초록 ▼

연구의 목적 및 내용
이전의 연구들에서 장애를 극복할 수 없는 뇌성마비 환아들의 치료법으로서 제대혈과 적혈구 생성인자가 가능성을 보였으나 아직 검증과정 중이며 이 치료의 기전도 충분히 밝혀지지 않음.
뇌성마비 환아를 대상으로 이중 눈가림, 무작위 배정, 위약 대조군 방법을 통해 제대혈과 적혈구 생성인자를 단독, 또는 복합 치료하고자 함. 치료 후 1년 시점까지 다양한 임상적 평가 및 영상학적 검사 등을 시행하고 변화를 분석할 것임. 또한 치료 효과와 관련 있는 제대혈 의 특성을 밝히고, 시술 후 시토카인 변화가 임상 양상

연구의 목적 및 내용
이전의 연구들에서 장애를 극복할 수 없는 뇌성마비 환아들의 치료법으로서 제대혈과 적혈구 생성인자가 가능성을 보였으나 아직 검증과정 중이며 이 치료의 기전도 충분히 밝혀지지 않음.
뇌성마비 환아를 대상으로 이중 눈가림, 무작위 배정, 위약 대조군 방법을 통해 제대혈과 적혈구 생성인자를 단독, 또는 복합 치료하고자 함. 치료 후 1년 시점까지 다양한 임상적 평가 및 영상학적 검사 등을 시행하고 변화를 분석할 것임. 또한 치료 효과와 관련 있는 제대혈 의 특성을 밝히고, 시술 후 시토카인 변화가 임상 양상과 상관관계가 있는지 파악하고자 함.

연구개발성과
< 1세부 >
- 목표인원수 120명 중 스크리닝 124명에 스크리닝 탈락 32명, 중도탈락 6명,랜덤 92명 등록되어 연구 참여함.
- 현재 진행중이며 연구대상자 모두 제대혈 시술일 후 1개월, 3개월, 6개월,12 개월 유효성, 안전성평가 시행함.
- 모든 연구대상자 이중눈가림 유지중이며 2017년 7월에 최종 평가 마무리 될 것임. 이는 최근 조산아 치료의 질이 향상되면서 백질연화증 등 뇌성마비가 발생률이 급격히 저하됨에 따라 어린 소아대상자만을 대상으로 하는 본 연구에서 모집이 늦어졌기 때문임.
- 본 연구 관련, 뇌성마비 환아대상 제대혈 임상시험에서 치료기전으로 선천성 면역기능 활성화임을 보인 SCI논문을 publish 했음(Involvement of Immune Responses in the Efficacy of Cord Blood Cell Therapy for Cerebral Palsy. Kang M. et al. Stem Cells 2015 Nov).

< 2세부 >
- 대상자에게 투여된 총45단위의 제대혈에 대하여 총유핵세포수, CD34양성 세포수, 세포생존율, CFU-GM를 측정하여 제대혈의 질을 평가함.
- 제대혈 단핵세포 배양액에서 Human cytokine array (R&D System)으로 동시에 36종 cytokine을 측정함.
- 본 연구 관련 제대혈의 보관에 따른 세포생존에 대한 SCI 논문을 publish 했음(Assessment of cell viability, early apoptosis, and hematopoietic potential in umbilical cord blood units after storage. Kim K. et al. Transfusion, 2015 Aug).
- 향후 임상시험 결과가 나오면 제대혈의 질과 임상적 기능 향상의 관계를 분석, 보고할 것임.

연구개발성과의 활용계획(기대효과)
- 아직 blind를 풀 수 없는 상황으로, 최종 결과가 나온 후 제대혈과 적혈구 생성인자가 뇌성마비의 치료제로서 유효성이 있다는 것이 증명된다면 신의료기술로 인정받아 뇌성마비 환아의 치료에 이용할 수 있게 될 것임. 또한 아직까지 세계에서 줄기세포의 임상적용에 대한 뚜렷한 성과가 없는 상황에서 대한민국의 의료기술 역량을 나타낼 것이며 향후 외국인 환자들의 국내 유치를 활성화시킬 것으로 기대함.
- 향후 난치성 질환의 대표라고 할 수 있는 기타 뇌병변에 대하여서도 치료적 가능성을 제시할 것으로 기대함.

( 출처 : 요약문 )

Abstract ▼

Results
< 1st division >
- No. of target patients = 120, screened = 124, excluded by screening = 32, dropped out = 6, randomly allocated = 92
- This study is currently ongoing since the follow up evaluation continues at the first month, 3 months, 6 months and 12 months after UCB treatment t

Results
< 1st division >
- No. of target patients = 120, screened = 124, excluded by screening = 32, dropped out = 6, randomly allocated = 92
- This study is currently ongoing since the follow up evaluation continues at the first month, 3 months, 6 months and 12 months after UCB treatment to evaluate efficacy and safety. The reason of delayed enrollment is remarkably decreased incidence of cerebral palsy with periventricular leukomalacia from improved neonatal care for premature infants.
- An article related to this study was published in a SCI journal, which showed involvement of innate immunity in the recovery of cerebral palsy with another set of participants (Involvement of Immune Responses in the Efficacy of Cord Blood Cell Therapy for Cerebral Palsy. Kang M. et al. Stem Cells, 2015 Nov).

< 2nd division >
- To evaluate quality of UCB, the total numbers of nucleated cells and CD34 positive cells, survival rate of cells, and CFU-GM were investigated.
- Meanwhile, 36 types of cytokines were identified in culture medium, measured by Human cytokine array (R&D system).
- Another article related to this study was published in a SCI journal, which assessed viability of UCB cells that had been frozen for storage (Assessment of cell viability, early apoptosis, and hematopoietic potential in umbilical cord blood units after storage. Kim K. et al. Transfusion, 2015 Aug).
- The correlation between quality of umbilical cord blood and functional improvement will be reported shortly once the follow up samples are collected.

( 출처 : SUMMARY )

목차 Contents

• 표지 ... 1제출문 ... 2보고서 요약서 ... 3국문 요약문 ... 4SUMMARY ... 5CONTENTS ... 6목차 ... 71. 연구개발과제의 개요 ... 8 1-1. 연구개발 목적 ... 8 1-2. 연구개발의 필요성 ... 8 1-3. 연구개발 범위 ... 92. 국내외 기술개발 현황 ... 103. 연구수행 내용 및 결과 ... 144. 목표달성도 및 관련분야 기여도 ... 375. 연구결과의 활용계획 ... 406. 연구과정에서 수집한 해외과학기술정보 ... 427. 연구개발성과의 보안등급 ... 448. 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 ... 449. 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전조치 이행실적 ... 4510. 연구개발과제의 대표적 연구실적 ... 4711. 기타사항 ... 4812. 참고문헌 ... 49별첨 ... 54끝페이지 ... 67