많은 의학연구에서 두 개의 치료법에 따른 생존곡선을 비교하는 것은 핵심적인 문제로 다뤄져왔다. 이러한 인과적 추론을 목적으로 무작위 임상시험이 황금률로 여겨졌지만, 필수적인 조건을 충족만 한다면 교락효과 보정을 통해 무작위시험을 통해서 만큼이나 좋은 추론을 가능하게 한다. 또한, 위험측정 변량으로서 이 논문에서는 특정시점까지의 평균생존시간 (RMST)를 사용하였다. RMST는 많은 연구들을 통해 강겅한 추정량이면서도 그 결과 또한 직관적인 해석이 가능하다는 장점이 증명되었다. 하지만 생존자료를 통해 인과적 추론을 하기 위해서는 ...
많은 의학연구에서 두 개의 치료법에 따른 생존곡선을 비교하는 것은 핵심적인 문제로 다뤄져왔다. 이러한 인과적 추론을 목적으로 무작위 임상시험이 황금률로 여겨졌지만, 필수적인 조건을 충족만 한다면 교락효과 보정을 통해 무작위시험을 통해서 만큼이나 좋은 추론을 가능하게 한다. 또한, 위험측정 변량으로서 이 논문에서는 특정시점까지의 평균생존시간 (RMST)를 사용하였다. RMST는 많은 연구들을 통해 강겅한 추정량이면서도 그 결과 또한 직관적인 해석이 가능하다는 장점이 증명되었다. 하지만 생존자료를 통해 인과적 추론을 하기 위해서는 중도절단 된 관측치를 처리해야 하는 문제가 따른다. 따라서, 이 연구에서는 의사관측치 (pseudo-observation)를 통해 생성한 RMST를 바탕으로 인과적 추론을 위한 강건추정량을 제안하는 바이다. G-formula와 간접귀납확률 (IPTW) 방법을 결합하였으며, 이를 통해 획득한 이중강직성 (double-robustness)을 통해 두 모형 중 하나만 맞는다면 올바른 평균인과효과 (ACE)를 구할 수 있다. 따라서, 본 연구를 통해 제안한 방법이 강건하면서도 실제 연구에 적용되기에 매우 실용적이면서도 훌륭한 효율성을 보임을 증명하고자 하였으며, 다양한 시뮬레이션 결과를 통해 입증하였다.
많은 의학연구에서 두 개의 치료법에 따른 생존곡선을 비교하는 것은 핵심적인 문제로 다뤄져왔다. 이러한 인과적 추론을 목적으로 무작위 임상시험이 황금률로 여겨졌지만, 필수적인 조건을 충족만 한다면 교락효과 보정을 통해 무작위시험을 통해서 만큼이나 좋은 추론을 가능하게 한다. 또한, 위험측정 변량으로서 이 논문에서는 특정시점까지의 평균생존시간 (RMST)를 사용하였다. RMST는 많은 연구들을 통해 강겅한 추정량이면서도 그 결과 또한 직관적인 해석이 가능하다는 장점이 증명되었다. 하지만 생존자료를 통해 인과적 추론을 하기 위해서는 중도절단 된 관측치를 처리해야 하는 문제가 따른다. 따라서, 이 연구에서는 의사관측치 (pseudo-observation)를 통해 생성한 RMST를 바탕으로 인과적 추론을 위한 강건추정량을 제안하는 바이다. G-formula와 간접귀납확률 (IPTW) 방법을 결합하였으며, 이를 통해 획득한 이중강직성 (double-robustness)을 통해 두 모형 중 하나만 맞는다면 올바른 평균인과효과 (ACE)를 구할 수 있다. 따라서, 본 연구를 통해 제안한 방법이 강건하면서도 실제 연구에 적용되기에 매우 실용적이면서도 훌륭한 효율성을 보임을 증명하고자 하였으며, 다양한 시뮬레이션 결과를 통해 입증하였다.
In clinical researches, comparison of survival curves with respect to two treatment has been a great interest. Although randomized clinical trials have been reputed as a golden because randomization enables to compute marginal effects, observational studies are attractive alternative to randomized t...
In clinical researches, comparison of survival curves with respect to two treatment has been a great interest. Although randomized clinical trials have been reputed as a golden because randomization enables to compute marginal effects, observational studies are attractive alternative to randomized trials because as long as some requisite conditions are attained, accurate inference is available through confounding adjustment. With respect to a risk measure, restricted mean survival time (RMST) is more robust and provides straightforward interpretation. Therefore, I propose the double-robust ACE estimator on pseudo-observation based RMST. By replacing the restricted mean lifetimes with pseudo-observations and obtaining data with complete outcomes, I build the double-robust estimator by combining the g-formula and the inverse probability treatment weighting (IPTW) method. Double-robustness guarantees consistent estimates of the ACE for RMSTs as long as one of the posited models for the two methods are correctly specified. Therefore, the proposed estimator provides robust and practicable method while promising uncompromised efficiency. The effectiveness of the method is demonstrated via simulation studies under various scenarios.
In clinical researches, comparison of survival curves with respect to two treatment has been a great interest. Although randomized clinical trials have been reputed as a golden because randomization enables to compute marginal effects, observational studies are attractive alternative to randomized trials because as long as some requisite conditions are attained, accurate inference is available through confounding adjustment. With respect to a risk measure, restricted mean survival time (RMST) is more robust and provides straightforward interpretation. Therefore, I propose the double-robust ACE estimator on pseudo-observation based RMST. By replacing the restricted mean lifetimes with pseudo-observations and obtaining data with complete outcomes, I build the double-robust estimator by combining the g-formula and the inverse probability treatment weighting (IPTW) method. Double-robustness guarantees consistent estimates of the ACE for RMSTs as long as one of the posited models for the two methods are correctly specified. Therefore, the proposed estimator provides robust and practicable method while promising uncompromised efficiency. The effectiveness of the method is demonstrated via simulation studies under various scenarios.
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