초록

본 발명은 4세대 염기 편집 기술 기반의 심근병증 모델 세포주 제조방법 등에 관한 것으로서, 본 발명은 1bp의 염기만을 정확하게 변이를 유도하여 정확한 유전적 비후성 심근병증 모델의 세포주를 제공할 수 있으며, 본 발명의 sgRNA는 다양한 인간 유래 세포에 적용가능하고, 오프타겟 발생이 없거나 세포 표현형에 영향을 미치지 않는 인트론에 발생하여 제작된 심근병증 모델의 세포주는 심근병증 및 그 치료제 연구와 환자 맞춤형 치료 연구에 이용될 수 있다.

대표청구항

인간유래 다능성 줄기세포 유래의 심근병증 모델 세포주 제작을 위한 가이드 RNA (guide RNA)로서, 상기 심근병증 모델 세포주는 TTN, LMNA, DES, 또는 MYH7 유전자가 넉-아웃 (Knock-out)된 것이며, 상기 가이드 RNA는 20~30 bp의 길이를 가지고, 상기 가이드 RNA는 서열번호 1 내지 4로 이루어진 군으로부터 선택된 1종의 염기서열을 포함하는 것인, 가이드 RNA.

인간유래 다능성 줄기세포 유래의 심근병증 모델 세포주 제작을 위한 가이드 RNA (guide RNA)로서, 상기 심근병증 모델 세포주는 TTN, LMNA, DES, 또는 MYH7 유전자가 넉-아웃 (Knock-out)된 것이며, 상기 가이드 RNA는 20~30 bp의 길이를 가지고, 상기 가이드 RNA는 서열번호 1 내지 4로 이루어진 군으로부터 선택된 1종의 염기서열을 포함하는 것인, 가이드 RNA.