초록 ▼

□ 연구개발 목표
알츠하이머성 치매 치료의 혁신 신약 타겟으로 뇌세포의 퇴행 및 사멸을 유도하는 특정 단백질 JNK3를 인지하고 이를 억제하는 신규 물질을 발굴하여, in vitro/in vivo 타겟 검증 시스템 구축, mode-of-action 연구, 동물 모델 등을 통한 효능 검증을 완료하고자 한다. 동물 모델에서는 인지기능 개선 및 Aβ plaque, pTau의 침착 억제기능도 확인하여 JNK3 저해제를 새로운 개념의 First-in-Class 치매 신약물질로 효력 및 검증과 기전 연구를 완료하여 전임상 연구 진입을 목

□ 연구개발 목표
알츠하이머성 치매 치료의 혁신 신약 타겟으로 뇌세포의 퇴행 및 사멸을 유도하는 특정 단백질 JNK3를 인지하고 이를 억제하는 신규 물질을 발굴하여, in vitro/in vivo 타겟 검증 시스템 구축, mode-of-action 연구, 동물 모델 등을 통한 효능 검증을 완료하고자 한다. 동물 모델에서는 인지기능 개선 및 Aβ plaque, pTau의 침착 억제기능도 확인하여 JNK3 저해제를 새로운 개념의 First-in-Class 치매 신약물질로 효력 및 검증과 기전 연구를 완료하여 전임상 연구 진입을 목표로 한다.

□ 연구개발 내용
• 알츠하이머성 치매의 신규 타겟 JNK3 저해제 개발: 기도출된 선도 물질로부터 약력학적 최적화와 약동학적 프로파일 연구를 통한 최적화를 통해 후보 물질군 확보
• in vitro 타겟 검증 시스템 구축: JNK3 저해능 측정 및 Protein Kinase Profiling을 통한 선택성 확보, Aβ plaque로부터 신경세포 보호능 검증 시스템 확보
• in vivo 타겟 검증 시스템 구축: 다양한 치매 질환동물의 행동개선 실험 및 조직 병리학적 분석을 통하여 JNK3 저해제 효능을 확인하고, 뇌 조직으로 이행이 높은 효과적인 후보물질을 확보함.
• 후보물질의 mode-of-action (MOA)에 대한 심화 연구를 통하여 타겟에 대한 저해능과 선택성 검증을 완료.
• 효력 및 약동학적 특성 자료 구축

□ 활용계획 및 기대효과(응용분야 및 활용범위 포함)
• 뇌 세포사멸에 관여하는 특정 단백질을 선택적으로 저해하는 후보 물질 발굴을 통하여 기존의 치료 전략과 차별되는 First-in-class 알츠하이머성 및 혈관성 치매 치료제로 개발이 가능함.
• 뇌 세포의 퇴행을 억제함으로써 새로운 개념의 알츠하이머성 및 혈관성 치매 치료제의 개발이 가능할 뿐 아니라, 현재 시판중인 치료보조제 또는 연구단계에 있는 Aβ plaque와 pTau 생성 억제 약물과 병용을 통해서도 우수한 임상적 상승효과를 발휘할 수 있을 것으로 기대됨.
• 현재까지 뇌 세포 퇴행 및 사멸을 억제하는 치료제는 개발된 바가 없어 독점적인 글로벌 신약으로서 세계 경쟁력 및 기술우위를 확보할 수 있음.
• 전 세계적으로 기존 약물들의 특허 만료와 파이프라인 부족으로 인하여 본 과제의 후보 물질이 신약으로 개발될 경우 글로벌 신약으로서 알츠하이머성 치매 치료제 시장의 경쟁력을 확보할 수 있음
• 궁극적으로 국내 제약 회사와의 공동 연구를 통하여 전임상 연구를 완료하고 IND를 준비하고자 함

(출처 : 요약문 2p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 요 약 문 ... 2
• 목차 ... 4
• 1. 연구개발 목표 및 평가항목별 성과 ... 5
• 1-1. 연구개발 목표 ... 5
• 1-2 평가항목별 성과 ... 5
• 2. 추진내용 및 연구개발결과 ... 7
• 2-1. 추진내용 및 연구개발결과 ... 7
• 2-2. 추진 일정 실적 ... 19
• 2-3. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여정도 ... 19
• 2-4. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 19
• 3. 연구 개발 결과의 활용 방안 ... 20
• 4. 평가에 따른 보완 사항 ... 20
• 끝페이지 ... 23