[보고서]희귀·난치성 망막질환 중개연구를 위한 동물모델 개발 및 효능평가

김정훈

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[국가R&D연구보고서] 희귀·난치성 망막질환 중개연구를 위한 동물모델 개발 및 효능평가 원문보기

보고서 정보
주관연구기관	서울대학교 Seoul National University
연구책임자	김정훈
참여연구자	조동현 , 김수연 , 조창식 , 장하영 , 신영미 , 노성은
보고서유형	최종보고서
발행국가	대한민국
언어	한국어
발행년월	2022-12
과제시작연도	2022
주관부처	과학기술정보통신부 Ministry of Science and ICT
연구관리전문기관	한국생명공학연구원 Korea Research Institute of Bioscience and Biotechnology
등록번호	TRKO202300000412
과제고유번호	1711170612
사업명	한국생명공학연구원연구운영비지원(주요사업비)
DB 구축일자	2023-03-24
키워드	희귀 망막병증.난치 망막병증.중개연구.유전자치료.질환모델.Rare Retinopathy.Intractable Retinopathy.Translational Research.Gene Therapy.Disease Model.

초록 ▼

□ 연구의 목적 및 내용
실명의 원인이지만 적절한 치료법이 없는 unmet need가 있는 희귀·난치성 망막질환의 질환 기전 및 이에 근거한 치료적 접근을 위한 중개연구 동물모델 개발 및 효능평가를 위한 기반 확립을 위하여 본 연구기간동안 아래와 같은 연구내용을 진행하고자 함.
• 유전자변형 생쥐 형질 및 시기능 분석
• 유전자 치료후 효능 및 독성 분석
• 환자유래 유전자 변이 망막병증생쥐 제작

□ 연구개발성과
• 생명공학연구원과 협력연구를 통하여 개발하고 있는 AAV를 이용하여 유전자치료를 진행하기 위한 방안으로 망막하공간에 AAV를 통하여 adenine base editor를 주입하여 C to T non-sense mutation을 교정하여 RPE65 유전자 돌연변이에 의한 대표적인 IRD에서 치료 효과를 확인하는 성과를 얻음. Molecular Therapy – Nucleic Acid 게재 허가됨. (IF 8.886)

□ 연구개발성과의 활용계획
- 개발된 플랫폼기술을 바탕으로 혁신치료제의 임상적용을 위한 산업화 연계의 허브로서 바이오산업 활성화를 위한 연구소-산업체 협력 기반 구축
- 다양한 희귀난치성 질환에 대한 유전자 치료, 유전자 교정, 세포 치료 등의 첨단 치료를 필두로 화합물, 펩타이드, 항체 치료를 융합하는 실용적인 임상적용 및 환자맞춤형 혁신치료제 개발을 위한 전임상 기반 확립

(출처 : 요약서 3p)

목차 Contents

표지 ... 1
제출문 ... 2
보고서 요약서 ... 3
목차 ... 4
1. 연구개발 과제의 개요 ... 5
2. 연구수행내용 및 성과 ... 7
3. 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 ... 10
3-1. 목표 ... 10
3-2. 목표 달성여부 ... 10
3-3. 목표 미달성 시 원인(사유) 및 차후대책 ... 10
4. 연구개발성과의 활용 계획 등 ... 11
붙임. 참고문헌 ... 12
끝페이지 ... 14

참고문헌 (25)

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