유전자치료제의 신속 프로그램 분석 : 미국, 유럽연합, 일본, 한국 비교 Analysis of expedited programs for gene therapy products: comparison in the United States, the European Union, Japan, and South Korea
배경: 난치성 질환의 미충족 의료수요(unmet medical needs)를 해결하고, 보다 나은 새로운 치료법을 찾기 위한 노력으로 유전자치료제(gene therapy products, GTPs)가 개발되고 있다. 유전자치료제는 악성종양, 유전질환 등 현재 치료법으로 치료가 어려운 질병에 사용될 수 있으며, 위험성과 안전성 논란에도 불구하고 개발이 지속적으로 확대되고 있다. 목적: 규제 기관은 유전자치료제의 조기 개발 및 상용화를 촉진하기 위해 다양한 신속 프로그램을 시행하고 있다. 따라서 미국, 유럽연합, 일본, 한국에서 시행되고 있는 신속 프로그램과 해당 신속 프로그램을 통해 승인된 유전자치료제를 분석하고 비교하고자 하였다. 방법: 단면 연구로, 유전자치료제에 사용할 수 있는 신속 프로그램에 대한 정보를 수집하기 위해 2023년 8월 25일까지 미국, 유럽연합, 일본, 한국의 규제 기관 웹사이트에서 검색하였다. 추가 정보는 이용 가능한 관련 문서나 자주 묻는 질문 섹션을 이용하였다. 또한 승인된 유전자치료제는 미국 유전자세포치료학회에서 발행한 Gene, Cell, & ...
배경: 난치성 질환의 미충족 의료수요(unmet medical needs)를 해결하고, 보다 나은 새로운 치료법을 찾기 위한 노력으로 유전자치료제(gene therapy products, GTPs)가 개발되고 있다. 유전자치료제는 악성종양, 유전질환 등 현재 치료법으로 치료가 어려운 질병에 사용될 수 있으며, 위험성과 안전성 논란에도 불구하고 개발이 지속적으로 확대되고 있다. 목적: 규제 기관은 유전자치료제의 조기 개발 및 상용화를 촉진하기 위해 다양한 신속 프로그램을 시행하고 있다. 따라서 미국, 유럽연합, 일본, 한국에서 시행되고 있는 신속 프로그램과 해당 신속 프로그램을 통해 승인된 유전자치료제를 분석하고 비교하고자 하였다. 방법: 단면 연구로, 유전자치료제에 사용할 수 있는 신속 프로그램에 대한 정보를 수집하기 위해 2023년 8월 25일까지 미국, 유럽연합, 일본, 한국의 규제 기관 웹사이트에서 검색하였다. 추가 정보는 이용 가능한 관련 문서나 자주 묻는 질문 섹션을 이용하였다. 또한 승인된 유전자치료제는 미국 유전자세포치료학회에서 발행한 Gene, Cell, & RNA Therapy Landscape Report, Q2 2023을 검토한 후 신속 프로그램을 받았는지 확인하기 위해 미국, 유럽연합, 일본, 한국의 규제 기관 웹사이트에서 검색하였다. 결과: 유전자치료제를 제조하는 신청자는 의약품 개발 가속화, 시판 신청 심사, 시판 승인을 위해 일반의약품과 재생의약품에만 적용 가능한 신속 프로그램을 받을 수 있다. 미국을 제외하고 희귀의약품 지정은 신속처리도 지원한다. 조사대상 규제 기관이 시행하는 각각의 신속 프로그램은 유사한 특성과 이점을 갖고 있지만 특정 요청에 필요한 조건에는 약간의 차이가 있었다. 총 21개의 유전자치료제가 승인됐으며, 미국 16개, 유럽연합 14개, 일본 8개, 한국 3개가 승인되었다. 포함된 대부분의 유전자치료제는 조기 환자 접근을 위해 하나 이상의 신속 프로그램을 받았다. 결론: 신속 프로그램은 유사한 기능을 공유함에도 불구하고 다양한 법적 근거를 갖고 있기 때문에 비교 및 조화가 어렵다. 따라서 신속 프로그램의 요구사항을 조화시키기 위해 규제 기관 간의 과학적 논의가 권장된다.
배경: 난치성 질환의 미충족 의료수요(unmet medical needs)를 해결하고, 보다 나은 새로운 치료법을 찾기 위한 노력으로 유전자치료제(gene therapy products, GTPs)가 개발되고 있다. 유전자치료제는 악성종양, 유전질환 등 현재 치료법으로 치료가 어려운 질병에 사용될 수 있으며, 위험성과 안전성 논란에도 불구하고 개발이 지속적으로 확대되고 있다. 목적: 규제 기관은 유전자치료제의 조기 개발 및 상용화를 촉진하기 위해 다양한 신속 프로그램을 시행하고 있다. 따라서 미국, 유럽연합, 일본, 한국에서 시행되고 있는 신속 프로그램과 해당 신속 프로그램을 통해 승인된 유전자치료제를 분석하고 비교하고자 하였다. 방법: 단면 연구로, 유전자치료제에 사용할 수 있는 신속 프로그램에 대한 정보를 수집하기 위해 2023년 8월 25일까지 미국, 유럽연합, 일본, 한국의 규제 기관 웹사이트에서 검색하였다. 추가 정보는 이용 가능한 관련 문서나 자주 묻는 질문 섹션을 이용하였다. 또한 승인된 유전자치료제는 미국 유전자세포치료학회에서 발행한 Gene, Cell, & RNA Therapy Landscape Report, Q2 2023을 검토한 후 신속 프로그램을 받았는지 확인하기 위해 미국, 유럽연합, 일본, 한국의 규제 기관 웹사이트에서 검색하였다. 결과: 유전자치료제를 제조하는 신청자는 의약품 개발 가속화, 시판 신청 심사, 시판 승인을 위해 일반의약품과 재생의약품에만 적용 가능한 신속 프로그램을 받을 수 있다. 미국을 제외하고 희귀의약품 지정은 신속처리도 지원한다. 조사대상 규제 기관이 시행하는 각각의 신속 프로그램은 유사한 특성과 이점을 갖고 있지만 특정 요청에 필요한 조건에는 약간의 차이가 있었다. 총 21개의 유전자치료제가 승인됐으며, 미국 16개, 유럽연합 14개, 일본 8개, 한국 3개가 승인되었다. 포함된 대부분의 유전자치료제는 조기 환자 접근을 위해 하나 이상의 신속 프로그램을 받았다. 결론: 신속 프로그램은 유사한 기능을 공유함에도 불구하고 다양한 법적 근거를 갖고 있기 때문에 비교 및 조화가 어렵다. 따라서 신속 프로그램의 요구사항을 조화시키기 위해 규제 기관 간의 과학적 논의가 권장된다.
Background: Gene therapy products (GTPs) are being developed in an effort to address unmet medical needs for incurable diseases and find new, better treatments. GTPs can be used for diseases that are difficult to treat with current treatment methods, such as malignant tumors and genetic diseases, an...
Background: Gene therapy products (GTPs) are being developed in an effort to address unmet medical needs for incurable diseases and find new, better treatments. GTPs can be used for diseases that are difficult to treat with current treatment methods, such as malignant tumors and genetic diseases, and development is continuously expanding despite controversy over risk and safety. Objective: Regulatory agencies are implementing a variety of expedited programs to promote early development and commercialization of GTPs. Therefore, we sought to analyze and compare the expedited programs being implemented in the US, EU, Japan, and South Korea and the GTPs approved through the expedited programs. Methods: In this cross-sectional study, we searched regulatory agency websites in the US, the EU, Japan, and South Korea until August 25, 2023 to collect information on expedited programs available for GTP. Additional information was explored in available related documents or in the Frequently Asked Questions section. Additionally, approved GTPs were reviewed on the Gene, Cell, & RNA Therapy Landscape Report, Q2 2023 published by American Society of Gene & Cell Therapy and searched on regulatory agency websites in the US, the EU, Japan, and South Korea to determine whether they received an expedited program. Results: Applicants manufacturing GTP can receive expedited programs that are applicable to both general drug and regenerative medicines for accelerating drug development, marketing application review, and marketing approval. Except in the US, orphan drug designation also supports expedited processing. Each of the expedited programs implemented by the regulatory agencies studied had similar characteristics and benefits, but there were some differences in the conditions required for specific requests. A total of 21 GTPs were approved, 16 in the US, 14 in the EU, 8 in Japan, and 3 in South Korea. Most of the included GTPs underwent one or more expedited programs for early patient access. Conclusion: Although expedited programs share similar functions, they have different legal bases, making comparison and harmonization difficult. Therefore, scientific discussions between regulatory agencies are encouraged to harmonize the requirements of the expedited program.
Background: Gene therapy products (GTPs) are being developed in an effort to address unmet medical needs for incurable diseases and find new, better treatments. GTPs can be used for diseases that are difficult to treat with current treatment methods, such as malignant tumors and genetic diseases, and development is continuously expanding despite controversy over risk and safety. Objective: Regulatory agencies are implementing a variety of expedited programs to promote early development and commercialization of GTPs. Therefore, we sought to analyze and compare the expedited programs being implemented in the US, EU, Japan, and South Korea and the GTPs approved through the expedited programs. Methods: In this cross-sectional study, we searched regulatory agency websites in the US, the EU, Japan, and South Korea until August 25, 2023 to collect information on expedited programs available for GTP. Additional information was explored in available related documents or in the Frequently Asked Questions section. Additionally, approved GTPs were reviewed on the Gene, Cell, & RNA Therapy Landscape Report, Q2 2023 published by American Society of Gene & Cell Therapy and searched on regulatory agency websites in the US, the EU, Japan, and South Korea to determine whether they received an expedited program. Results: Applicants manufacturing GTP can receive expedited programs that are applicable to both general drug and regenerative medicines for accelerating drug development, marketing application review, and marketing approval. Except in the US, orphan drug designation also supports expedited processing. Each of the expedited programs implemented by the regulatory agencies studied had similar characteristics and benefits, but there were some differences in the conditions required for specific requests. A total of 21 GTPs were approved, 16 in the US, 14 in the EU, 8 in Japan, and 3 in South Korea. Most of the included GTPs underwent one or more expedited programs for early patient access. Conclusion: Although expedited programs share similar functions, they have different legal bases, making comparison and harmonization difficult. Therefore, scientific discussions between regulatory agencies are encouraged to harmonize the requirements of the expedited program.
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