초록 ▼

Ⅳ. 연구개발결과
Q203의 임상2A상 시험(Q203-TB-P2-ZA001) ‘An Open-label Randomized Study to Evaluate the Early Bactericidal Activity, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Multiple Oral Doses of Telacebec (Q203) in Treatment-naïve Patients with Newly Diagnosed Drug-sensitive Sputum Smear-positive Pulmo

Ⅳ. 연구개발결과
Q203의 임상2A상 시험(Q203-TB-P2-ZA001) ‘An Open-label Randomized Study to Evaluate the Early Bactericidal Activity, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Multiple Oral Doses of Telacebec (Q203) in Treatment-naïve Patients with Newly Diagnosed Drug-sensitive Sputum Smear-positive Pulmonary Tuberculosis’ 는 총 146명의 환자를 스크리닝 하였으며 64명의 환자가 randomize되었음. 61명의 환자가 약물 투약을 받았으며 58명의 환자가 임상을 완료하였음. 약효 지표인 log(TTP) 와 log(CFU) 모두 telacebec의 투여에 의하여 개선되는 것이 PP (Per protocol) 그룹과 mITT (modified intented to treat) 그룹에서 동일하게 관찰되었음 (log(TTP)의 증가, log(CFU)의 감소). EBA_TTP의 경우 baseline과 Day 14에서 모든 농도에서 통계적 유의적인 차이를 보였으며, EBA_CFU의 경우 baseline과 Day 14에서 200 mg, 300 mg 농도에서 통계적 유의적인 차이를 보였음. EBA_TTP(0-14), EBA_TTP(0-2), EBA_TTP(2-14)는 telacebec 투여 모든 그룹에서 증가 하였음.

EBA_CFU(0-14), EBA_CFU(0-2), EBA_CFU(2-14)또한 telacebec투여 모든 그룹에서 증가하였. 따라서 본 임상 시험의 primary endpoint 와 약효와 관련된 secondary endpoint는 성공적으로 달성되었으며, 모든 투여 그룹에서 우수한 안전성을 확인 하였음.

향후 후기 임상2상에 필요한 API 11.56 kg을 성공적으로 생산 하였으며, 이를 바탕으로 856 bottle (30 tab/bottle)의 DP를 성공적으로 생산 하였음. API와 DP에 대한 안정성 시험은 진행 되고 있으며 현재 장기, 가속 조건에서 3개월 까지 데이터를 확보하였음. US FDA Fast track designation을 부여 받아 허가까지의 기간을 단축 시킬 수 있는 기반을 마련하였으며 신속한 허가를 위한 gap analysis를 통해 break through designation을 받기 위한 준비작업을 진행 하였음. 임상 2B 프로토콜을 개발 하였으며 향후 사업화 파트너와의 협의를 통해 허가를 위한 후기 임상2상을 진행 할 계획임.

(출처 : 요약문 5p)

Abstract ▼

Q203 is the most potent drug candidate reported (MIC₈₀ <1nM) against both wild type and multi-drug resistant Mycobacterium tuberculosis. Q203 has a novel mechanism of action (target: Cytochrome bc1 complex) such that it is positioned as a ‘first-in-class’ candidate for treatment of drug n

Q203 is the most potent drug candidate reported (MIC₈₀ <1nM) against both wild type and multi-drug resistant Mycobacterium tuberculosis. Q203 has a novel mechanism of action (target: Cytochrome bc1 complex) such that it is positioned as a ‘first-in-class’ candidate for treatment of drug naive and drug resistant tuberculosis (TB) infection. Q203 has potent activity against multi-drug resistant (MDR) and extensively drug resistant (XDR) TB isolated from patients. In addition, Q203 shows potent in vivo efficacy in the acute and chronic mouse infection model (99.9% reduction of lung bacterial load after 4 weeks treatment at 10 mg/kg).

Phase 2A clinical study, ‘An Open-label Randomized Study to Evaluate the Early Bactericidal Activity, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Multiple Oral Doses of Telacebec (Q203) in Treatment-naïve Patients with Newly Diagnosed Drug-sensitive Sputum Smear-positive Pulmonary Tuberculosis’ was conducted (Q203-TB-P2-ZA001). In this study 146 patients were screened, 64 patinets randomized, and 61 patients completed the study. Telacebec showed dose dependent imrpovement in log(TTP) and log(CFU). EBA_TTP showed dose dependent, statistical significance when compared baseline against Day 14 in all dose strengths. All dose strengths were well tolerated without any significant dose stopping safety issues.
Qurient believes that the totality of nonclinical and clinical safety data available for Q203 support the safety of the proposed phase 2 clinical trial (Q203-TB-P2-ZA001) involving once-daily oral administration of Q203 in treatment-naive patients with sputum smear-positive pulmonary tuberculosis.

(source: SUMMARY 7p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제 출 문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요 약 문 ... 4
• SUMMARY ... 7
• TABLE OF CONTENTS ... 8
• 목차 ... 9
• 제1장 연구개발과제의 개요 ... 10
• 제1절 타겟 환자군 (Target Patient Population) ... 10
• 제2절 미충족 의학적 수요 (Unmet Medical Needs) ... 11
• 제2장 국내외 기술개발 현황 ... 16
• 제3장 연구개발수행 내용 및 결과 ... 19
• 제1절 Clinical Study ... 19
• 제2절 CMC ... 26
• 제3절 RA ... 33
• 제4절 사업화 파트너 탐색 ... 46
• 제4장 목표달성도 및 관련분야에의 기여도 ... 46
• 제5장 연구개발결과의 활용계획 ... 47
• 제1절 연구개발 결과물 활용 방안 ... 47
• 제2절 사업화 전략 및 방법 (Commercialization) ... 48
• 제3절 기대성과 (일자리 창출, 특허, 논문, 기술이전) ... 48
• 제6장 연구개발과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 49
• 제7장 연구시설ᆞ장비 현황 ... 50
• 제8장 참고문헌 ... 50
• 끝페이지 ... 51