초록 ▼

임상시험은 그 목적에 따라 기업주도의 상업화 임상시험과 연구자가 비상업적 목적으로 공공의 건강증진을 목적으로 수행하는 연구자주도 임상시험이 있다. 현재 국내에서는 상업화 임상시험의 임상시험 승인, 관리 및 (생물)의약품의 허가과정에 대한 구체적인 규정 및 지침이 선진국 수준으로 마련되어 운영되고 있다. 하지만 연구자주도임상의 경우에는 시판 중인 의약품 및 세포치료제의 경우에 한하여 규정이 마련되어 있으나 유전자치료제와 같은 시판 전 (생물)의약품 등을 이용하는 임상시험의 경우에는 명확한 규정이 없다. 이에 선진국의 연구자주도 임상에

임상시험은 그 목적에 따라 기업주도의 상업화 임상시험과 연구자가 비상업적 목적으로 공공의 건강증진을 목적으로 수행하는 연구자주도 임상시험이 있다. 현재 국내에서는 상업화 임상시험의 임상시험 승인, 관리 및 (생물)의약품의 허가과정에 대한 구체적인 규정 및 지침이 선진국 수준으로 마련되어 운영되고 있다. 하지만 연구자주도임상의 경우에는 시판 중인 의약품 및 세포치료제의 경우에 한하여 규정이 마련되어 있으나 유전자치료제와 같은 시판 전 (생물)의약품 등을 이용하는 임상시험의 경우에는 명확한 규정이 없다. 이에 선진국의 연구자주도 임상에 대한 지원 및 관리 제도를 파악하여 국내의 연구자주도 임상시험의 발전방향을 모색해 보고자 하였다.
미국, 유럽연합 및 영국, 일본 등의 연구자주도 임상시험의 과정을 각 나라의 임상시험 승인 및 관리의 주무 관청 및 연구지원 스폰서 기관의 웹사이트에서의 정보와 각 국의 임상시험에 관계된 규정조사를 수행하였고 주무관청 들에 전자우편을 통해 질의하였으며 광범위한 문헌조사 및 외국 연구자주도 임상시험 경험자의 의견 청취를 시행하였다. 일본의 제도파악을 위해서는 식품의약품안전청의 일본인 자문위원의 의견을 수렴하였다.
미국 및 유럽연합 (영국)의 경우에는 연구자주도 임상시험과 상업화 임상시험에 대해 동일한 과정을 통해 관리하고 있었다. 특히 품질관련 제출 자료에 관해서는 동일하였다. 또한 연구자주도 임상시험의 수행에 있어서는 연구가 ICH-GCP 가이드라인을 준수하여 수행된 것이 확인이 될 경우에는 연구자주도 임상시험의 결과를 향후 임상시험 대상 (생물)의약품의 허가 과정에 안전성, 유효성의 자료로서 사용될 수 있도록 하고 있었다. 하지만 일본의 경우는 연구자주도 임상시험의 경우는 “임상연구”로 상업화 임상시험의 경우는 “치험”으로 용어자체를 달리 사용할 뿐 아니라 임상연구와 치험에 적용되는 법률 및 시험과정, 자료제출 범위가 상이 하였다. 또한 최근에는 “연구자주도 치험“이라는 새로운 과정이 도입되었다. 임상연구의 결과는 상업화 임상시험에서 자료로서 사용될 수 없으며 치험의 과정을 통한 경우에 만이 (생물)의약품의 허가 과정에서 자료로서 사용될 수 있었다. 미국과 영국의 경우는 연구자주도 임상시험이 절차상 상업화 임상시험과 동일하여 연구자에게 부담이 되지만 연구를 지원하기 위한 시설 및 인력을 지속적으로 공급함과 동시에 연구와 관련된 규정 및 과정들을 연구자들이 쉽게 이해할 수 있도록 웹사이트를 운영하고 있었다.
선진국의 연구자주도 임상시험은 상업화 임상시험과 동일한 과정을 적용하는 방법과 독립적으로 운영하는 방법이 존재하였다. 이에 국내에서도 일본과 같은 이원화된 방법으로 연구자주도 임상시험을 운영할 것인지 미국, 영국과 같은 일원화된 방법으로 운영할 것인지에 대한 광범위한 의견 청취가 필요할 것으로 판단된다.

Abstract ▼

Non-commercial investigator-initiated clinical trials are differentiated from commercial trials sponsored by company according to trial purpose. At present, Korean government provides various guidances about clinical trial authorization and market approval of drugs including biologics for commercial

Non-commercial investigator-initiated clinical trials are differentiated from commercial trials sponsored by company according to trial purpose. At present, Korean government provides various guidances about clinical trial authorization and market approval of drugs including biologics for commercial trials in step with the developed countries. However, there are no definite guidelines for investigator-initiated clinical trials using unapproved drugs (biologics) such as gene materials except clinical research using cell products and market-approved drugs. Therefore we performed the research for regulatory system of developed countries for investigator-initiated clinical trials under the support of Korea Food and Drug Administration (KFDA). First, we searched the web-sites of regulatory agencies and government sponsors responsible for clinical trial authorization and market approval of drugs (biologics). Then clinical trial related regulations of each countries were reviewed. Thereafter, we inquired of regulatory agencies about rules applied to investigator-initiated clinical trials by e-mail. In case of Japan, Japanese advisor who currently works at KFDA provided a lot of information including translation, regulatory system overview, product-related requirement lists. In USA and EU, All clinical trials are looked at for the protocol and the design, reliability of data, Good Clinical Practice (GCP) compliance etc. Whether it is sponsor initiated or investigator initiated were not considered at differently. The results from a clinical trial through non-commercial process could be used for marketing approval process, provided that the clinical trial has been done according to GCP procedures. However, In Japan, clinical studies belong to one of two categories: "Chiken; clinical trial” and "clinical research” which are regulated under different regulations. In the case of "clinical research except stem cell and gene therapy” the scientific and ethical aspects of new technology or therapeutics to be applied to patients and application forms are assessed only by the institutional review board (IRB), not by a regulatory agency. In the case of "Chiken”, applicant has to submit a clinical trial application to the Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA). Once the clinical study was initiated as the "clinical research” pathway and later the company chooses to proceed with development of the product candidate, they need to initiate the Phase 1 clinical trial again to go through the "Chiken” process. In USA and UK, although there are a lot of administrative burden on investigator-initiated trials, various support systems including GCRC (General Clinical Research Centers) and NGVL (National Gene Vector Laboratories) work well to help investigators. In conclusion, there were different regulatory systems for investigator-initiated clinical trials in the developed countries. To improve and promote the clinical research initiated by investigator in Korea, extensive discussion would be needed from various fields related to clinical research.

목차 Contents

• 표지...1
• 용역연구개발과제 최종보고서 ...2
• 제출문 ...5
• 목차 ...6
• Ⅰ. 총괄연구개발과제 요약문 ...9
• 1. 국문요약문 ...9
• 2. 영문요약문 ...11
• Ⅱ. 총괄연구개발과제 연구결과 ...13
• 제1장 총괄연구개발과제의 목적 및 필요성 ...13
• 1.1 총괄연구개발과제의 목표 ...13
• 1.1.1 연구자 임상시험 제도연구의 필요성 ...13
• 1.1.2 연구의 목표 ...13
• 1.1.3 연구 내용 ...13
• 1.2 총괄연구개발과제의 목표달성도 ...14
• 1.3 총괄국내.외 기술개발 현황 ...14
• 1.4 총괄연구개발과정에서 수집한 국외과학기술정보 ...14
• 제2장 총괄연구개발과제의 내용 및 방법...15
• 2.1 연구자 임상시험의 정의 및 분류 ...15
• 2.2 연구자 임상시험 제도에 대한 조사 과정 ...16
• 2.3 연구자 임상시험의 현황 ...17
• 2.4 유전자치료제 임상시험 현황 (2009년 까지) ...22
• 2.5 연구자 임상시험에 대한 규정 및 과정 ...29
• 2.5.1 한국 ...29
• 2.5.2 미국 ...43
• 2.5.3 캐나다 ...76
• 2.5.4 유럽연합 ...78
• 2.5.5 영국 ...95
• 2.5.6 벨기에 ...123
• 2.5.7 일본 ...130
• 제3장 총괄연구개발과제의 최종결과 및 고찰 ...168
• 제4장 총괄연구개발과제의 연구성과 ...173
• 4.1 총괄활용성과 ...173
• 4.2 총괄활용계획 ...173
• 제5장 총괄주요연구 변경사항 ...174
• 제6장 총괄참고문헌 ...175
• 제7장 총괄첨부서류 ...181
• 1. NIH Guidelines for Research Involving Recombinant DNA Molecules; Appendix M ...182
• 2. Scientific Guideline on the Minimum Quality and Non-clinical Data for Certification of Advanced Therapy Medicinal Products ...197
• 3. Guideline On the Non-clinical Studies Required Before First Clinical Use Of Gene Therapy Medicinal Products ...210
• 4. 일본유전자 치료 임상 연구 지침 ...219
• 5. 일본유전자 치료 프로토콜 발췌-비임상 부분 ...233
• 6. 일본 세포치료제 안전성 확보에 관한 자료 ...326
• 7. 영국의 Tissue and Cell-Based Products의 Regulatory Status " Hospital Exemption Scheme“ ...358
• 8. 일본 "고도의료 평가제도"에 대하여 ...368
• 9. 일본의 "Advanced Therapy" 로서의 Cell Therapy ...380
• 10. 해외 임상시험규제 기관 및 해외 연구자 임상시험 경험자와의 e-mail ...385
• 11. 2009 유전자치료제 용역사업 자문회의 결과 ...386