초록 ▼

□ 연구목표
· 질환별 유전자치료제의 임상시험 평가 방안 제시

□ 연구내용
· 대상질환 선정을 위한 국내외 유전자치료제 연구개발 및 임상시험 현황 조사
- 관련 문헌조사, clinicaltrials.org 등 전문 데이터베이스 조사
· 유전자치료제에 대한 임상시험 논문 조사 및 서지 분석
· 임상시험 논문 상세 분석: 질환별 임상시험 평가항목 및 평가방법 조사 및 분석
· 전문가 인터뷰: 질환(임상시험단계)별 임상시험 설계 고려사항 자문
- 질환군별 임상 전문가를 대상으로 자문 및

□ 연구목표
· 질환별 유전자치료제의 임상시험 평가 방안 제시

□ 연구내용
· 대상질환 선정을 위한 국내외 유전자치료제 연구개발 및 임상시험 현황 조사
- 관련 문헌조사, clinicaltrials.org 등 전문 데이터베이스 조사
· 유전자치료제에 대한 임상시험 논문 조사 및 서지 분석
· 임상시험 논문 상세 분석: 질환별 임상시험 평가항목 및 평가방법 조사 및 분석
· 전문가 인터뷰: 질환(임상시험단계)별 임상시험 설계 고려사항 자문
- 질환군별 임상 전문가를 대상으로 자문 및 의견 수렴
· 피어그룹 리뷰: 문헌연구와 인터뷰 결과를 토대로 한 연구결과와 연구산출물에 대한 분야별 전문가 그룹 (기초과학, 임상의학, 규제과학 및 산업계)의 검토 및 논의

□ 연구결과
· 유전자치료제 연구 및 임상개발 현황 정리
· 유전자치료제 임상시험에 대한 SCI 논문 (291편, 1995년 이후) 조사 및 분석
- 연도별, 국가별, 기술별, 개발단계별, 질환별 등 주요 사항 분석
· 질환군별 주요 임상시험 논문에 대한 임상시험 디자인 및 평가방법 조사·분석
- 안전성, 약물동태, 유효성 평가를 위한 평가항목, 평가지표 및 평가방법 분석
- 대상환자 선정, 이식방법, 용량설정 시 주요 고려 사항 분석
· 질환군별, 제품별 유전자치료제 특이적 임상시험 평가 방법 분석

□ 기대효과
· 유전자치료제의 임상개발 및 심사를 위한 근거 중심의 임상평가 기반 마련

Abstract ▼

□ Aim
· To propose a disease-specific clinical assessment protocol for gene therapy products

□ Research Scope and Output
· Current status on the technology and clinical development of gene therapy
- pubmed search, clinicaltrials.gov, and focused reports
· Primary analysis on SCI p

□ Aim
· To propose a disease-specific clinical assessment protocol for gene therapy products

□ Research Scope and Output
· Current status on the technology and clinical development of gene therapy
- pubmed search, clinicaltrials.gov, and focused reports
· Primary analysis on SCI papers reporting clinical studies/trials/case reports of gene therapy products
· Analysis on the clinical design and assessment protocol for selected papers
- primary & secondary endpoints and considerations for safety, efficacy and pharmacology depending on technology, target disease and clinical stage
- considerations on the target patient selection and administration protocol
· Summary on the disease-specific and clinical phase-dependent clinical design an assessment protocol for gene therapy products

□ Expected Outcome
· Enable evidence-based clinical study design for gene therapy products
· Improve clinical safety and efficacy index in clinical studies and trials
· Facilitate investigation of clinical study design during approval process