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NTIS 바로가기주관연구기관 | 연세대학교 Yonsei University |
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연구책임자 | 변석호 |
참여연구자 | 김현경 , 서윤정 , 이준원 , 박진규 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2020-02 |
과제시작연도 | 2019 |
주관부처 | 보건복지부 [Ministry of Health & Welfare(MW)(MW) |
과제관리전문기관 | 한국보건산업진흥원 Korea Health Industry Development Institute |
등록번호 | TRKO202200008810 |
과제고유번호 | 1465028657 |
사업명 | 질환극복기술개발(R&D) |
DB 구축일자 | 2022-09-24 |
키워드 | 유전자 치료제.유전자 편집.망막 오가노이드.유전성 망막질환.Gene therapy.Gene editing.Retina organoid.CRISPR/Cas9.Inherited retinal disorder. |
□ 연구의 목적 및 내용
- 유전성 망막질환은 현재 미충족 의료 수요가 있는 질병임. 본 연구에서는 동물 모델을 대신해서, 환자 (인간) 유래 유도 만능 줄기세포로부터 기원한 망막 오가노이드 (Retina organoid) 와 CRISPR/Cas9을 이용하여 유전자치료제의 개발 (효능, 안전성 독성 Test) 및 약물 치료제의 발굴을 수행함.
□ 연구개발성과
- 전임상 모델로서, 유전성 망막질환 환자 유래 유도 만능 줄기세포로부터 망막 오가노이드의 분화 방법을 최적화함.
- 염색체 DNA 돌연변이 유전성
□ Purpose & Contents
- Inherited retinal diseases are diseases which do not sufficiently fulfill an unmet medical needs. In this study, replacing animal model, developing gene therapy (efficiency, stability, toxicity Test) and searching a medication were conductedusing retinal organoid derived fr
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