평가 기술 개발
- 멀티웰 기반 HCS 스크리닝 시스템 기술 구축
-
□ 연구의 목적 및 내용
본 연구의 목표는 질환 관련 특성을 활용한 질병특이적 고효율 신약스크리닝 플랫폼 기술 개발로 최종 2종 이상의 초고속/고효율 스크리닝 기술개발, 1종 이상의 후보물질을 도출하고, 줄기세포 유래 심근세포를 활용하여 혁신적인 고효율/초고속 심독성 평가체계를 개발하여 국내 산학연 신약개발연구에 지원하고자 함
• 질병특이적 고효율 신약스크리닝 플랫폼 개발
- 2종의 간질환/피부질환 관련 마커 및 특성 활용 약효평가 기술 개발
- 멀티웰 기반 HCS 스크리닝 시스템 기술 구축
- 2종의 심혈관/신경질환 관련 마커 및 특성 활용 약효평가 기술 개발
- 구축된 질환맞춤형 어세이 시스템 활용 약물탐색 적용
- 구축된 약물탐색법 활용 FDA 승인 약물 라이브러리의 적응증 확대
- 확보된 후보화합물의 효능 및 독성평가
- 구축된 기술 활용 국내 산학연 신약개발 지원 및 실용화
- 줄기세포 유래 분화세포 (신경세포, 혈관내피세포)의 배양 조건 최적화
• 줄기세포기반 혁신적 독성평가 기술개발
- 줄기세포 유래 심근세포 활용 고효율/초고속 심독성 평가 체계 개발
- multi-channel patch 활용 초고속 심독성 평가 기술 개발
- 고효율/초고속 심독성 시스템 실용화 지원
- 구축된 시스템을 활용한 국내 산학연 신약개발 지원
□ 연구개발성과
• 심장독성으로 시장에서 퇴출된 3종 약물이 기존평가방법에서는 심독성이 없었으나, 인간줄기세포 활용 심독성 평가에서 강한 심독성 유발 (논문준비)
• 심근세포/신경세포의 분화 및 유방암 줄기세포의 증식을 조절하는 Pin1 isomerase 신규 저해제를 개발 (특허출원 2건, 등록 1건, 기술이전 1건)
• 3개 질환의 질병특이적 마커 활용 HCS 약효평가 분석기법 개발 및 HCS 스크리닝 기반 LQT syndrome 치료를 위한 10종 유효물질 발굴
• CRISPR/Cas9을 이용한 LQTS 모델 확립 및 이를 활용한 LQTS 치료제 3종 후보물질 도출 (특허출원, 논문투고 중)
• 난소암줄기세포 치료제 후보물질 5종 발굴 (특허출원 2건 (PCT 2), 논문 2편)
• 2세부과제에서 제공한 근위축증 (SMA) 질환모델 줄기세포 활용 임상라이브러리 스크리닝으로 1종 유효물질 도출
• 인간줄기세포 유래 심근세포 활용 고속 대량약물 스크리닝/독성 시스템 개발 및 심근세포 관련 5개 이온 채널 분석법 확립 (산학연 지원 가능)
• 국내제약사 및 학연병의 신약개발과정 선도물질 대상으로 인간유래 심근세포 활용한 심독성 평가 실용화 지원 (15종) (산학연 지원)
• 5년간 SCI(E)논문 10편, 특허출원 5건 (PCT 출원 2건), 특허등록 1건, 기술이전 1건 (선급금 5천만원), 인력양성 2명 (석사) 달성하였음
□ 연구개발성과의 활용계획(기대효과)
신약개발시 이용하는 기존의 분석방법으로 약효평가가 어려운 유전질환/희귀 질환 대상으로 환자유래 줄기세포를 이용한 약효평가가 가능해지며, 시술이 필요한 유전자치료제나 세포치료제와 비교해 간단하게 복용 가능한 화합물 신약이 환자 편의성을 제공하고 빠른 치료효과를 기대할 수 있음. 이미 독성평가가 끝난 FDA 승인 시약 혹은 임상진입 화합물 라이브러리를 이용한 적응증 확대(Drug reposition)는 신약개발 실현을 앞당길 수 있을 것으로 기대. 다양한 질환에 대한 스크리닝 플랫폼 구축 및 초고속 심독성 평가 시스템 개발을 활용하여 국내 산학연의 신약개발과정을 지원할 수 있을 것으로 기대.
(출처 : 요약문 4p)
과제명(ProjectTitle) : | - |
---|---|
연구책임자(Manager) : | - |
과제기간(DetailSeriesProject) : | - |
총연구비 (DetailSeriesProject) : | - |
키워드(keyword) : | - |
과제수행기간(LeadAgency) : | - |
연구목표(Goal) : | - |
연구내용(Abstract) : | - |
기대효과(Effect) : | - |
Copyright KISTI. All Rights Reserved.
※ AI-Helper는 부적절한 답변을 할 수 있습니다.