초록 ▼

□연구의 목적 및 내용
복막섬유증을 비롯한 대부분의 만성섬유화질환을 위한 승인된 치료제가 없으며 이들 질환은 TGF-beta 신호 활성화에 의한 EMT에 의해 발병함. 최근 BMP-7이 TGF-beta를 효과적으로 억제한다고 알려져 있지만 기존 BMP-7은 약동학적 한계로 인해 임상적용이 불가능함. 따라서 본 연구진은 prodrug 형태의 차세대 성장인자 전달 플랫폼 기술을 적용하여 기존 약동학적 한계를 극복한 바이오의약품을 개발하고자 BIO-SPC를 설립하였으며, 이를 통해 만성섬유화질환 치료제를 상용화 개발하고자 함.

□연구의 목적 및 내용
복막섬유증을 비롯한 대부분의 만성섬유화질환을 위한 승인된 치료제가 없으며 이들 질환은 TGF-beta 신호 활성화에 의한 EMT에 의해 발병함. 최근 BMP-7이 TGF-beta를 효과적으로 억제한다고 알려져 있지만 기존 BMP-7은 약동학적 한계로 인해 임상적용이 불가능함. 따라서 본 연구진은 prodrug 형태의 차세대 성장인자 전달 플랫폼 기술을 적용하여 기존 약동학적 한계를 극복한 바이오의약품을 개발하고자 BIO-SPC를 설립하였으며, 이를 통해 만성섬유화질환 치료제를 상용화 개발하고자 함.
■ 복막섬유증 치료제 개발
∎ 연구분야 : 비활성 폴리펩타이드 TRP2 (=prodrug 형태의 BMP-7)
(1) 제형 개발, 후보물질 확보 및 최적화
(2) Mode of action 및 in vivo proof of concept 심화연구
∎ 사업화분야 :
(1단계) Bio-SPC 설립, RCB 제조
(2단계) 특허 출원, 기술가치 평가, RCB banking 및 MCB 구축, 전임상 시료 개발 (배양 및 정제 공정 개발, 분석법 개발)
(3단계) 특허 등록, 전임상 시료 생산 및 전임상 시험, IRB & IND 접수 및 승인, 임상 시료 생산
■ 재생바이오의약품 개발
∎ 연구분야 : TRP2 (=pro-BMP7) 및 TRP1 (=pro-BMP2)
(1) 파이프라인 확장
(신장섬유증, 간경화증, 폐섬유증 등 다양한 섬유증 치료를 위한 재생바이오의약품 및 골재생 바이오의약품 등)
(2) Mode of action 및 in vivo proof of concept 심화연구

□연구개발성과
【2단계 (2019~2020)】 연구개발성과
■ 바이오의약품 분야 특허 출원 (Bio-SPC 특허 소유)
: 비활성 폴리펩타이드 TRP의 효율을 높일 수 있는 제형을 개발
∎ 국내 특허 출원 【출원번호】 10-2019-0076443
∎ PCT 특허 출원 【출원번호】 PCT/KR2020/007011
■ 다양한 파이프라인 확보
∎ 복막섬유증, 신장섬유증, 간경화증, 폐섬유증 등의 질환 동물모델에서 TRP2의 유효성 확보
■ 기술가치평가서

□연구개발성과의 활용계획(기대효과)
○ 신규 섬유화질환 치료 바이오의약품의 지식재산권 확보 및 유효성 (mode of action, in vivo proof of concept), 안전성 (safety) 및 장기 (long-term) 독성 자료 확보
○ 파트너 기업과의 협업을 통한 섬유화억제 치료제의 제조법 확보로 다양한 만성섬유화질환의 재생의료 치료에 확대 가능
○ 복막투석환자는 유병률이 2만명 이하이므로 식약처에 “개발단계 희귀의약품”으로 등 록하여 신속한 개발 가능

(출처 : 요약문 4p)

목차 Contents

• 표지 ... 1제 출 문 ... 2보고서 요약서 ... 3요 약 문 ... 4목차 ... 51. 연구개발과제의 개요 ... 62. 연구수행내용 및 성과 ... 9 2-1. 연구수행내용 및 성과 ... 9 2-2. 대표적 성과 ... 503. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 51 3-1. 목표 ... 51 3-2. 목표 달성여부 ... 51 3-3. 목표 미달성 시 원인(사유) 및 차후대책(후속연구의 필요성 등) ... 544. 연구개발성과의 활용 계획 등 ... 54 4-1. 추가연구의 필요성 ... 54 4-2. 다른 연구에의 활용 방안 ... 54 4-3. 상용화 추진방안 ... 55붙임1. 참고문헌 ... 56끝페이지 ... 57