초록

본 발명은 대상체 내의 표적 세포에 텔로머라제 역 전사효소 및/또는 텔로머라제 RNA 구성요소를 발현시키기 위한 핵산을 전달하기 위한 리포솜을 제공한다.활성 텔로머라제의 발현은 세포 내의 텔로미어의 길이를 연장시킬 수 있다.이러한 신장(lengthening)은 단축화된 텔로미어와 관련된 질환을 앓고 있는 대상체에서 유용할 수 있다.

대표청구항 ▼

대상체에게 리포솜 및 약제학적으로 허용되는 담체를 포함하는 약제학적 조성물을 투여함을 포함하는, 대상체 내의 표적 세포에서 텔로머라제를 발현시키는 방법으로서,상기 리포솜은 외부 표면을 갖고 내부 구획을 규정하는 페길화된 지질막을 포함하고, 여기서:a) 상기 외부 표면은 수용체-매개된 엔도사이토시스 또는 매크로피노사이토시스(macropinocytosis)에 관여하는 표적 세포 상의 수용체에 대해 지시된 표적화제가 부착되어 있고;b) 상기 내부 구획은, 표적 세포에서 작동성이고 텔로머라제 역 전사효소(TERT)를 암호화하는 뉴클레오타이

대상체에게 리포솜 및 약제학적으로 허용되는 담체를 포함하는 약제학적 조성물을 투여함을 포함하는, 대상체 내의 표적 세포에서 텔로머라제를 발현시키는 방법으로서,상기 리포솜은 외부 표면을 갖고 내부 구획을 규정하는 페길화된 지질막을 포함하고, 여기서:a) 상기 외부 표면은 수용체-매개된 엔도사이토시스 또는 매크로피노사이토시스(macropinocytosis)에 관여하는 표적 세포 상의 수용체에 대해 지시된 표적화제가 부착되어 있고;b) 상기 내부 구획은, 표적 세포에서 작동성이고 텔로머라제 역 전사효소(TERT)를 암호화하는 뉴클레오타이드 서열에 작동적으로 링크되어 있는 발현 제어 서열을 포함하는 핵산 벡터를 함유하고;상기 리포솜은 표적 세포에 의해 엔도사이토시스되거나 매크로피노사이토시스되고, 상기 표적 세포는 활성 텔로머라제를 발현시키는,대상체 내의 표적 세포에서 텔로머라제를 발현시키는 방법.