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mRNA로부터 단백질 합성을 방해하는 siRNA가 치료제로 개발 가능성이 있는지의 표적을 평가하는데 있어서 매우 유용한 도구로 주목받고 있다. 유전자가 발현해 단백질을 생산하는 과정은 일련의 여러 단계로 구분될 수 있다. RNAi은 이 같은 연속 과정 가운데 DNA 정보를 단백질 정보로 전달하는 과정에 관여하는 mRNA를 파괴함으로써 유전자 발현을 차단한다. mRNA가 제거되면 해당 유전자로부터 단백질이 발현되지 못하기 때문에 마치 유전자가 역할을 하지 못하게 된다. 이같은 기작은 인체에 유해한 단백질 발현을 막는데 유용하게 응용될 수 있다. RNAi를 인체에 발생하는 질병 치료에 사용하기 위해서는 ...

mRNA로부터 단백질 합성을 방해하는 siRNA가 치료제로 개발 가능성이 있는지의 표적을 평가하는데 있어서 매우 유용한 도구로 주목받고 있다. 유전자가 발현해 단백질을 생산하는 과정은 일련의 여러 단계로 구분될 수 있다. RNAi은 이 같은 연속 과정 가운데 DNA 정보를 단백질 정보로 전달하는 과정에 관여하는 mRNA를 파괴함으로써 유전자 발현을 차단한다. mRNA가 제거되면 해당 유전자로부터 단백질이 발현되지 못하기 때문에 마치 유전자가 역할을 하지 못하게 된다. 이같은 기작은 인체에 유해한 단백질 발현을 막는데 유용하게 응용될 수 있다. RNAi를 인체에 발생하는 질병 치료에 사용하기 위해서는 이 기작을 선택적으로 조절하는 기술이 마련되어야 하는데, 수많은 과학자들이 연구하여 성과를 이루고 있다. 이러한 연구로 바이러스성 질병에 대한 새로운 치료법의 가능성이 높아졌다. 이 기술을 이용하여 간염(hepatitis)을 일으키는 바이러스의 특정 유전자 발현을 억제할 경우 바이러스 증식을 차단함으로써 질병의 진행을 막을 수 있다. 유전성 질환에 대한 치료 기술도 향상될 전망인데, 특히 돌연변이 유전자가 정상 유전자에 대하여 우성으로 작용하는 질병의 경우 유용하게 활용될 수 있을 것이다.

Abstract ▼ AI-Helper

RNA interference(RNAi) is one of the most exciting discoveries of the past decade in functional genomics. RNAi is a post-transcriptional process triggered by the introduction of double-strand RNA(dsRNA) which leads to gene silencing in a sequence-specific manners. The common key player in RNA silenc...

RNA interference(RNAi) is one of the most exciting discoveries of the past decade in functional genomics. RNAi is a post-transcriptional process triggered by the introduction of double-strand RNA(dsRNA) which leads to gene silencing in a sequence-specific manners. The common key player in RNA silencing is a small RNA of 21~28 nucleotides in length. Two classes of small RNAs are involved in RNA silencing: small interfering RNAs(siRNAs) and miRNAs(miRNA). Because of the exquisite specificity and efficiency, RNAi has drawn much attention as a powerful gene knockdown technique. Researches employed long dsRNAs which instead of triggering RNAi generated on overall decrease in mRMA eventually leading to apoptosis, a response mediated by the dsRNA-dependent protein kinase. UI professor in internal medicine, neurology, and physiology and biophysics, suggested that one possible siRNA-based therapy might be reducing the viral load of hepatitis in the liver. siRMA delivered by gene therapy to liver cells would silence genes associated with the viral infection. The technique also could have important therapeutic implications for dominant inherited diseases. These are genetic diseases where one mutated copy of a gene (inherited from one parent) dominates the normal gene (inherited from the other parent) and causes the genetic disorder in the offspring.

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