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NTIS 바로가기주관연구기관 | 서울대학교 Seoul National University |
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연구책임자 | 염수청 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2019-12 |
과제시작연도 | 2019 |
주관부처 | 과학기술정보통신부 Ministry of Science and ICT |
등록번호 | TRKO202300013306 |
과제고유번호 | 1711082811 |
사업명 | 바이오.의료기술개발(R&D) |
DB 구축일자 | 2023-10-25 |
키워드 | 혈우병인자 9.유전자결손.유전자편집.혈우병.효능검증.넉인.안전유전자위.간.Factor IX.Knock out.Gene editing.Hemophilia.Efficacy.Knockin.Safe harbor locus.Liver. |
□ 연구개발 목표
유전자치료제의 치료효과 검증을 위한 동물모델의 개발 및 평가 연구
1. 혈우병 치료제의 유전자치료제의 치료효과 검증을 위한 혈우병마우스 및 humanized mouse를 제작하고
1. 이를 기반으로 유전자치료제에 의한 치료효과 및 안정성을 검증하고자 함.
□ 연구개발 내용
1단계 (‘17~’19): 유전자치료제 효능검증을 위한 모델마우스 개발
◾ Humanized mouse in liver safe harboring region
◾ F9 결핍 혈우병 모델마우스 개발
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