초록 ▼

□ 연구의 목적 및 내용
○ 연구개발목표: 척수손상질환 대상 임상적용 가능한 유도 신경줄기세포 치료제 개발

○ 연구개발내용:
1 .Rat 척수손상 모델을 이용한 유도 신경줄기세포의 유효성, 안전성 평가 및 non-GLP 수준의 임상적 안전성 평가
- Rat 척수손상 모델을 이용한 유도 신경줄기세포의 유효성, 안전성 평가
- 유도 신경줄기세포의 non-GLP 수준의 임상적 안전성 평가
2. 치료 효능 향상을 위한 세포치료제 투여 프로토콜 확립 및 GMP 기반 세포 생산 공정기술 개발
- 치

□ 연구의 목적 및 내용
○ 연구개발목표: 척수손상질환 대상 임상적용 가능한 유도 신경줄기세포 치료제 개발

○ 연구개발내용:
1 .Rat 척수손상 모델을 이용한 유도 신경줄기세포의 유효성, 안전성 평가 및 non-GLP 수준의 임상적 안전성 평가
- Rat 척수손상 모델을 이용한 유도 신경줄기세포의 유효성, 안전성 평가
- 유도 신경줄기세포의 non-GLP 수준의 임상적 안전성 평가
2. 치료 효능 향상을 위한 세포치료제 투여 프로토콜 확립 및 GMP 기반 세포 생산 공정기술 개발
- 치료 효능 향상을 위한 세포치료제 투여 프로토콜 확립
- 세포 생산 공정기술 개발 (GMP)
3. 미니돼지 척수손상 모델을 이용한 유도 신경줄기세포의 유효성, 안전성 평가 및 GMP 기반 임상용 신경줄기세포 구축
- 미니돼지 척수손상 모델을 이용한 유도 신경줄기세포의 유효성, 안전성 평가
- GMP 기반 임상용 신경줄기세포 구축 및 전임상 자료 확보

□ 연구개발성과
척수손상질환 대상 임상적용 가능한 유도 신경줄기세포 치료제 개발
- SCI 논문 3편
- 국내 특허 출원 2건
- 국내 특허 등록 1건
- 기술이전 1건

□ 연구개발성과의 활용계획 (기대효과)
○ 기술적 측면
- 경쟁력 있는 세포치료제(환자유래 신경줄기세포)를 확보
- 신경재생에 작용하는 유도 신경줄기세포의 특성을 규명 및 장점을 부각시켜, 척수손상 질환뿐 아니라 다른 신경계 질환에 이용될 수 있음.
○ 경제적․산업적 측면
- 척수손상 환자에서 임상적으로 사용이 가능한 줄기세포 치료제 원천기술 확보
- 이병율이 높은 서방국가에 개발된 기술에 대한 로열티 및 지적재산권 획득
- 임상 중개 연구를 통한 중추신경계 난치성 질환 대한 줄기세포 치료제의 상업화, 산업화

(출처 : 요약문 14p)

Abstract ▼

□ Purpose&Contents
○ Purpose: Development of clinically applicable induced neural stem cell therapy for spinal cord injury

○ Contents:
1. Efficacy and safety evaluation of induced neural stem cells using rat spinal cord injury model and clinical safety evaluation at the level of non-GLP

□ Purpose&Contents
○ Purpose: Development of clinically applicable induced neural stem cell therapy for spinal cord injury

○ Contents:
1. Efficacy and safety evaluation of induced neural stem cells using rat spinal cord injury model and clinical safety evaluation at the level of non-GLP
- Efficacy and safety evaluation of induced neural stem cells using rat spinal cord injury model
- Clinical safety evaluation of non-GLP level of induced neural stem cells
2. Establishment of cell therapy administration protocol to improve treatment efficacy and development of GMP-based cell production process technology
- Establishment of cell therapy administration protocol to improve treatment efficacy
- Cell production process technology development (GMP)
3. Evaluation of efficacy and safety of induced neural stem cells using mini pig spinal cord injury model and construction of GMP-based clinical neural stem cells
- Efficacy and safety evaluation of induced neural stem cells using mini pig spinal cord injury model
- GMP-based clinical neural stem cell construction and preclinical data acquisition

□ Results
Development of clinically applicable induced neural stem cell therapy for spinal cord injury
- SCI journal paper: 3 papers
- Domestic patent application: 2 cases
- Domestic patent registration: 1 case
- Technology transfer: 1 case

□ Expected Contribution
○ Technical aspect
- Securing competitive cell therapy (patient-derived neural stem cells)
- By identifying the characteristics of induced neural stem cells that act on nerve regeneration and highlighting their merits, they can be used not onlyfor spinal cord injury but also for other nervous system diseases.
○ Economic and industrial aspects
- Securing original technology for stem cell therapy that can be used clinically in patients with spinal cord injury
- Acquisition of royalties and intellectual property rights for technologies developed in Western countries with high morbidity
- Commercialization and industrialization of stem cell treatments for intractable diseases of the central nervous system through clinicalmediation research

(source : SUMMARY 15p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 보고서요약 ... 2
• 제출문 ... 12
• 보고서 요약서 ... 13
• 국문 요약문 ... 14
• SUMMARY ... 15
• 목차 ... 16
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 18
• 1-1. 연구개발 목적 ... 18
• 1-2. 연구개발의 필요성 ... 18
• 1-3. 연구개발 범위 ... 18
• 2. 국내외 기술개발 현황 ... 19
• 2-1. 척수손상 질환 치료 기술 ... 19
• 2-2. 신경줄기세포 세포치료제 기술 ... 19
• 2-3. 신경줄기세포 세포치료제를 이용한 척수손상 질환 임상시험 현황 ... 20
• 3. 연구수행 내용 및 결과 ... 21
• 3-1. 연구개발 추진전략 ... 21
• 3-2. 추진모식도 ... 22
• 3-3. 연구개발 추진 체계 ... 23
• 3-4. 연구개발 추진일정 ... 26
• 3-5. 연구내용 ... 27
• 3-5. 연구내용 ... 51
• 3-6. 연구개발성과 ... 103
• 3-7. 연구 결과의 성과 ... 110
• 3-8. 종합 분석 ... 111
• 4. 목표달성도 및 관련분야 기여도 ... 114
• 4-1. 목표달성도 ... 114
• 4-2. 관련분야 기여도 ... 115
• 5. 연구결과의 활용계획 ... 116
• 6. 연구과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 117
• 7. 연구개발성과의 보안등급 ... 118
• 8. 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 ... 118
• 9. 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전조치 이행실적 ... 119
• 10. 연구개발과제의 대표적 연구실적 ... 120
• 11. 기타사항 ... 121
• 12. 참고문헌 ... 122
• 끝페이지 ... 123