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Kafe 바로가기주관연구기관 | 삼성서울병원 Samsung Seoul Hospital |
---|---|
연구책임자 | 장윤실 |
참여연구자 | 하철원 , 최병옥 , 장종욱 , 이철주 , 전장수 , 박한수 |
보고서유형 | 최종보고서 |
발행국가 | 대한민국 |
언어 | 한국어 |
발행년월 | 2023-01 |
과제시작연도 | 2022 |
주관부처 | 보건복지부 [Ministry of Health & Welfare(MW)(MW) |
등록번호 | TRKO202400001384 |
과제고유번호 | 1465035611 |
사업명 | 연구중심병원 육성 R&D |
DB 구축일자 | 2024-07-10 |
1. 연구개발 목표 및 내용
1) 최종목표 및 내용
※ 줄기세포 응용 재생치료제 실용화 플랫폼 구축
◎ 최종 목표
◆ 불치·난치 질환의 임상적 unmet needs를 해소하기 위한 줄기세포 응용 재생의료 R&D 비즈니스 모델 플랫폼 확립 및 지속적 성과 창출
ㅇ 관절염 줄기세포 응용 재생치료제 산업화 플랫폼 구축 및 수익 창출
ㅇ 신경계 난치질환 줄기세포 응용 재생치료제 산업화 플랫폼 구축 및 수익 창출
ㅇ 소아 난치질환 줄기세포 응용 재생치료제 산업화 플랫폼 구축 및 수익 창출
◎
1. 연구개발 목표 및 내용
1) 최종목표 및 내용
※ 줄기세포 응용 재생치료제 실용화 플랫폼 구축
◎ 최종 목표
◆ 불치·난치 질환의 임상적 unmet needs를 해소하기 위한 줄기세포 응용 재생의료 R&D 비즈니스 모델 플랫폼 확립 및 지속적 성과 창출
ㅇ 관절염 줄기세포 응용 재생치료제 산업화 플랫폼 구축 및 수익 창출
ㅇ 신경계 난치질환 줄기세포 응용 재생치료제 산업화 플랫폼 구축 및 수익 창출
ㅇ 소아 난치질환 줄기세포 응용 재생치료제 산업화 플랫폼 구축 및 수익 창출
◎ 전체 내용
□ 삼성서울병원 내 불치난치, 희귀 질환 치료를 위한 다양한 줄기세포 응용 재생의료 연구가 활발히 진행되고 있으며, 기 임상연구성과 및 조기산업화/시장선점 가능성을 분석하여 자체 역량평가 결과, 근골격계, 신경계 (희귀질환포함), 소아난치성 질환 분야를 우선 육성 분야로 선정하였음
□ 연구목표를 달성하기 위해 다음의 세부들을 유기적으로 상호 연계하여 유닛을 구성하였음
ㅇ 줄기세포 응용 재생의료 중개임상연구 (1, 2, 3세부), 줄기세포 응용 재생치료제 임상적용 기반기술지원 (4세부), 줄기세포 응용 재생치료제 개발의 치료기전 기초연구 (5, 6세부), 줄기세포 응용 재생치료제의 차세대 전달 및 배양 시스템 개발 연구 (7세부)
1. 관절염 줄기세포 응용 재생치료제 개발
1) 기 개발 상용화된 관절염 줄기세포 재생치료제(카티스템)의 발목관절 골연골결손 재생치료 적응증 추가 및 산업화
2) 관절염 효능증진 줄기세포 재생치료제 개발 및 사업화
3) 초·중기 관절염 줄기세포 응용 재생치료제 주사치료법/주사치료제 개발 및 실용화/상용화
4) 관절염 치료 효능 줄기세포 유래 물질 규명, 분리 및 확보를 통한 줄기세포 기반 차세대 재생치료제 후보물질 발굴 및 전임상자료 확보
2. 신경계 난치성 질환 줄기세포 응용 재생치료제 개발
1) 알츠하이머병에서 줄기세포 재생치료제의 뇌내 반복투여 장치 개발 및 상용화
2) 알츠하이머병 효능 증진 줄기세포 재생치료제 탐색 플랫폼 구축 및 상용화
3) 줄기세포 유래 단백질을 이용한 샤르코-마리-투스병 줄기세포 기반 차세대 재생치료제 개발 및 상용화
3. 소아 난치성 질환 줄기세포 응용 재생치료제 개발
1) 신생아 허혈성 뇌질환 줄기세포 응용 재생치료제 전임상연구 및 연구자임상
2) 신생아 출혈성 뇌질환 줄기세포 응용 재생치료제 연구자임상 및 상업화 임상시험
3) 소아 이식편대숙주병 효능 증진 줄기세포 재생치료제의 전임상연구, 연구자임상 및 사업화
4. 줄기세포 재생치료제의 GMP 기반기술 및 차세대 기술 연구
1) 다품목 줄기세포 재생치료제 임상등급화
2) 임상용 GMP grade 효능 증진 줄기세포 재생치료제 생산 및 공급
3) 냉동제형개발을 통한 제형의 다양화 연구
4) 각 세부과제의 줄기세포 재생치료제의 CMC 자료 확보
5) 줄기세포 신배양공정 도출 및 GMP 적용
6) 줄기세포로부터 새로운 균질세포군의 대량생산 배양공정도 확립
5. 줄기세포 유래 단백체 분석 및 줄기세포 기반 차세대 재생치료제 발굴
1) 줄기세포 유래 단백체 분석에 최적화된 플랫폼 확립
2) 줄기세포 유래 효능 역가 단백질 발굴
3) 역가 단백질 분석을 통한 줄기세포 재생치료제 효능 평가방법 개발
4) 줄기세포 기반 차세대 재생치료제 분리, 정제
6. 줄기세포 응용 재생치료제의 치료기전 규명
1) 관절염 줄기세포 응용 재생치료 기술의 분자적 기전분석
2) 줄기세포 유래 물질에 의한 신경세포 생존 및 재생기전 분석
3) 알츠하이머병 줄기세포 재생치료 효능물질의 치료기전 및 제어기전 분석
4) 소아난치성질환 줄기세포 재생치료 기전분석
7. 생체적합성 하이드로젤 기반 줄기세포 응용 재생치료제 전달 및 배양 시스템 개발
1) 관절염 줄기세포 응용 재생치료제의 효과적이고 지속적인 전달을 위한 천연고분자/합성 고분자 기반 주사치료제용 하이드로젤 후보물질 발굴
2) 신생아 난치성 뇌질환 줄기세포 응용 재생치료제 전달을 위한 복합 하이드로젤 시스템 개발
3) 줄기세포 응용 재생치료제 전달에 특성화된 고효율·고생체적합성 하이드로젤 기반 복합체의 실용화 및 사업화
4) 생체환경모사 생체재료 기반 3차원 배양 시스템 개발 및 최적화
※ (연구개발과제1) 관절염 줄기세포 응용 재생치료제 개발
◎ 최종 목표
본 과제에서는
1) 기 개발 상용화된 관절염 줄기세포 재생치료제(카티스템)의 발목관절 골연골결손 재생치료 적응증 추가 및 산업화
2) 관절염 효능 증진 줄기세포 재생치료제 개발 및 사업화
3) 초·중기 관절염 줄기세포 재생치료제 주사치료법/주사치료제 개발 및 실용화/상용화
4) 관절염 치료 효능 증진 줄기세포 유래물질 규명, 분리 및 확보를 통한 줄기세포 기반 차세대 재생치료제 후보물질 발굴 및 전임상자료 확보을 목표로 함
◎ 전체 내용
● 1단계 (2014-2016년)
1. 기 개발 상용화된 관절염 줄기세포 재생 치료제(카티스템)의 발목관절 골연골결손 재생 치료 적응증 추가 상업화 임상 1/2상 시험 완료
2. 관절염 효능 증진 줄기세포 재생치료제 개발을 위한 전임상시험 완료 및 연구자 임상시험 진입
3. 초·중기 관절염 줄기세포 주사치료법/주사치료제 개발을 위한 줄기세포군 확보, 고유효성 줄기세포 선별 및 주사치료제용 하이드로젤 선정 및 최적화 조건 선정
● 2단계 (2017-2019년)
1. 기 개발 상용화된 관절염 줄기세포 재생 치료제(카티스템)의 발목관절 골연골결손 재생 치료 적응증 추가 상업화 임상 3상 시험 완료
2. 관절염 효능 증진 줄기세포 재생치료제 연구자 임상시험 완료 및 상업화 임상 1/2상 시험 진입
3. 초·중기 관절염 연골재생 줄기세포 주사치료법/주사치료제 개발: 전임상 완료
1) OA (Osteoarthritis) 동물모델 최적화
2) OA 고유효성 줄기세포와 최적화된 hydrogel을 복합체로 구성한 줄기세포 주사치료제 전 임상 시험
3) OA 치료 고유효성 줄기세포 선별용 potency marker 확립
4) OA 주사치료용 줄기세포 대량 생산 기술 확보 및 임상등급화 확보
4. 초·중기 관절염 줄기세포 유래물질 기반 차세대 재생치료제 후보 물질 발굴
● 3단계 (2020-2022년)
1. 기 개발 상용화된 관절염 연골재생 줄기세포 치료제(카티스템)의 발목관절 골연골결손 재생 치료 적응증에 대한 품목 허가 및 상용화
2. 관절염 효능 증진 줄기세포 재생치료제 상업화 임상 1/2상 시험 완료 및 3상 시험 진입
3. 초·중기 관절염 줄기세포 주사치료법/주사치료제에 대한 실용화/사업화 및 임상시험 실시
4. 관절염 줄기세포 유래물질 기반 차세대 재생치료제 후보물질 전임상 자료 확보
※ (연구개발과제2) 중개연구를 통한 줄기세포의 신경재생치료법 개발
◎ 최종 목표
본 과제에서는
1) 알츠하이머병에서 줄기세포 재생치료제의 뇌내 반복투여 장치 개발 및 상용화
2) 알츠하이머병 효능 증진 줄기세포 재생치료제 탐색 플랫폼 구축 및 상용화
3) 줄기세포 유래 단백질을 이용한 샤르코-마리-투스병의 줄기세포 기반 차세대 재생치료제 개발 및 상용화를 목표로 함
◎ 전체 내용
● 1단계 (2014-2016년)
1. 알츠하이머병 환자의 뇌 실질로 줄기세포 재생치료제의 반복투여를 위한 뇌내 반복투여 장치(IntraBrain Injector, IBI)를 개발하고 전임상 시험을 실시
2. 알츠하이머병 효능 증진 줄기세포 재생치료제의 배양기법 확립
3. 줄기세포에서 분비하는 샤르코-마리-투스병 치료용 단백질을 탐색하여 효능과 작용기전을 규명하고, 줄기세포 기반 차세대 재생치료제를 제작함
● 2단계 (2017-2019년)
1. IBI에 대한 상업화 임상 1상 진입 후 기술이전 실시
2. 알츠하이머병 효능 증진 줄기세포 재생치료제의 효능을 전임상시험을 통해 검증하고 잔존 분석을 실시
3. 샤르코-마리-투스병 줄기세포 기반 차세대 재생치료제의 제조와 정제 등 생산 공정 최적화와 생체 내 개념 검증 실시
● 3단계 (2020-2022년)
1. IBI에 대한 상업화 임상 2상 진입
2. 효능 증진 줄기세포 재생치료제의 상업화 임상 1상 진입
3. 샤르코-마리-투스병 줄기세포 기반 차세대 재생치료제의 IND filing 완료 및 상업화 임상 1상 진입
※ (연구개발과제3) 소아난치성질환 극복을 위한 중간엽 줄기세포 재생치료제 개발
◎ 최종 목표
본 과제에서는
1) 신생아 난치성 뇌질환인 허혈성(HIE) 및 출혈성(IVH) 뇌질환 중간엽 줄기세포 재생치료제 개발
2) 소아 이식편대숙주병(GVHD)의 효능 증진 중간엽 줄기세포 재생치료제 개발
소아의 희귀 난치 및 중증 질환에 대한 줄기세포 재생치료제 개발을 궁극적인 목표로 함
◎ 전체 내용
● 1단계 (2014-2016년)
1. 신생아 난치성 뇌질환 중간엽 줄기세포 재생 치료제 개발을 위한 최적의 중간엽 줄기세포 선별
2. 신생아 난치성 뇌질환 중간엽 줄기세포 기반 차세대 재생 치료제 개발을 위한 유효 효능 단백 선 별 및 기전 분석
3. 신생아 허혈성 뇌질환(HIE) in vivo 모델에서 최적 중간엽 줄기세포 최적 투여 방법론 확정
4. 신생아 출혈성 뇌질환(IVH) 치료를 위한 중간엽 줄기세포 재생 치료제 연구자 임상 2상 시작
5. 이식편대숙주병 치료를 위한 효능 증진 중간엽 줄기세포 재생 치료제 전임상 유효성 평가
● 2단계 (2017-2019년)
1. 신생아 출혈성 뇌질환(IVH)의 중간엽 줄기세포 재생 치료제 연구자 임상 2상 완료 및 상업화 임 상 IND 획득
2. 신생아 허혈성 뇌질환(HIE) 치료의 최적 중간엽 줄기세포 GLP 독성 안정성 시험 및 연구자 임상 IND 획득
3. 신생아 난치성 뇌질환 치료를 위한 중간엽 줄기세포 응용 재생 치료제 전달체계 확립
4. 이식편대숙주병 치료를 위한 중간엽 줄기세포 재생 세포치료제의 안전성/독성 평가 및 연구자 임상 IND filing
● 3단계 (2020-2022년)
1. 신생아 출혈성 뇌질환(IVH) 중간엽 줄기세포 재생 치료제 상업화 임상 1/2상 완료 및 기술이전
2. 신생아 허혈성 뇌질환(HIE) 중간엽 줄기세포 재생 치료제 연구자 임상 완료 및 상업화 임상 IND filing
3. 신생아 난치성 뇌질환 치료 줄기세포 응용 재생 치료제 전달체계 사업화
4. 이식편대숙주병 치료를 위한 효능 증진 중간엽 줄기세포 재생 치료제의 연구자 임상시험 완료 및 상업화 임상 진입
※ (연구개발과제4) 줄기세포 재생치료제의 GMP 기반기술 및 차세대 기술 연구
◎ 최종 목표
본 과제에서는 줄기세포 재생치료제의 GMP 기반 기술 및 차세대 기술 개발을 통하여
1) 줄기세포 응용 재생치료제의 사업화 촉진을 위해 필수적인 GMP 기반기술을 확립
2) 줄기세포 응용 재생치료제의 차세대기술 연구를 통한 바이오 의약품 경쟁력 강화를 목표로 함
◎ 전체 내용
1단계 (2014년-2016년)
1. 다품목 인간 중간엽 줄기세포 (지방, 탯줄, 태반, 골수) 배양 공정도 확립
2. 이식편대숙주병 치료를 위한 효능 증진 줄기세포 배양 공정 확립
3. 질환별 최적합 줄기세포 소스의 확정 및 표준화
4. 효능 증진 줄기세포 선별기준 확립 및 대량 생산 공정 프로토콜 확보
5. 생체재료와 중간엽 줄기세포의 생체적합성 분석
6. 줄기세포 재생치료제 냉동제형 성분 스크리닝
2단계 (2017년-2019년)
1. 임상시험용 다품목 인간 중간엽 줄기세포의 CMC 자료확보
2. 중간엽 줄기세포의 균질세포군 배양 공정도 확립
3. 알츠하이머병 효능 증진 줄기세포 재생치료제 배양 공정도 확립
4. 생체재료 기반 효능 증진 줄기세포 배양법 최적화
5. 줄기세포 재생치료제 최적 냉동제형 도출
3단계 (2020년-2022년)
1. 임상시험용 다품목 인간 중간엽 줄기세포의 공급
2. 중간엽 줄기세포의 균질세포군 배양 공정의 GMP 적용
3. 임상시험용 알츠하이머병 효능 증진 줄기세포 재생치료제 공급
4. 임상시험용 이식편대숙주병 효능 증진 줄기세포 재생치료제 공급
5. 임상시험용 신생아 허혈성 뇌질환 줄기세포 재생치료제 공급
6. 생체재료 기반 고효능 줄기세포 배양법 GMP 적용 및 신공정법 도출
※ (연구개발과제5) 줄기세포유래 단백체 분석 및 치료단백질 발굴
◎ 최종 목표
본 연구는
1) 줄기세포 유래 단백체 분석에 최적화된 플랫폼 확립
2) 이를 통한 줄기세포 유래 효능 역가 단백질 발굴
3) 역가 단백질 분석을 통한 줄기세포 재생치료제 효능 평가방법 개발
4) 줄기세포 유래 효능 역가 단백질 분리, 정제, 생산을 목표로 함
◎ 전체 내용
1. 질량 분석기를 이용한 줄기세포 유래 단백체 분석에 최적화된 플랫폼 확립
2. 지방, 탯줄, 태반, 골수 등 다양한 조직유래 줄기세포에서 단백질 secretome 분석
3. 지방, 탯줄, 태반, 골수 유래 줄기세포 단백질 지도 작성
4. 관절염, 퇴행성 뇌질환, 신생아 출혈성 뇌질환 등 질환별 병태 환경에 따른 줄기세포의 secretome 분석
● 2단계 (2017-2019년)
1. 관절염, 신경질환, 신생아 난치성 뇌질환 등 각 질환별 고효능 줄기세포와 저효능 줄기세포의 단백질 secretome 비교분석
2. 고효능 줄기세포의 선별을 위한 역가 단백질 규명
3. 역가 단백질 분석을 통한 줄기세포 효능평가 방법 개발
● 3단계 (2020-2022년)
1. 줄기세포 균질 세포군의 타겟 질환별 단백질 secretome 비교분석
2. 관절염, 신경질환, 신생아 난치성 뇌질환 치료용 줄기세포의 역가 단백질을 유전자클로닝을 통해 발현벡터로 확보, 분리, 정제 및 생산
※ (연구개발과제6) 줄기세포를 응용한 조직재생 및 질환 치료기전 규명
◎ 최종 목표
● 1단계 (2014-2016년)
1. 관절염 줄기세포 재생치료제 치료 기전 분석
1) 연골세포 분화 및 탈분화 조절에 기여하는 신규인자 발굴 및 기능 규명을 통한 연골세포 성질유지 최적화 조건 확립
2) 관절염 줄기세포 주사치료제용 효능 증진 줄기세포 및 하이드로젤-세포 복합체의 분자적 기전 규명
2. 중간엽 줄기세포에 의한 신경세포 생존 및 신경재생 기전연구
1) 발굴된 중간엽 줄기세포 분비인자에 의한 신경생존 및 분열 검증
2) 중간엽 줄기세포에 의한 신경세포 재생기전 규명
3. 소아난치성질환 줄기세포 재생치료제 치료 기전 분석
1) 선별된 최적의 중간엽 줄기세포를 활용, 신생아 난치성 뇌질환 모델에서 줄기세포 재생치료제 기전연구
2) 이식편대숙주병 효능 증진을 위한 인터페론 감마 전 처리 시 면역억제 기전분석
● 2단계 (2017-2019년)
1. 관절염 효능 증진 줄기세포 재생치료제 치료 기전 분석
1) 신규 조절인자를 이용 줄기세포 재생치료제 및 관절염 진단 후보물질 발굴
2) 효능 증진 줄기세포 재생치료제 선별용 마커의 기전연구
2. 알츠하이머병 미세 환경 노출 중간엽 줄기세포 재생치료제의 효능 기전연구
3. 뇌질환 및 뇌손상 재생치료를 위한 분자기전연구
● 3단계 (2020-2022년)
1. 관절염 효능 증진 줄기세포 재생치료제 치료 기전 분석
1) 발굴된 신규 줄기세포 재생치료제 및 관절염 진단물질의 기전 연구
2) 줄기세포 기반 차세대 재생치료제 기전 연구
2. 알츠하이머병 줄기세포 기반 차세대 재생치료제 기전 연구
◎ 전체 내용
1차년도
-연골세포 분화 및 탈분화 조절에 기여하는 줄기세포관련 신규인자 발굴
-중간엽 줄기세포 유래인자에 의한 배양중 신경줄기세포 최적화
2차년도
-연골세포 분화 및 탈분화에 작용하는 신규 조절인자 in vitro 기능규명
-초중기 관절염 연골재생 줄기세포 주사치료제용 고유효성 줄기세포군 선별
-중간엽 줄기세포 유래인자에 의한 기능성 신경 회복 및 재생연구
-소아난치성 질환모델에서 중간엽 줄기세포 치료에 따른 유효세포기전분석
3차년도
-연골세포 분화 및 탈분화에 작용하는 신규 조절인자 in vivo 기능규명
-초중기 관절염 연골재생 주사치료를 위한 하이드로겔과 줄기세포 복합체 조건 최적화
-신경계 미세환경에서 중간엽 줄기세포 작용기전 연구
-소아난치성 질환모델에서 줄기세포 효능인자의 유용성 확인
2단계
-신규 조절인자를 이용한 줄기세포 치료제 개선 후보물질 탐색
-초중기 관절염 연골재생 줄기세포 주사치료제 개발위한 기전 연구
-관절염 치료 고유효성 줄기세포 유래물질을 통한 신약개발 후보물질 발굴
-치매환자 CSF 노출 중간엽 줄기세포 치료기전연구
-신경질환 개량 재생치료제 및 진단 후보물질 탐색
3단계
-발굴된 신규 줄기세포 치료제 개선 후보물질 이용한 전임상연구 기반기술 개발
-관절염 치료 고유효성 줄기세포 유래물질을 통한 신약개발 후보물질을 이용 전임상 실시
-치매환자 대상 중간엽 줄기세포 치료제 기전 및 효능연구
-신생아뇌질환 타겟 차세대 줄기세포 치료제 후보물질 발굴
※ (연구개발과제7) 생체적합성 하이드로젤 기반 줄기세포 응용 재생치료제 전달 및 배양 시스템 개발
◎ 최종 목표
본 세부 과제에서는 생체적합성 하이드로젤을 기반으로 하는 줄기세포 응용 재생치료제의 효과적인 전달체와 배양 시스템을 개발하여
1) 관절염 줄기세포 응용 재생치료제의 효과적이고 지속적인 전달을 위한 천연고분자/합성고분자 기반 주사치료제용 하이드로젤 후보물질 개발
2) 신생아 난치성 뇌질환 줄기세포 응용 재생치료제 전달을 위한 복합 하이드로젤 시스템 개발
3) 줄기세포 응용 재생치료제 전달에 특성화된 고효율·고생체적합성 하이드로젤 기반 복합체의 실용화 및 사업화
4) 생체환경모사 생체재료 기반 3차원 배양 시스템 개발 및 최적화를 목표로 함
◎ 전체 내용
● 1단계 (2014-2016년)
1. 생체 적합성 고분자 기반 하이드로젤 개발
2. 주사치료용 하이드로젤 지지체 시스템 개발 및 적용
3. 줄기세포 응용 재생치료제 전달용 기능성 하이드로젤 복합체 개발
4. 줄기세포 맞춤형 3차원 배양 시스템을 위한 생체재료 발굴 및 복합 시스템 개발
● 2단계 (2017-2019년)
1. 최적화 된 생체 적합성 하이드로젤 복합체 시스템 확립
2. 주사치료용 하이드로젤 기반 시스템의 in vitro 실험
3. 줄기세포 응용 재생치료제 전달을 위한 하이드로젤 내 캡슐화 조건 최적화
4. 생체재료 기반 3차원 대량 배양 시스템의 최적화
● 3단계 (2020-2022년)
1. 임상시험을 위한 줄기세포 응용 재생치료제 전달용 하이드로젤 복합체 개발 완료
2. 생체재료 기반 3차원 배양 시스템의 GMP 적용
(출처 : 요약문 3p)
과제명(ProjectTitle) : | - |
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연구책임자(Manager) : | - |
과제기간(DetailSeriesProject) : | - |
총연구비 (DetailSeriesProject) : | - |
키워드(keyword) : | - |
과제수행기간(LeadAgency) : | - |
연구목표(Goal) : | - |
연구내용(Abstract) : | - |
기대효과(Effect) : | - |
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