초록 ▼

□ 유전자 기능의 조절을 위해 현재 응용되고 있는 주요 약학적 방법은 저분자 화합물과 단백질 표적간의 상호작용에 의존하여 단백질 기능을 변경하는 것이다. 그로나 1973년 Herbert Boyer와 Stanley Cohen에 의해 재조합 DNA 기술이 발견된 후 새로운 치료방법이 태동되었는데 핵산을 약물로 이용하여 단백질 기능을 변경하고 핵산이 표적 단백질을 코드 화 하는 것에 간섭하는 방법이다. 이 핵산 약제는 4개의 종류로 구분할 수 있는데 이들은 Aptamer, 항원 핵산 화합물, 리보자임 핵산 그리고 antisense 올리고

□ 유전자 기능의 조절을 위해 현재 응용되고 있는 주요 약학적 방법은 저분자 화합물과 단백질 표적간의 상호작용에 의존하여 단백질 기능을 변경하는 것이다. 그로나 1973년 Herbert Boyer와 Stanley Cohen에 의해 재조합 DNA 기술이 발견된 후 새로운 치료방법이 태동되었는데 핵산을 약물로 이용하여 단백질 기능을 변경하고 핵산이 표적 단백질을 코드 화 하는 것에 간섭하는 방법이다. 이 핵산 약제는 4개의 종류로 구분할 수 있는데 이들은 Aptamer, 항원 핵산 화합물, 리보자임 핵산 그리고 antisense 올리고뉴클레오티드 이다.

□ 핵산들을 치료제로 사용하는 방법은 한 사슬의 RNA와 DNA 분자들이 질병에 관계가 있는 단백질 합성을 지휘하는 mRNA의 상보적 영역에 결합하거나 하이브리드 화 하는 것이다. 이 antisense 분자들은 표적에 결합한 후 일련의 생화학적 사건들을 거쳐 mRNA를 파괴하여 결과적으로 유전자를 “off" 시키는 것이다. 이 antisense 분자들은 한 가닥 사슬의 합성 DNA 분자거나 올리고뉴클레오티드이다. 현재 FDA는 한 개의 antisense 치료를 승인하였으며 몇 개의 antisense들이 임상 phase III에 들어가 있다. 승인을 신청한 이들 약제들은 암과 감염질병 약제들이다. 어떤 경우는 합성 DNA나 RNA 분자들이 mRNA 표적 보다 단백질에 직접 결합한다. 이때 핵산 치료제는 저분자 약물이나 단백질 치료제와 같이 행동한다. 이 타입의 몇몇 후보물질도 임상실험에 들어가 있다.

□ 최근의 RNA 간섭의 발견은 이 분야에 혁명적인 사건으로 고도로 특정적이고 강력한 서열-근거한 유전자 기능을 조정할 수 있는 가능성을 보여준다. RNA 간섭 이란 이중가닥 RNA가 그 RNA의 염기서열에 해당하는 표적 mRNA를 선택적으로 분해하여 표적 유전자의 전사와 단백질합성을 중단시키는 과정이다.