초록 ▼

○ 유전자 가위를 이용한 효율적인 생체 내 유전자 수술법 개발 및 유전질환 생쥐모델에서 질병 치료를 위한 생체 내 유전자 교정법 정립
- 유전자 가위를 이용한 유전 질환 치료를 인간을 대상으로 해보기에 앞서, 동물 모델에서 치료가 가능한지를 시험해보고자 함.

(1) 유전성 간질환의 원인 유전자의 교정을 위한 유전자 가위 가이드 RNA를 대량으로 디자인 및 제작.
(2) 대량의 유전자 가위를 세포에 전달한 후, 얼마나 효율적으로, 그리고 정확하게 교정이 이루어졌는지 검증하여 최적의 유전자 가위를 선정.
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○ 유전자 가위를 이용한 효율적인 생체 내 유전자 수술법 개발 및 유전질환 생쥐모델에서 질병 치료를 위한 생체 내 유전자 교정법 정립
- 유전자 가위를 이용한 유전 질환 치료를 인간을 대상으로 해보기에 앞서, 동물 모델에서 치료가 가능한지를 시험해보고자 함.

(1) 유전성 간질환의 원인 유전자의 교정을 위한 유전자 가위 가이드 RNA를 대량으로 디자인 및 제작.
(2) 대량의 유전자 가위를 세포에 전달한 후, 얼마나 효율적으로, 그리고 정확하게 교정이 이루어졌는지 검증하여 최적의 유전자 가위를 선정.
(3) 간질환 동물 모델에 유전자 가위를 전달하고 유전자 교정 여부를 DNA, RNA, 단백질 수준에서 모두 확인

(출처 : 요약문 4p)

Abstract ▼

○ Development of efficient in vivo gene editing strategy using CRISPR-Cas system and establishment of in vivo gene correction method in genetic disease mouse models.

(1) Design of guide RNA for the treatment of hereditary liver disease and Identification of an optimal guide RNA by using cells

○ Development of efficient in vivo gene editing strategy using CRISPR-Cas system and establishment of in vivo gene correction method in genetic disease mouse models.

(1) Design of guide RNA for the treatment of hereditary liver disease and Identification of an optimal guide RNA by using cells transduced with lentiviral libraries of guide-RNA-encoding sequences paired with the corresponding target sequences.
(2) Delivery of genome editors to an animal model of liver disease and evaluation of gene editing at the DNA, RNA, and protein levels

(source: SUMMARY 5p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 제출문 ... 2
• 보고서 요약서 ... 3
• 요약문 ... 4
• SUMMARY ... 5
• 6.1 총괄연구개발과제의 연구성과 실적 및 향후 계획 ... 6
• 6.2 연구성과 유형별 세부 내역 ... 7
• 7. 참여연구원 현황표 ... 9
• 목차 ... 10
• 1. 연구개발과제의 개요 ... 11
• 1-1. 연구의 최종 목표 ... 11
• 1-2. 주요 연구 배경 ... 11
• 1-3. 용도 및 적용 분야 ... 13
• 1-4. 연구개발 대상의 국내외 현황 ... 13
• 1-5. 연구개발의 중요성 ... 13
• 1-6. 본 연구팀의 선행 연구 내용 및 결과 ... 16
• 2. 연구개발과제의 수행 과정 및 수행 내용 ... 18
• 2-1. 연차별 연구개발 목표 및 결과 요약 ... 18
• 2-2. 상세 연구개발 내용 ... 22
• 3. 연구개발과제의 수행 결과 및 목표 달성 정도 ... 34
• 1) 연구수행 결과 ... 34
• 2) 목표 달성 수준 ... 40
• 4. 목표 미달 시 원인분석 ... 41
• 5. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여 정도 ... 41
• 6. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 41
• 7. 참고문헌 ... 42
• 끝페이지 ... 43