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연합인증

연합인증 가입 기관의 연구자들은 소속기관의 인증정보(ID와 암호)를 이용해 다른 대학, 연구기관, 서비스 공급자의 다양한 온라인 자원과 연구 데이터를 이용할 수 있습니다.

이는 여행자가 자국에서 발행 받은 여권으로 세계 각국을 자유롭게 여행할 수 있는 것과 같습니다.

연합인증으로 이용이 가능한 서비스는 NTIS, DataON, Edison, Kafe, Webinar 등이 있습니다.

한번의 인증절차만으로 연합인증 가입 서비스에 추가 로그인 없이 이용이 가능합니다.

다만, 연합인증을 위해서는 최초 1회만 인증 절차가 필요합니다. (회원이 아닐 경우 회원 가입이 필요합니다.)

연합인증 절차는 다음과 같습니다.

최초이용시에는
ScienceON에 로그인 → 연합인증 서비스 접속 → 로그인 (본인 확인 또는 회원가입) → 서비스 이용

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리소좀 장애에 대한 유전자 요법 원문보기

IPC분류정보
국가/구분 한국(KR)/공개특허
국제특허분류(IPC8판)
  • A61K-048/00
  • A61P-025/28
  • C12N-015/86
  • G01N-033/68
출원번호 10-2021-7036234 (2021-11-05)
공개번호 10-2021-0150486 (2021-12-10)
우선권정보 미국(US) 62/831,846 (2019-04-10);미국(US) 62/934,450 (2019-11-12);미국(US) 62/954,089 (2019-12-27);미국(US) 62/960,471 (2020-01-13);미국(US) 62/988,665 (2020-03-12)
국제출원번호 PCT/US2020/027764 (2020-04-10)
국제공개번호 WO 2020/210698 (2020-10-15)
번역문제출일자 2021-11-05
DOI http://doi.org/10.8080/1020217036234
발명자 / 주소
  • 아벨리오비치, 아사 / 미국 ***** 뉴욕주 뉴욕 이스트 **티에이치 스트리트 ** 아파트먼트 **이
  • 헤크만, 로라 / 미국 ***** 뉴욕주 뉴욕 이스트 **티에이치 스트리트 *** 스위트 ***
  • 웡, 리 친 / 미국 ***** 뉴욕주 뉴욕 이스트 **티에이치 스트리트 *** 스위트 ***
  • 린, 슈엔-니 / 미국 ***** 뉴욕주 뉴욕 이스트 **티에이치 스트리트 *** 스위트 ***
  • 헤프티, 프란츠 / 미국 ***** 뉴욕주 뉴욕 이스트 **티에이치 스트리트 ** 아파트먼트 **에프
  • 린, 에르베 / 미국 ***** 뉴욕주 뉴욕 이스트 **티에이치 스트리트 *** 스위트 ***
출원인 / 주소
  • 프리베일 테라퓨틱스, 인크. / 미국 ***** 뉴욕주 뉴욕 이스트 **티에이치 스트리트 *** 스위트 ***
대리인 / 주소
  • 양영준; 이상남
법적상태 공개

초록

본 개시내용은 비정상적인 리소좀 기능과 연관된 질환, 예컨대, 전두측두엽 치매(FTD)의 치료를 위한 조성물 및 방법에 관한 것이다. 본 개시내용은 또한 프로그래뉼린 또는 이의 일부를 인코딩하는 이식유전자를 포함하는 발현 작제물을 제공한다. 본 개시내용은 이와 같은 발현 작제물을 이를 필요로 하는 대상체에게 투여함으로써 FTD를 치료하는 방법을 제공한다.

대표청구항

GRN 돌연변이가 있는 전두측두엽 치매를 지니거나 지니는 것으로 의심되는 대상체를 치료하는 방법으로서,(i) 프로그래뉼린(PGRN) 단백질을 인코딩하는 이식유전자 삽입체에 작동 가능하게 연결된 프로모터를 포함하는 발현 작제물을 포함하는 핵산을 포함하는 rAAV 벡터로서, 이식유전자 삽입체는 서열번호 68의 뉴클레오타이드 서열을 포함하는, 상기 rAAV 벡터; 및(ii) AAV9 캡시드 단백질을 포함하는 재조합 아데노-연관 바이러스(rAAV)를 대상체에게 투여하는 단계를 포함하는, 방법.

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