초록 ▼

□ 연구개발 목표
● 현재까지 전분화능 줄기세포 기반으로 한 치료제의 생체적용시 안전성을 보장할만한 적절한 평가 지표가 없음.
● 본 연구개발의 목표는 안전한 전분화능 확보 및 평가를 위하여 차세대염기서열(NGS) 이용하여 미토콘드리아 유전자 돌연변이(mtDNA mutations) 분석을 기반으로 한 핵유전자 및 유전자 발현 패턴과 전분화능 줄기세포의 형태/증식패턴을 비교/분석함으로써 객관적이고 재현 가능한 평가 프로토콜(SOP)을 개발하는 것임.

□ 연구개발 내용
1단계: 안전한 전분화능 줄기세포 확보

□ 연구개발 목표
● 현재까지 전분화능 줄기세포 기반으로 한 치료제의 생체적용시 안전성을 보장할만한 적절한 평가 지표가 없음.
● 본 연구개발의 목표는 안전한 전분화능 확보 및 평가를 위하여 차세대염기서열(NGS) 이용하여 미토콘드리아 유전자 돌연변이(mtDNA mutations) 분석을 기반으로 한 핵유전자 및 유전자 발현 패턴과 전분화능 줄기세포의 형태/증식패턴을 비교/분석함으로써 객관적이고 재현 가능한 평가 프로토콜(SOP)을 개발하는 것임.

□ 연구개발 내용
1단계: 안전한 전분화능 줄기세포 확보 기술 개발
1년차: 핵과 미토콘드리아 유전자 연관성 비교 분석
● 전분화능 줄기세포 확보(200주 이상)
● NGS를 이용한 mtDNA 분석 (나이, 조직 특이적, 성별)
● NGS를 이용한 염색체 이상 유무 분석
● 전분화능 줄기세포에서 미토콘드리아 형태/기능 분석
● 검증) 미참여 줄기세포 연구자 섭외
2년차: 유전자 이상과 분화 연관성 비교 분석
● 배엽별 전구세포 분화 (심장세포, 신경세포, RPE, 간세포, 췌장세포)
● 분화 후 유전자 이상과 발현 비교 분석
● 분화 후 미토콘드리아 형태/기능 분석
● 분화세포 유전자 이상과 테라토마 형성 유무 분석
● 검증) 줄기세포 전문 연구기관 섭외
3년차: 범용성 전분화능 줄기세포 확립
● 원료세포 확보, 역분화줄기세포 수립, 핵/mtDNA 분석, 테라토마 검증, 엑솜/RNA 분석, 전체 유전자 분석

□ 활용계획 및 기대효과(응용분야 및 활용범위 포함)
● 역분화 줄기세포를 이용한 다양한 질환 모델 연구에서 타겟 유전자를 제외한 다른 유전자의 기능이상을 배제할 수 있어, 신약개발 및 질환치료 연구에 정확도를 향상시킬 수 있음.
● 검증된 전분화능 줄기세포를 범용화 상용화함으로써, 이용자들이 초기 비용을 절감할 수 있으며, 세포치료제의 치료효과의 안정성과 평가를 표준화 할 있음.
● 개발된 전분화능 줄기세포 평가 SOP를 이용하여 환자 맞춤형 혹은 연구자 맞춤형 줄기세포에 적용할 수 있음.

(출처 : 요약문 2p)

목차 Contents

• 표지 ... 1
• 요 약 문 ... 2
• 목차 ... 4
• 1. 연구개발 목표 및 평가항목별 성과 ... 5
• 1-1. 연구개발 목표 ... 5
• 1-2 평가항목별 성과 ... 5
• 1-3. 목표 미달 시 원인 분석 ... 7
• 2. 추진내용 및 연구개발결과 ... 7
• 2-1. 추진내용 및 연구개발결과 ... 7
• 2-2. 추진 일정 실적 ... 40
• 2-3. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여정도 ... 42
• 2-4. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 ... 42
• 2-5. 계획하지 않은 성과 및 관련 분야 기여사항 ... 43
• 3. 연구 개발 결과의 활용 방안 ... 43
• 4. 당초 연구계획 대비 주요 변경사항 ... 43
• 끝페이지 ... 45