초록 ▼

연구의 목적 및 내용
동종유래 근골격계 질환 치료제 및 환자맞춤형 자가유래 말초 신경병증 치료제 개발.
□적응증에 특화된 고 효율 세포 분화 기술 개발
* 체세포를 특정 신경세포로 전환 및 중간엽 줄기세포의 근골격 줄기세포 전환을 위한 유도인자 확보 및 프로토콜 개발
* Chemical library를 이용한 신규 유도물질 확보 및 전환 효율 상승 인자 확보
□상업화 개발을 위한 대량생산 공정 개발
* 배양 시스템 표준화를 위한 생산 단계별 기준 지표 설정
* 최적 배양 배지를 이용하여 대량 공

연구의 목적 및 내용
동종유래 근골격계 질환 치료제 및 환자맞춤형 자가유래 말초 신경병증 치료제 개발.
□적응증에 특화된 고 효율 세포 분화 기술 개발
* 체세포를 특정 신경세포로 전환 및 중간엽 줄기세포의 근골격 줄기세포 전환을 위한 유도인자 확보 및 프로토콜 개발
* Chemical library를 이용한 신규 유도물질 확보 및 전환 효율 상승 인자 확보
□상업화 개발을 위한 대량생산 공정 개발
* 배양 시스템 표준화를 위한 생산 단계별 기준 지표 설정
* 최적 배양 배지를 이용하여 대량 공정 시스템 개발 및 공정 최적화
□상업임상을 위한 IND filing
* 2차년도에 임상 수준으로의 세포 생산을 위한 GMP 생산시설 확보
* 안전성 연구를 위한 비임상 독성시험 수행: 단회/반복, 종양원성, 분포시험
* 상업임상시험 승인을 위한 IND filing

연구개발성과
□동종 유래 근골격계 질환 세포치료제 개발 기술
· 인간 배아줄기세포로부터 근골격 줄기세포의 유지에 필요한 신호전달을 조절하여 근골격 줄기세포 분화유도 기술을 확보함.
· 치료의 가능성이 아니라 근본적인 치료가 가능할 것으로 예상 되므로 근골격계 세포치료제 현실화에 기여할 것으로 기대.
□자가 유래 신경병증 치료제 개발 기술 : 저분자 유도인자를 이용한 분화 기술
· 저분자 화합물의 조합을 통해 체세포를 신경세포로 직접 전환시키는 체세포 교차 분화기술로서 환자맞춤형 치료제의 가능성 확보.
· 생산적인 측면에서 고효율의 세포전환 프로토콜을 사용으로 세포치료제 생산 효율증가에 따른 경제적 이익이 발생함.

연구개발성과의 활용계획(기대효과)
· 신경계 질환 및 근골격계 질환의 근본적 치료를 목표로 하기 때문에 다양한 난치성 질환 치료에 새로운 돌파구를 마련할 수 있을 것으로 기대됨.

(출처 : 요약문 4p)

Abstract ▼

Purpose & Contents
Developments of both allogenic cell therapy for musculoskeletal diseases and patient-derived autologous cell therapy for peripheral neuropathy
□ Development of cell proliferation & differentiation techniques with high- yield
* Identifying inducers promoting both neural ce

Purpose & Contents
Developments of both allogenic cell therapy for musculoskeletal diseases and patient-derived autologous cell therapy for peripheral neuropathy
□ Development of cell proliferation & differentiation techniques with high- yield
* Identifying inducers promoting both neural cell differentiation from somatic skin cells and musculoskeletal cell differentiation from mesenchymal stem cells, and Developing protocols for such differentiations
* Screening & Identifying novel chemical inducers and adjuvant molecules enhancing cell differentiation with using Chemical library
□ Development of Mass Production Process for commercial scale
* Developing specifications on each step of manufacturing process in order to standardize large-scale cell culture system
* Process development and optimization of large-scale productions system w/optimized culture media
□ IND preparation for clinical studies
* Forging & operating GMP facility for manufacturing clinical samples for the clinical studies in second year of this program
* Conducting non-clinical toxicology studies for the safety research: single/multiple dosing, carcinogenic, distribution studies etc.
* Submitting IND to MFDS for an approval of clinical studies of development programs

Results
□ ES cell-derived Allogenic Musculoskeletal Cell therapy Program
· Establishing a technique to induce musculoskeltal stem cell differentiation from human embryonic stem cells through modulating cellular signal transduction
· Since this approach may be able to work as radical treatment (or cure) not a potential treatment, this program will establish a momentum to realize musculoskeletal cell therapies in medical fields
□ Patient-derived Autologous Neuropathy Cell therapey Prgram : Cell conversion technique with combinatorial treatments of small molecular inducers
· Establishing a technique to induce direct somatic cell conversion into neural stem cells using combinatorial treatments of small molecules
· Establishing high-yield optimized mass production process and Economical benefit in commercial production scales

Expected Contribution
Because target objective of this program is a development of radical treatments on neuropathic and musculoskeletal diseases, results of this research program will provide a breakthrough of new treatment options on various rare diseases

(source : SUMMARY 5p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 국문 요약문 ... 4
• SUMMARY ... 5
• 목차 ... 6
• 제1장. 연구개발과제의 개요 ... 7
• 1. 연구개발 목적 ... 7
• 2. 연구개발의 필요성 ... 7
• 3. 연구개발 범위 ... 12
• 제2장. 국내외 기술 개발 현황 ... 13
• 제3장. 연구 수행 내용 및 성과 ... 14
• 1. 개발 기술의 특허성 분석 ... 15
• 2. 특허 출원 ... 15
• 3. 기술이전 ... 15
• 제4장. 연구개발성과의 활용계획 ... 15
• 제5장. 연구 과정에서 수집한 해외 과학기술 정보 ... 15
• 제6장. 연구개발성과의 보안등급 ... 15
• 제7장. 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 ... 16
• 제8장. 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전 조치 이행 실적 ... 16
• 제9장. 연구개발과제의 대표적 연구 실적 ... 16
• 제10장. 기타 사항 ... 16
• 제11장. 참고 문헌 ... 16
• 끝페이지 ... 17