초록

본 발명은 mRNA를 포함하는 지질 나노입자 및 이의 의학적 용도에 관한 것이다. 본 발명의 지질 나노입자는 화학식 I, II 또는 III에 따른 양이온성 지질 및/또는 화학식 IV에 따른 PEG 지질뿐만 아니라, 항원 펩티드 또는 단백질을 암호화하는 mRNA 서열을 포함하는 mRNA 화합물을 포함한다. 또한, 본 발명은 특히, 인플루엔자 또는 광견병 백신 접종과 관련하여, 백신 또는 의약으로서, 상기 지질 나노입자의 용도에 관한 것이다.

대표청구항 ▼

다음을 포함하는 지질 나노입자:(i) 화학식 III을 갖는 양이온성 지질:[화학식 III]또는 이의 약학적으로 허용 가능한 염, 호변이성체, 전구약물 또는 입체이성질체(화학식에서,L1 또는 L2는 각각 독립적으로 -O(C=O)-, -(C=O)O-, -C(=O)-, -O-, -S(O)x-, -S-S-, -C(=O)S-, -SC(=O)-, -NRaC(=O)-, -C(=O)NRa-, -NRaC(=O)NRa-, -OC(=O)NRa- 또는 -NRaC(=O)O-, 바람직하게는 L1 또는 L2는 -O(C=O)- 또는 -(C=O)O-이고;G1 및

다음을 포함하는 지질 나노입자:(i) 화학식 III을 갖는 양이온성 지질:[화학식 III]또는 이의 약학적으로 허용 가능한 염, 호변이성체, 전구약물 또는 입체이성질체(화학식에서,L1 또는 L2는 각각 독립적으로 -O(C=O)-, -(C=O)O-, -C(=O)-, -O-, -S(O)x-, -S-S-, -C(=O)S-, -SC(=O)-, -NRaC(=O)-, -C(=O)NRa-, -NRaC(=O)NRa-, -OC(=O)NRa- 또는 -NRaC(=O)O-, 바람직하게는 L1 또는 L2는 -O(C=O)- 또는 -(C=O)O-이고;G1 및 G2는 각각 독립적으로 비치환 C1-C12 알킬렌 또는 C1-C12 알케닐렌이고;G3은 C1-C24 알킬렌, C1-C24 알케닐렌, C3-C8 시클로알킬렌, 또는 C3-C8 시클로알케닐렌이고;Ra는 H 또는 C1-C12 알킬이고;R1 및 R2는 각각 독립적으로 C6-C24 알킬 또는 C6-C24 알케닐이고;R3은 H, OR5, CN, -C(=O)OR4, -OC(=O)R4 또는 -NR5C(=O)R4이고;R4는 C1-C12 알킬이고;R5는 H 또는 C1-C6 알킬이고;x는 0, 1 또는 2임);(ii) 적어도 하나의 항원 펩티드 또는 단백질을 암호화하는 mRNA 서열을 포함하는 mRNA 화합물로서, 이 mRNA 화합물은 선택적으로 뉴클레오시드 변형을 포함하지 않고, 특히 염기 변형을 포함하지 않으며;mRNA 화합물은 상기 지질 나노입자에 캡슐화되거나 상기 지질 나노입자와 회합되는 것인 mRNA 화합물.